2025年5月29日，國家藥品監督管理局集中發布11款創新藥物上市批件，覆蓋宮頸癌、前列腺癌、膽道癌、乳腺癌、非小細胞肺癌、骨髓纖維化等重大疾病領域，同步填補兒童神經纖維瘤病、生長激素缺乏癥等長期未滿足的臨床需求。本次獲批藥物中7款通過優先審評或附條件批準加速上市，凸顯我國藥品審評體系對重大公共健康問題的精準響應。

腫瘤領域突破：多款“首款”藥物改寫治療格局

本次獲批名單中，腫瘤藥物占據主導地位，其中多個藥物憑借獨特機制成為相關領域的“國內首款”。

注射用澤尼達妥單抗作為國內首個HER2雙抗藥物，為既往治療失敗的HER2高表達膽道癌患者提供新選擇。其雙表位阻斷機制顯著提升抗腫瘤活性，Ⅱb期研究顯示客觀緩解率達41%，中位生存期延長至15.5個月，打破膽道癌5年生存率不足20%的困境。

氘恩扎魯胺軟膠囊成為首個針對轉移性去勢抵抗性前列腺癌的國產新型雄激素受體抑制劑。Ⅲ期臨床證實其可降低疾病進展或死亡風險42%，且中樞神經系統不良反應顯著低于同類藥物，為化療耐藥患者提供新方案。

蘋果酸法米替尼膠囊聯合PD-1抑制劑卡瑞利珠單抗，專攻含鉑化療失敗的復發或轉移性宮頸癌。關鍵Ⅱ期研究顯示聯合組中位無進展生存期達8.1個月，較單藥組（4.1個月）實現翻倍提升。

注射用瑞康曲妥珠單抗獲批用于HER2突變非小細胞肺癌，突破傳統HER2靶向藥僅限乳腺癌/胃癌的局限。Ⅰ/Ⅱ期研究顯示客觀緩解率高達74.5%，中位無進展生存期11.5個月，覆蓋包括腦轉移在內的難治人群。

兒童與罕見病用藥迎來里程碑

本次獲批藥物中，罕見病與兒童專用藥成為另一亮點，直指長期存在的臨床需求缺口。

蘆沃美替尼片為成人朗格漢斯細胞組織細胞增生癥及組織細胞腫瘤，2歲及以上兒童青少年Ⅰ型神經纖維瘤病雙適應證藥物。可通過高選擇性抑制MEK1/2蛋白活性，阻斷MAPK信號通路的異常激活，從而抑制腫瘤細胞增殖并誘導其凋亡。

鹽酸吉卡昔替尼片作為首個國產JAK抑制劑，治療中高危骨髓纖維化患者24周脾臟縮小率高達72.3%，顯著優于現有進口藥物（27%），同步改善貧血癥狀，被納入CSCO指南一線治療首選。

怡培生長激素注射液通過蛋白修飾技術延長半衰期，實現每周一次給藥，大幅提升3歲以上生長激素缺乏癥患兒的治療依從性，解決傳統每日注射的疼痛負擔。

支持治療與全病程管理強化

除核心治療藥物外，本次審批同步強化癌癥支持治療與跨領域協同。

注射用磷羅拉匹坦帕洛諾司瓊雙機制預防高致吐性化療引起的急慢性惡心嘔吐；注射用阿格司亭α則專注于降低化療后中性粒細胞減少引發的感染風險，提升患者治療耐受性。

鹽酸來羅西利片作為新型CDK4/6抑制劑，聯合內分泌藥物治療HR+/HER2-晚期乳腺癌。其獨特機制可克服原發耐藥，后線單藥治療無進展生存期達11個月，刷新全球同類療法紀錄。

枸櫞酸伏維西利膠囊同樣為國內首款創新型CDK4/6抑制劑，聯合氟維司群，用于治療既往接受內分泌治療后疾病進展的HR+、HER2-復發或轉移性成年乳腺癌患者。

據國家藥監局數據統計，2025年至今已有超過46款新藥獲批，審批效率較去年同期提升近30%。隨著2025版《中國藥典》實施在即，質量標準體系的持續完善，疊加醫保動態調整機制的成熟，我國創新藥從研發、審批到可及性的全鏈條正在加速重構。

未來十年，隨著PROTAC、雙抗、細胞治療等平臺技術的突破，疊加藥品審評、醫保支付與國際化的協同推進，中國醫藥創新生態將真正步入全球價值鏈的核心舞臺。當更多“首個”與“首款”從實驗室走向病床旁，“良藥濟天下”的愿景正在成為現實。