2025年第30屆歐洲血液學(xué)會(huì)（EHA）年會(huì)于當(dāng)?shù)貢r(shí)間6月12日在意大利米蘭盛大召開(kāi)。

會(huì)上，多個(gè)CAR-T細(xì)胞療法展現(xiàn)出突破性抗腫瘤治療潛力。

>>強(qiáng)生CD19/CD20雙靶點(diǎn)CAR-T實(shí)現(xiàn)100%客觀緩解率

強(qiáng)生首次披露了CD19/CD20雙靶CAR-T療法JNJ-90014496（JNJ-4496）臨床數(shù)據(jù)。

在一項(xiàng)針對(duì)復(fù)發(fā)或難治性大B細(xì)胞淋巴瘤患者的1b期試驗(yàn)中，22名接受推薦2期劑量（RP2D，即7500萬(wàn)CAR+T細(xì)胞）治療的患者納入療效分析（中位隨訪期4個(gè)月）。其中，10名曾接受過(guò)一次既往治療的患者，客觀緩解率（ORR）達(dá)100%，并且有8名患者的癌癥跡象完全消失，即完全緩解率CRR為80%。對(duì)于接受過(guò)兩次或更多既往治療的12名患者，ORR為92%，完全緩解率為75%。

安全性方面，RP2D安全組的25名患者中，84%的患者出現(xiàn)3級(jí)或4級(jí)治療相關(guān)不良事件，28%出現(xiàn)嚴(yán)重TEAEs。隊(duì)列中未發(fā)生3級(jí)或4級(jí)細(xì)胞因子釋放綜合征。1名患者出現(xiàn)1級(jí)免疫效應(yīng)細(xì)胞相關(guān)神經(jīng)毒性綜合征（ICANS），另1名中樞神經(jīng)系統(tǒng)淋巴瘤患者出現(xiàn)3級(jí)ICANS。

值得一提的是，該藥是強(qiáng)生2023年引進(jìn)自AbelZeta（西比曼生物）。根據(jù)協(xié)議，強(qiáng)生支付了2.45億美元的預(yù)付款，獲得了JNJ-4496（在中國(guó)稱為C-CAR039）以及另一種CD20靶向CAR-T療法C-CAR066的中國(guó)以外的獨(dú)家權(quán)利。

>>科濟(jì)藥業(yè)GPRC5D CAR-T用于NDMM患者前景可期

科濟(jì)藥業(yè)公布了靶向GPRC5D的CAR-T細(xì)胞療法CT071用于高危新診斷（NDMM）的多發(fā)性骨髓瘤的I期研究的初步結(jié)果。

截至2025年1月2日，共有10例患者接受CT071輸注，所有患者均未接受橋接治療。中位隨訪時(shí)間為3.4個(gè)月（范圍：1.8至5.9個(gè)月）。

在安全性方面，7例（70%）患者出現(xiàn)1級(jí)細(xì)胞因子釋放綜合征（CRS），均已恢復(fù)。未發(fā)生劑量限制性毒性（DLT），免疫效應(yīng)細(xì)胞相關(guān)神經(jīng)毒性綜合征（ICANS），以及治療相關(guān)的不良事件（TRAE）導(dǎo)致的死亡。

有效性方面，總緩解率（ORR）為100%，其中7例（70%）達(dá)到嚴(yán)格意義的完全緩解（sCR），2例（20%）達(dá)到非常好的部分緩解（VGPR），以及1例（10%）達(dá)到部分緩解（PR）。值得注意的是，有5例患者在第4周即達(dá)到sCR。所有10例患者均在10-6閾值達(dá)到微小殘留病（MRD）陰性。

初步結(jié)果表明，CT071在高危新診斷的多發(fā)性骨髓瘤患者中可誘導(dǎo)深度緩解，且安全性良好，值得進(jìn)一步開(kāi)展臨床研究評(píng)估。

>>北恒生物通用型CAR-T產(chǎn)品帶來(lái)長(zhǎng)期生存獲益

北恒生物以口頭報(bào)告形式，公布了其通用型CAR-T產(chǎn)品CTD402治療復(fù)發(fā)或難治（R/R）T-ALL/LBL患者的Phase I/II匯總分析結(jié)果。

在2021年12月至2023年11月期間，共62例R/R T-ALL/LBL患者（包括46例ALL和16例LBL）入組并接受治療。

安全性方面，CTD402展現(xiàn)了良好的安全性特征。細(xì)胞因子釋放綜合征(CRS)：總發(fā)生率79.0%，但主要為低級(jí)別，3級(jí)及以上的CRS發(fā)生率僅為4.8%(3/62)。神經(jīng)毒性(ICANS)：僅觀察到2例。移植物抗宿主病(GVHD)：僅觀察到2例。其他不良事件：最常見(jiàn)的≥3級(jí)AE為血液學(xué)毒性，感染事件發(fā)生率低。

有效性方面，截至2025年3月13日，中位隨訪時(shí)間達(dá)18.4個(gè)月。在59例可評(píng)估的總體患者中，完全緩解（CR）率為64.4%（38/59），骨髓/外周血緩解率為81.4%（48/59）。對(duì)于基線存在髓外病灶的34例患者，髓外緩解率為50%（17/34）。緩解深度與持續(xù)性：在獲得CR的患者中，94.7%（36/38）實(shí)現(xiàn)了微小殘留病（MRD）陰性。中位緩解持續(xù)時(shí)間（DOR）為16.3個(gè)月（95%CI,5.0-NE）。

在推薦的Ⅱ期劑量（RP2D,4×108 CAR-T cells，n=25）組中，觀察到更優(yōu)的療效該組的CR率達(dá)68.0%（17/25），骨髓/外周血緩解率為80.0%（20/25），髓外病灶緩解率為57.1%（8/14）。尤為重要的是，該劑量組的中位DOR尚未達(dá)到（95%CI,8.8-NE），顯示出持久的緩解潛力。

長(zhǎng)期獲益：在38例獲得CR的患者中，22例（58%）接受了鞏固性造血干細(xì)胞移植。與未接受移植的患者相比，移植組患者的中位總生存期（OS）與中位無(wú)白血病生存期（LFS）均顯著延長(zhǎng)（OS:29.4個(gè)月vs 8.7個(gè)月,p=0.011；LFS:29.4個(gè)月vs 3.9個(gè)月,p<0.001），表明鞏固性移植能為患者帶來(lái)長(zhǎng)期生存獲益。

據(jù)北恒生物新聞稿，CTD402是一款來(lái)源于健康供體的靶向CD7的UCAR T細(xì)胞治療產(chǎn)品。該產(chǎn)品通過(guò)基因修飾避免自相殘殺、移植物抗宿主病（GvHD）和宿主抗移植物排斥（HvG），同時(shí)增強(qiáng)抗腫瘤活性。CTD402可實(shí)現(xiàn)單批次生產(chǎn)多人份使用，為需要CAR-T細(xì)胞治療的患者提供“即用型”解決方案。2025年下半年，北恒生物將啟動(dòng)該產(chǎn)品美國(guó)注冊(cè)臨床研究工作，納入R/R T-ALL/LBL的兒童及成人患者。

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