中青報·中青網(wǎng)記者 王雪兒

前不久，我收到一條來自采訪對象的消息：“國內(nèi)研究我們這個藥的團隊又做不下去了。”在過去的兩年間，我總是收到他們或好或壞的信息，和他們一起想辦法，但也時常無能為力，他們也成為了我不算長的新聞從業(yè)生涯里，少有的和我保持持續(xù)聯(lián)絡的受訪者。

這款藥是目前針對罕見病黏多糖貯積癥ⅣA型全球唯一可用、有效的治療藥物，在2024年4月正式退出中國大陸市場。2023年春天，我從患兒家屬那里第一次得知藥品即將退市的消息并發(fā)出報道《唯一藥物即將退出中國，這些患者或無藥可用》，這也是這些患者家屬第一次從藥企方得到確認退市的消息。

自那之后，他們一直在尋找解決的辦法，作為一名旁觀者和傾聽者，我一直伴隨在這些家屬的身邊并且想要發(fā)出一篇后續(xù)報道，但總是沒有一個時機——偶爾，我會從他們那里得知一些進展，但那條看似新的通路可能很快就會被各種各樣的原因“堵塞”，進展不順。

但好消息是，文章里寫到的孩子有的上了幼兒園，有的讀了小學，有的愛拼積木，有的愛唱歌，他們被呵護著成長。

正是從這個報道開始，我接觸了不少罕見病的患者，發(fā)現(xiàn)從“有藥可用”到“有藥能用”仍然有漫長的路要走。

在我參加的罕見病論壇上，提升罕見病藥物的可及性，讓患者能用得起藥是從業(yè)者討論的重中之重，也是媒體關注的焦點。很多同行都在自發(fā)關注著這個看似小眾的領域，一位前輩在轉行時將他手上所有的采訪資源鄭重地轉交給我，囑咐我一直關注這個領域。

也正是在這樣的召喚之下，在過去的兩年里，我接觸過各種不同的罕見病，有無法控制自己食欲的“小胖”，他們面臨的最大難題是照護和社會融入；有發(fā)生在患者腹腔內(nèi)的“泥石流”PMP，科研人員在研制特效藥，卻面臨著資金不足的困境；有人頑強地抵抗發(fā)生在自己身上的罕見腫瘤的侵襲……在與疾病搏斗的過程中，他們從不是被動地等待救助，他們主動地做了很多事，有些甚至超越了疾病本身。

我發(fā)現(xiàn)一些罕見病患者同時是為我聯(lián)絡采訪的工作人員，他們在各種公益組織為自己也為別的罕見病患者發(fā)聲，在他們身上，我看到“用泥巴種荷花”的堅韌的生命力。

在采訪過程中，我們無數(shù)次談到了“困境”——最后發(fā)現(xiàn)，“錢”“注意力”“技術”都是表象，最大的問題是“罕見”，因為“罕見”，所以沒有市場收益，所以聲量小，所以科研少。我曾經(jīng)和一位保險行業(yè)的朋友聊天，談到罕見病的商保補充保障，她問我，“有什么收益？穩(wěn)賠不賺。”

是的，有什么收益？這是罕見病患者和各種組織在爭取科研、用藥時要面臨的最大的問題，為什么要關注這個看上去和大多數(shù)人無關的病種？他們要回答市場，關注罕見病有什么好處。甚至，當我作為一名記者在報道他們的時候，除了讓故事被看見，最重要的一個部分就是用清晰的邏輯說明，我們?yōu)槭裁匆P注這些與我無關的個體。

我的一位采訪對象告訴我，罕見病多數(shù)都是“基因”問題，人類要想“上月球、去太空”就可能面臨基因突變，研究清楚罕見病，才能研究清楚人類的未來。

但是，在等技術、政策更新的當下，我們還能做什么？事實上，對于一些患者而言，治愈可能是一件有點遙遠的事，也是一件非專業(yè)人士很難插手的事，他們更在意當下的生活——自己能否被社會接納，去上學、去工作；照護自己的家人能不能輕松些；壓力和情緒是否有處訴說……

作為一名記者，我把那些談了很多年的問題拿出來再談，我想這樣或許就可以輻射更多人，就能尋找到更多的力量，讓“罕見”真的能被看見。

中青報·中青網(wǎng)記者王雪兒在工作中。

來源：中國青年報客戶端