年年花相似，歲歲藥不同。新藥上市，仿佛四季輪回中的花開：時間如大江東去，但競流的百舸每年都在變化之中。

盡管2025年的監管不確定性籠罩著FDA，但行業技術變革卻在“天道有常”中不斷前行。今年會誕生出怎樣“朝為田舍郎，暮登天子堂”的未來重磅炸彈藥物？

已獲批的“潛在重磅藥物”

2025年獲批的藥物中，蘊含“重磅氣質”的產品包括以下幾款：

>>Datroway

• 獲批時間：2025年1月17日

• 開發商：阿斯利康/第一三共

• 適應癥：乳腺癌/非小細胞肺癌

• 模態：ADC

• API：datopotamab deruxtecan-dlnk

• 2030年銷售預測：50億美元（預測值來自Citeline，下同）

上市意義：Datroway是繼Enhertu之后的又一款基于deruxtecan平臺的ADC產品，靶向TROP2，首發適應癥為HR+/HER2-乳腺癌。

該靶點表達廣泛但異質性高，Datroway通過優化抗體結構和連接體釋放速率，實現了高效殺傷與安全性的平衡，在臨床中顯示出優于Trodelvy的PFS數據。Datroway展示了平臺化ADC產品在不同癌種之間的快速拓展能力，為ADC從個別成功走向廣譜適應癥奠定基礎。

>>Journavx

• 獲批時間：2025年1月30日

• 開發商：Vertex Pharmaceuticals

• 適應癥：疼痛

• 模態：小分子

• API：suzetrigine

• 2030年銷售預測：28.5億美元

上市意義：Suzetrigine作為Vertex在2025年推出的小分子鎮痛新藥，是近年來疼痛領域最受矚目的“非阿片類替代方案”之一，其上市具有多重重要意義。

首先，它靶向NaV1.8鈉通道，是首個以此機制獲批的口服鎮痛藥，打破了疼痛藥物長期依賴中樞抑制或COX通路的傳統路徑，在機制層面實現真正創新。其次，與傳統阿片類藥物相比，Suzetrigine在III期臨床中展現出相當的鎮痛效果（如在術后急性疼痛模型中優于布洛芬、接近氫嗎啡酮），但不產生成癮性、呼吸抑制等嚴重副作用，極大減輕了安全管理負擔。

此外，作為口服小分子藥，Suzetrigine具有依從性高、成本控制好、院外可用等多重優勢，為全球急性疼痛管理提供了更具可及性的解決方案。它的上市不僅填補了NaV1.8靶點商業化空白，也被視為阿片危機后“新鎮痛時代”的重要起點，具備引領整個疼痛治療范式重構的潛力。

>>Penmenvy

• 獲批時間：2025年2月14日

• 開發商：GSK

• 適應癥：腦膜炎球菌

• 模態：疫苗

• 2030年銷售預測：11.8億美元

上市意義：Penmenvy是全球首個五價腦膜炎球菌結合疫苗，覆蓋A、C、W、Y和B群菌株，若成功上市，將徹底改變腦膜炎球菌疫苗的接種模式。

它整合了原本需分別接種的四價疫苗（MenACWY）與B群疫苗（MenB），在保護范圍、接種便捷性和公共衛生執行效率上實現三重提升，尤其適用于青少年、軍人、大學新生等高風險人群。

Penmenvy的問世不僅優化了群體免疫策略，也代表著疫苗領域多價整合技術的新進展，助力GSK進一步鞏固其在全球細菌性疫苗市場的領先地位。

>>Vykat

• 獲批時間：2025年3月27日

• 開發商：Soleno Therapeutics

• 適應癥：Prader-Willi Syndrome

• 模態：小分子

• API：diazoxide choline

• 2030年銷售預測：11.6億美元

上市意義：Vykat是全球首個專門用于治療Prader-Willi綜合征相關暴食癥的藥物，其靶點為K-ATP通道，直接調控下丘腦饑餓感信號。該藥標簽清潔，無REMS或黑框警告，且為罕見病適應癥，商業化路徑明確。它開啟了以“行為表現”為干預靶點的全新思路，為其他神經代謝疾病探索樹立范式。

