轉(zhuǎn)自：復(fù)星醫(yī)藥

2025年6月16日，復(fù)星醫(yī)藥自主研發(fā)的1類新藥蘆沃美替尼片（復(fù)邁寧?）今日完成首批發(fā)貨，標(biāo)志著該產(chǎn)品即將正式投入臨床使用，加速保障患者用藥需求。復(fù)邁寧?是中國首個且目前唯一同時獲批成人朗格漢斯細(xì)胞組織細(xì)胞增生癥（LCH）及組織細(xì)胞腫瘤、2歲及以上兒童青少年 I 型神經(jīng)纖維瘤病（NF1）雙適應(yīng)癥的靶向藥物，首批藥品將迅速供應(yīng)全國多家醫(yī)療機(jī)構(gòu)，為腫瘤相關(guān)領(lǐng)域罕見病患者帶來新的治療選擇。

當(dāng)天下午4時，滿載復(fù)邁寧? 的物流車從產(chǎn)品受托生產(chǎn)方凱萊英醫(yī)藥集團(tuán)位于天津的研發(fā)生產(chǎn)基地駛出，成功實(shí)現(xiàn)全國首批發(fā)貨。復(fù)星醫(yī)藥國內(nèi)營銷平臺副總裁兼實(shí)體瘤板塊業(yè)務(wù)負(fù)責(zé)人柯宗山、凱萊英副總裁楊建波，執(zhí)行副總經(jīng)理?xiàng)顫葞ьI(lǐng)團(tuán)隊(duì)共同見證了這一振奮人心的歷史性時刻。

蘆沃美替尼片于2025年5月底獲國家藥品監(jiān)督管理局通過優(yōu)先審評審批程序批準(zhǔn)上市。復(fù)星醫(yī)藥與凱萊英通力合作，拿到批件后不到10個工作日，便完成了 GMP 公示、生產(chǎn)許可證更新、追溯碼申請、外包裝材料印制、藥品包裝、質(zhì)量授權(quán)人審核放行、物流協(xié)調(diào)、首營資料準(zhǔn)備及辦理等一系列復(fù)雜工作，以高效執(zhí)行力實(shí)現(xiàn)首批發(fā)貨，體現(xiàn)了對患者需求的快速響應(yīng)和高度的社會責(zé)任感。

復(fù)邁寧?雙適應(yīng)癥快速獲批，填補(bǔ)了國內(nèi)罕見病腫瘤領(lǐng)域的治療空白，是中國原研創(chuàng)新的重要突破。復(fù)星醫(yī)藥國內(nèi)營銷平臺副總裁兼實(shí)體瘤板塊業(yè)務(wù)負(fù)責(zé)人柯宗山表示：“作為復(fù)星醫(yī)藥的一員，我們深感自豪，同時也深知責(zé)任重大。我們將全力以赴，以快0.01秒的復(fù)星精神，確保復(fù)邁寧?能夠盡快抵達(dá)所需罕見病患者手中，讓他們用上期盼已久的藥物。”

組織細(xì)胞腫瘤是一種罕見的惡性腫瘤，臨床表現(xiàn)差異很大，除具有一般腫瘤的侵襲性、轉(zhuǎn)移性等特點(diǎn)外，還因細(xì)胞起源和分化狀態(tài)不同而存在一些獨(dú)特特點(diǎn)。按照目前常用的分類標(biāo)準(zhǔn)，最常見的三類組織細(xì)胞腫瘤是朗格漢斯細(xì)胞組織細(xì)胞增生癥（LCH）、Erdheim-Chester病（ECD）和Rosai-Dorfman病（RDD）。當(dāng)前，成人組織細(xì)胞腫瘤暫無推薦的一線治療共識，治療方案的選擇取決于受累部位和病情嚴(yán)重程度，如成人LCH的治療包括化療、靶向治療等，但對于復(fù)發(fā)難治性病例，治療選擇有限1。蘆沃美替尼的Ⅱ期臨床試驗(yàn)顯示，29例患者中客觀緩解率（ORR）達(dá)82.8%，中位至緩解時間僅2.9個月，且安全性良好2，能顯著改善患者生存質(zhì)量。

I 型神經(jīng)纖維瘤病（NF1）是一種常染色體顯性遺傳性腫瘤性疾病，約 30%-50% 的患者伴發(fā)叢狀神經(jīng)纖維瘤（PN），可導(dǎo)致毀容、疼痛、身體功能障礙等嚴(yán)重問題并顯著影響患者生活質(zhì)量。PN 患者大多在幼年時期起病，在兒童期生長迅速3，且手術(shù)治療難以完全切除、復(fù)發(fā)率高，迫切需要新的治療手段。蘆沃美替尼片的Ⅱ期試驗(yàn)數(shù)據(jù)顯示，中位隨訪25.1個月時，基于神經(jīng)纖維瘤和神經(jīng)鞘瘤應(yīng)答評估標(biāo)準(zhǔn)（REiNS）研究者評估的經(jīng)確認(rèn)的ORR為 60.5%，1年中位緩解持續(xù)時間（DOR）率為 87.6%，起效更快，中位至緩解時間僅4.7個月4，有效緩解腫瘤疼痛，且耐受性良好，為患兒提供了非侵入性的靶向治療選擇。

復(fù)星醫(yī)藥始終聚焦未被滿足的臨床需求，為患者提供高質(zhì)量的醫(yī)療解決方案。未來，復(fù)星醫(yī)藥將繼續(xù)秉持“讓每個家庭樂享健康”的使命，加大研發(fā)投入，加快創(chuàng)新成果轉(zhuǎn)化，同時深化與各方的合作，共同探索罕見病治療的新路徑，提高藥物可及性，讓更多患者受益。

參考文獻(xiàn)：

1.成人朗格漢斯細(xì)胞組織細(xì)胞增生癥的治療進(jìn)展, https://rs.yiigle.com/CN115399202004/1443411.htm）8 Xin-xin Cao, et al. 2024 EHA P559）

2.Cao XX,Zhu Q,Zhen C,et al. EHA 2024 ABS. P559

3.中國罕見病聯(lián)盟Ⅰ型神經(jīng)纖維瘤病多學(xué)科診療協(xié)作組. [J].罕見病研究, 2023,2(2):210-230.）

4.Jinhu Wang, Wenbin Li,Kang Zeng, et al. ASCO 2025 ABS. 10044

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（轉(zhuǎn)自：復(fù)星醫(yī)藥）

來源：市場資訊