2025年6月27日，美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）宣布了一項(xiàng)重要決定，取消針對(duì)已獲批BCMA和CD19靶向CAR-T細(xì)胞療法的風(fēng)險(xiǎn)評(píng)估和緩解策略（REMS）要求。這一舉措為CAR-T療法在癌癥治療領(lǐng)域的更廣泛應(yīng)用鋪平了道路，有望顯著提升癌癥免疫治療的可及性。

政策調(diào)整內(nèi)容

FDA此次取消REMS要求的范圍涵蓋多款已上市的CAR-T產(chǎn)品，包括百時(shí)美施貴寶的Abecma和Breyanzi、吉利德科學(xué)的Yescarta和Tecartus、強(qiáng)生與傳奇生物的Carvykti，以及諾華的Kymriah。值得注意的是，Autolus公司的CD19 CAR-T療法Aucatzyl在2024年11月獲批時(shí)就未被要求實(shí)施REMS。

REMS原本是FDA為應(yīng)對(duì)CAR-T療法可能引發(fā)的細(xì)胞因子釋放綜合征（CRS）和神經(jīng)毒性等風(fēng)險(xiǎn)而設(shè)立的安全計(jì)劃。在該計(jì)劃下，醫(yī)院和診所必須獲得特殊認(rèn)證才能實(shí)施CAR-T療法。而隨著醫(yī)學(xué)血液學(xué)/腫瘤學(xué)界在診斷和管理這些安全風(fēng)險(xiǎn)方面積累了豐富經(jīng)驗(yàn)，且建立了完善的管理指南，F(xiàn)DA認(rèn)為REMS要求已不再必要。

此次政策調(diào)整帶來(lái)了多項(xiàng)關(guān)鍵變化：患者治療后的監(jiān)測(cè)無(wú)需再在認(rèn)證醫(yī)療機(jī)構(gòu)進(jìn)行；患者需留在醫(yī)療機(jī)構(gòu)附近的時(shí)間從之前規(guī)定的4周縮短至2周；患者輸注后禁止駕駛的時(shí)間也從至少8周縮短到2周。

多方積極響應(yīng)

百時(shí)美施貴寶表示，將啟動(dòng)新的努力，在全國(guó)范圍內(nèi)增加社區(qū)癌癥中心，使患者能在更近的地方接受Breyanzi和Abecma治療，進(jìn)一步減少患者的出行時(shí)間以及離家、離開(kāi)家人和工作的時(shí)長(zhǎng)。

吉利德也在聲明中稱(chēng)，這一更新凸顯了CAR-T治療醫(yī)生在安全施用這些療法方面已積累的知識(shí)和經(jīng)驗(yàn)，公司很高興這一變化將有助于減輕醫(yī)療保健專(zhuān)業(yè)人員和患者的負(fù)擔(dān)，讓更多人能夠接受這些潛在的治愈性治療。

Leerink Partners的分析師援引兩位血液癌癥專(zhuān)家的觀點(diǎn)指出，REMS要求曾是一個(gè)重大負(fù)擔(dān)，阻礙了社區(qū)醫(yī)生的轉(zhuǎn)診，并影響了患者接受CAR-T藥物的意愿。其中一位專(zhuān)家表示，預(yù)計(jì)監(jiān)測(cè)要求和駕駛限制的放寬將使當(dāng)前CAR-T療法的使用率翻倍。

分析師還特別指出，這一修訂對(duì)CD19淋巴瘤CAR-T藥物尤其有益，因?yàn)槠涫袌?chǎng)滲透率一段時(shí)間以來(lái)一直停滯在約20%左右?；ㄆ旆治鰩熢谝环輬?bào)告中也提到，這些變化應(yīng)有助于促進(jìn)患者獲得治療，特別是對(duì)于那些不住在通常提供CAR-T療法的優(yōu)秀中心附近的患者。

FDA方面表示，預(yù)計(jì)取消REMS以及這些標(biāo)簽更新將有助于改善患者對(duì)這些產(chǎn)品的可及性，特別是農(nóng)村地區(qū)的患者，同時(shí)確保需要的患者能夠安全有效地接受治療。

監(jiān)管層面的延續(xù)與思考

此次取消REMS計(jì)劃，是繼FDA去年決定取消REMS中關(guān)于教育和培訓(xùn)材料的要求，以及強(qiáng)制報(bào)告提示CRS或神經(jīng)毒性的不良事件的要求之后的又一重要舉措。

這一舉措也標(biāo)志著FDA細(xì)胞和基因治療部門(mén)在幾位新領(lǐng)導(dǎo)人上任后，監(jiān)管工作呈現(xiàn)出積極的連續(xù)性信號(hào)。這些新領(lǐng)導(dǎo)人包括新任生物制品評(píng)估與研究中心（CBER）主任Vinay Prasad醫(yī)學(xué)博士，以及上周據(jù)報(bào)道突然被罷免的CBER治療產(chǎn)品辦公室主任Nicole Verdun醫(yī)學(xué)博士。

盡管REMS要求已取消，但CAR-T產(chǎn)品的標(biāo)簽上仍保留著關(guān)于CRS、神經(jīng)毒性和繼發(fā)性T細(xì)胞惡性腫瘤的黑框警告。去年秋天，時(shí)任CBER主任Peter Marks醫(yī)學(xué)博士在接受采訪時(shí)曾表示，該機(jī)構(gòu)正在重新評(píng)估最近加在CAR-T療法標(biāo)簽上的全類(lèi)繼發(fā)性癌癥警告。

此次FDA對(duì)CAR-T療法監(jiān)管政策的調(diào)整，在平衡治療安全性與可及性方面邁出了重要一步，有望為更多癌癥患者帶來(lái)新的治療希望，推動(dòng)癌癥免疫治療領(lǐng)域的進(jìn)一步發(fā)展。

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