>>Imaavy

• 獲批時間：2025年4月29日

• 開發商：強生

• 適應癥：重癥肌無力（gMG)

• 模態：單抗

• API：nipocalimab-aahu

• 2030年銷售預測：11.6億美元

上市意義：Imaavy（nipocalimab）是強生于2025年4月獲批上市的FcRn抑制劑，用于治療重癥肌無力（gMG），代表了自身免疫疾病治療從傳統免疫抑制向靶向IgG清除路徑的進一步演化。

作為繼Argenx的Vyvgart之后第二款商業化的FcRn抑制藥，Imaavy具備半衰期短、起效快的藥代優勢，更適合快速控制重癥發作型gMG患者，并有望拓展至AIHA（自身免疫性溶血性貧血）、ITP（免疫性血小板減少性紫癜）、CIDP（慢性炎性脫髓鞘性多發性神經病）等多項自身免疫適應癥，體現出強生將其作為FcRn平臺核心資產的戰略意圖。

根據預測，Imaavy在2030年可達11.6億美元銷售額，與Argenx、UCB形成三足鼎立格局，鞏固FcRn機制作為新一代自身免疫治療通用平臺的地位。其上市不僅補全了強生在神經-免疫交叉領域的產品版圖，也進一步推動了“非免疫抑制”路徑在慢性自身免疫疾病中的標準化應用。

即將獲批的潛在重磅炸彈藥物

>>Brensocatib

• PDUFA日期：2025年8月12日

• 開發商：Insmed

• 適應癥：非囊性纖維化支氣管擴張癥（NCFBE）

• 模態：小分子

• 2030年銷售預測：31.4億美元

上市意義：Brensocatib是首個靶向DPP-1（中性粒細胞彈性蛋白酶前體激活酶）的創新藥物，用于治療非囊性纖維化支氣管擴張癥（NCFBE）。若獲批將標志這一長期缺乏特異療法的慢性肺部疾病首次迎來機制明確、臨床驗證的新型靶向治療。

通過抑制中性粒酶活化，Brensocatib顯著降低疾病加重頻率和肺功能惡化風險，開啟了從癥狀控制向炎癥機制干預轉變的新路徑。它不僅將填補NCFBE治療的空白，更代表了呼吸系統慢病管理向靶點精確治療時代的邁進，也有望確立Insmed在全球呼吸病領域的重要地位。

>>Depemokimab

• 狀態：審評中

• 開發商：GSK

• 適應癥：哮喘與慢性鼻竇炎伴鼻息肉

• 模態：單抗

• 2030年銷售預測：16.4億美元

獲批意義：如果獲批，Depemokimab將成為首個具備“年打兩針”潛力的長效IL-5抗體藥物，在哮喘伴2型炎癥及慢性鼻竇炎伴鼻息肉（CRSwNP）治療中帶來依從性革命。

相比目前需每月或每兩周注射的生物制劑，Depemokimab顯著延長給藥間隔，既減輕患者負擔，又降低醫療系統資源占用，同時保持對嗜酸性炎癥的有效抑制。

它不僅延續GSK在呼吸疾病生物藥領域的深厚積累，更預示著以給藥優化為核心的慢病治療升級趨勢，也可能成為推動其他慢性炎癥類生物藥走向超長效的技術引爆點。

>>Aficamten

• PDUFA日期：2025年9月26日

• 開發商：Biohaven

• 適應癥：肥厚型心肌病（HCM）

• 模態：小分子

• 2030年銷售預測：19.8億美元

獲批意義：Aficamten屬于第二代心肌肌動蛋白抑制劑，專為治療肥厚型心肌病（HCM）。若成功獲批，Aficamten將在機制上延續mavacamten（Camzyos）的創新路徑，同時通過更快起效、更平穩劑量調整、更低藥物相互作用風險等特點，優化治療體驗并拓展適用人群。

