近100%有效！FDA批準新型單抗

CSL日前宣布，美國FDA批準Andembry（garadacimab），用于預防成人和12歲及以上兒童患者遺傳性血管性水腫（HAE）發作。值得一提的是，Andembry可通過自我使用的皮下自動注射器在15秒或更短時間內完成給藥。此外，根據新聞稿，Andembry是用于治療此類患者群體的首款因子XIIa靶向療法。

HAE是一種罕見、慢性且可能危及生命的遺傳性疾病，其特征是反復且不可預測的血管性水腫發作。HAE發作通常很痛苦，可能影響身體的多個部位，包括腹部、喉部、面部和四肢。HAE發生率為約每5萬人中1人，任何種族群體都可能患病。通過靶向因子XIIa（一種在HAE患者腫脹發作中起關鍵作用的血漿蛋白），Andembry抑制HAE級聯反應的頂端以防止HAE發作。

FDA的批準基于關鍵性安慰劑對照3期VANGUARD試驗的數據支持。結果顯示，62%接受Andembry治療的患者在治療期間未出現發作。與安慰劑相比，Andembry組患者的HAE發作次數中位減少超過99%，最小二乘均值減少89.2%；需使用按需治療的發作中位數減少超過99%，均值減少88%；中度或重度發作的中位數同樣減少超過99%，均值減少90%。試驗中最常見的不良反應（發生率≥7%）為鼻咽炎和腹痛。

“癌癥之王”總生存率近100%！潛在“best-in-class”小分子亮眼數據公布

Immuneering公司今日公布其在研口服、潛在“best-in-class”MEK抑制劑atebimetinib（IMM-1-104）與改良型吉西他濱/白蛋白紫杉醇方案（mGnP）聯合用于胰腺癌一線治療的2a期臨床試驗積極結果。在納入的34例患者中，6個月時，聯合治療實現94%的總生存率和72%的無進展生存率，中位總生存期（OS）和無進展生存期（PFS）尚未達到。數據顯示，治療方案已展現出顯著的腫瘤縮小效果，總緩解率達39%，疾病控制率達到81%。多位患者出現腫瘤持續縮小，甚至部分病灶消失。此外，該聯合治療方案也在安全性方面表現良好。

基于當前的積極數據，公司計劃于2026年啟動atebimetinib聯合mGnP，用于胰腺癌患者一線治療的關鍵性注冊試驗。這一進展標志著Immuneering在胰腺癌精準治療領域的重要進步。

▲Atebimetinib藥物試驗的OS與PFS結果（圖片來源：參考資料[2]）

13億美元！禮來收購Verve Therapeutics

禮來（Eli Lilly and Company）與Verve Therapeutics今日聯合宣布，雙方已達成最終協議，禮來將以約13億美元總額收購Verve。此次收購將進一步強化禮來在心血管疾病領域的創新布局，特別是在基因編輯療法方面的戰略擴展。

Verve致力于開發一次給藥即可能帶來持久療效的基因編輯藥物，以應對動脈粥樣硬化性心血管疾病（ASCVD）的根本病因。其核心項目VERVE-102為潛在“first-in-class”體內基因編輯療法，靶向與膽固醇水平和心血管健康密切相關的

PCSK9

參考資料：

[1] U.S. Food and Drug Administration Approves CSL's ANDEMBRY? (garadacimab-gxii), the Only Prophylactic Hereditary Angioedema (HAE) Treatment Targeting Factor XIIa with Once-Monthly Dosing for All Patients From the Start. Retrieved June 17, 2025 from https://www.prnewswire.com/news-releases/us-food-and-drug-administration-approves-csls-andembry-garadacimab-gxii-the-only-prophylactic-hereditary-angioedema-hae-treatment-targeting-factor-xiia-with-once-monthly-dosing-for-all-patients-from-the-start-302483058.html

[2] Immuneering Reports Positive Overall Survival Data for Atebimetinib (IMM-1-104) from Ongoing Phase 2a Trial in First-Line Pancreatic Cancer Patients. Retrieved June 17, 2025 from https://ir.immuneering.com/news-releases/news-release-details/immuneering-reports-positive-overall-survival-data-atebimetinib

[3] Lilly to acquire Verve Therapeutics to advance one-time treatments for people with high cardiovascular risk. Retrieved June 17, 2025 from https://ir.vervetx.com/news-releases/news-release-details/lilly-acquire-verve-therapeutics-advance-one-time-treatments

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