7月18日，澎湃新聞記者從上海交通大學醫(yī)學院附屬上海兒童醫(yī)學中心獲悉，近日，在國家藥品監(jiān)督管理局和上海市藥品監(jiān)督管理局的支持下，該中心張江院區(qū)成功為一名5歲難治性急性髓系白血病患兒完成了上海首例通過臨床急需藥品臨時進口通道獲批的吉妥珠單抗（Mylotarg）治療。

這一突破性治療為國內難治/復發(fā)性急性髓系白血病患者帶來了新希望，也為國際新藥的快速引進提供了可借鑒的創(chuàng)新路徑。

用藥前，醫(yī)生幫助患兒做檢查。上海兒童醫(yī)學中心 供圖

兒童急性髓系白血病（AML）約占兒童白血病的25%，但其治療效果遠不如急性淋巴細胞白血病（ALL）。盡管醫(yī)療技術不斷進步，兒童AML的無事件生存率仍徘徊在50%-60%之間，相當一部分患者難以達到緩解狀態(tài)或緩解后復發(fā)。目前，傳統細胞毒性藥物的治療效果已達瓶頸，亟須創(chuàng)新治療手段。

吉妥珠單抗是全球首個上市的抗體偶聯藥物（ADC），適用于CD33陽性AML患者。吉妥珠單抗能夠特異性靶向CD33陽性白血病細胞，精準釋放細胞毒性藥物，誘導腫瘤細胞凋亡。臨床研究顯示，該藥物可顯著延長CD33陽性AML患者的生存期，但需嚴格管理肝毒性和骨髓抑制等不良反應。

2023年2月，3歲的廷廷（化名）被確診為T淋巴母細胞淋巴瘤。經過規(guī)范治療后，2025年3月不幸出現第二腫瘤——急性髓系白血病。在外院接受化療未緩解后，廷廷轉入上海兒童醫(yī)學中心。然而，個體化化療方案仍未能使其病情緩解，且并發(fā)嚴重骨髓抑制和感染，治療陷入困境。

在上海市藥監(jiān)局和上海市衛(wèi)健委的指導下，上海兒童醫(yī)學中心依據《臨床急需藥品臨時進口工作方案》，啟動吉妥珠單抗的緊急進口申報程序。2025年6月，藥物順利獲批并完成通關運輸。用藥前，醫(yī)院血液科胡文婷主任團隊全面評估患兒狀態(tài)，詳細向家長說明用藥注意事項及潛在風險，最終成功完成首個周期給藥，并取得了初步療效。后續(xù)，專家團隊還會進一步觀察其治療效果，并確保用藥的安全性。