重磅消息！澳大利亞國立大學團隊宣布，世界首個針對"不可成藥"癌癥靶點MYC的創(chuàng)新療法PMR-116正式進入人體試驗階段。這項研究發(fā)表在權威期刊《癌癥研究》上，有望改寫70%癌癥患者的命運。在動物實驗中，該藥物12小時內就能讓腫瘤"剎車"，4周內預防85%的癌癥病變——這是人類首次成功"馴服"癌癥界的"終極Boss"。

什么是MYC？為什么它這么可怕？

MYC就像癌癥的"總指揮官"。

如果癌細胞是一個瘋狂的工廠，MYC就是那個24小時不停轉的廠長，瘋狂下令："生產！生產！再生產！"結果就是腫瘤瘋長、擴散，把正常細胞全部擠死。

MYC到底控制了多少癌癥？

數字驚人：約70%的癌癥都受MYC驅動！具體來說：

• 1/3的前列腺癌、胰腺癌、肝癌、胃癌、乳腺癌
• 近2/3的卵巢癌
• 幾乎所有血液腫瘤

MYC不死，癌癥不止。

既然MYC這么重要，為什么以前治不了？

因為MYC是個"軟柿子"——結構混亂，無處下手。

傳統(tǒng)的抗癌藥物就像"鑰匙"，需要找到蛋白質上的"鎖孔"才能起作用。但MYC蛋白結構松散，就像一團亂麻，根本沒有固定的"鎖孔"可以攻擊。

醫(yī)學界給它起了個綽號："不可成藥靶點"。

澳洲科學家是怎么解決的？

絕妙的"圍魏救趙"策略！

既然直接攻擊MYC不行，那就切斷它的"軍需供應線"——核糖體合成。

就像打仗時炸掉敵人的軍火庫，讓前線士兵沒有武器可用。PMR-116專門阻斷RNA聚合酶I，這是制造核糖體的關鍵酶。沒有核糖體，癌細胞就造不出蛋白質，自然就"餓死"了。

?效果有多快？有多好？

快到讓人不敢相信：12小時見效！

• 12小時內：腫瘤增殖標志物下降50%
• 4周內：預防85%的癌癥病變
• 患者來源模型：某些腫瘤體積縮小90%

這速度堪比"急剎車"！

?♀?所有癌癥患者都能用嗎？

不是所有，但覆蓋面很廣。

PMR-116主要針對MYC高表達的腫瘤。好消息是，這類腫瘤占了癌癥的"大頭"，特別是那些最難治的、最兇險的類型。

研究發(fā)現，在PTEN缺失的腫瘤中效果有限，說明精準醫(yī)療是關鍵——先檢測，再用藥。

什么時候能用上？

人體試驗已經開始！2025年，這項"籃子試驗"將在澳大利亞多家頂級醫(yī)院同時進行，包括：

• 堪培拉醫(yī)院
• 維多利亞州Peter MacCallum癌癥中心
• 悉尼圣文森特醫(yī)院

入組條件：標準治療失效 + MYC檢測陽性的患者。

這個發(fā)現有多重要？

這可能是癌癥治療史上的里程碑事件。

40年來，MYC一直是癌癥研究的"圣杯"——人人都想征服，但從未成功。PMR-116的出現，意味著人類終于找到了攻克"不可成藥"靶點的新思路。

還有哪些需要注意的？

理性看待，科學謹慎。

• 目前仍在I期臨床試驗階段
• 需要更多數據驗證安全性和有效性
• 個體差異可能影響療效
• 距離真正上市還需要數年時間

但是，這個開始已經足夠激動人心了！

PMR-116的成功，不僅為70%的癌癥患者帶來了新希望，更重要的是，它開創(chuàng)了攻克"不可成藥"靶點的全新策略。從"正面強攻"到"側翼包抄"，科學家們用智慧和堅持，讓"不可能"變成了"可能"。

雖然從實驗室到患者床邊還有很長的路要走，但這一步的意義怎么強調都不為過。正如一位科學家所說：我們不是在治療癌癥，我們是在改寫癌癥的定義。

期待這顆希望的種子，能在臨床試驗中開花結果，為無數家庭帶來真正的福音。

參考文獻：

1. Thompson, B. (2025). World-first "undruggable" cancer treatment enters human trial. New Atlas, June 13, 2025.
2. Huglo, A., et al. (2023). PMR-116, a novel inhibitor of ribosome biogenesis with antitumor activity in preclinical models of prostate cancer. Cancer Research, 83(11 Supplement): PR006.
3. The Australian National University. (2025). Novel cancer drug targeting 'undruggable' MYC protein enters human trials.