它的上市不僅將鞏固該類小分子藥物在心肌病治療中的地位，也有望推動HCM管理從傳統β阻滯劑與鈣通道拮抗劑時代邁向精準、靶向的疾病調控新階段。

>>Remibrutinib

• 狀態：審評中

• 開發商：諾華

• 適應癥：慢性自發性蕁麻疹（CSU）

• 模態：小分子

• 2030年銷售預測：13.6億美元

獲批意義：若獲批，Remibrutinib將成為首個用于治療慢性自發性蕁麻疹（CSU）的布魯頓酪氨酸激酶（BTK）抑制劑，代表BTK靶點在自身免疫和過敏性疾病中的重要拓展。

其高選擇性、短半衰期的設計使其具備優良的安全性與長期用藥耐受性，為當前抗組胺藥無效患者提供口服、非免疫抑制且起效迅速的新選擇。Remibrutinib的上市不僅將填補CSU治療中的重大空白，也將推動BTK抑制劑從血液腫瘤走向慢病免疫調節領域，標志著精準免疫口服藥物時代的加速到來。

>>Tolebrutinib

• PDUFA日期：2025年9月28日

• 開發商：賽諾菲

• 適應癥：非復發型多發性硬化癥

• 模態：小分子

• 2030年銷售預測：12.1億美元

獲批意義：若獲批，Tolebrutinib將成為首個可穿越血腦屏障、用于治療非復發型多發性硬化（MS）的口服BTK抑制劑，開辟MS中樞免疫調控的新路徑。其區別于傳統免疫抑制或S1P調節劑的機制，使其有望直接干預腦內B細胞和小膠質細胞驅動的慢性炎癥，改善進展型MS中長期神經功能惡化。

Tolebrutinib一旦上市，不僅將填補當前MS藥物在中樞靶點精準干預上的空白，也象征BTK抑制劑從腫瘤和外周免疫走向中樞神經疾病的新突破，標志Sanofi在神經免疫交叉領域戰略布局的關鍵落點。

>>Apitegromab

• 狀態：評審中

• 開發商：Scholar Rock

• 適應癥：脊髓性肌萎縮癥（SMA）

• 模態：單抗

• 2030年銷售預測：11.3億美元

獲批意義：若獲批，Apitegromab將成為首個通過抑制肌肉生長抑制因子（myostatin）通路來改善脊髓性肌萎縮癥（SMA）運動功能的藥物，填補當前SMA治療中“只延緩退化、難以恢復功能”的空白。

它與現有SMN（運動神經元存活蛋白）靶向療法互補，專注于肌肉力量與活動能力的提升，尤其適用于正在接受基礎治療但仍存在運動障礙的慢性SMA患者。Apitegromab的上市有望將SMA治療從“延壽”進一步拓展至“功能康復”，開啟神經肌肉罕見病治療的第二層療效標準，并為myostatin抑制策略在其他肌肉萎縮疾病中的應用奠定臨床基礎。

結語

從CFTR調節到NaV1.8，從FcRn到BTK，從IgG清除到肌肉重建，2025年上市或即將上市的11款“潛力重磅炸彈”新藥共同勾勒出一個清晰的趨勢：制藥創新正從靶點突破走向機制成熟后的臨床深化與路徑優化。

這些藥物不再僅僅追求首創，更關注在真實世界中提供更安全、更便捷、更持久的治療解決方案。有的打破了多年無藥可用的沉寂（如Brensocatib、Apitegromab），有的通過交付方式革新為舊機制注入新生命（如Nivolumab Enhanze、Depemokimab），還有的在慢病治療中建立起平臺式延展布局（如Imaavy）。

但愿這些“生于2025”的新藥不落入“煙花易冷”的境地，而是以扎實機制和清晰定位，在漫漫的醫學長河中留下“不廢江河萬古流”的篇章。

Ref.

McConaghie,A.2025’s Biggest Launches–Half-Year Progress Report.Scrip.04.07.2025.

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