繼在英國獲批上市后，阿美替尼再一次迎來高光時刻。

近日，高劑量阿美替尼治療非小細胞肺癌（NSCLC）腦轉移的II期ACHIEVE研究數據登上國際頂級腫瘤學期刊《JAMA Oncology》，以高達82.5%的顱內客觀緩解率（iORR）成為EGFR-TKI中的佼佼者。

這一突破對NSCLC腦轉移患者而言意義重大。腦轉移如同NSCLC患者的“死亡加速器”，這類患者往往面臨嚴峻的預后挑戰，生存率極低，并且治療選擇十分有限。在此困境下，阿美替尼所展現的療效數據顯得尤為寶貴。

從作為中國首個原研三代EGFR-TKI獲批上市，到逐步覆蓋NSCLC的一線治療、維持治療、輔助治療等多個臨床場景，再到如今在腦轉移這一公認的“難啃硬骨頭”上獲得國際頂級期刊認證，阿美替尼的研發軌跡清晰地勾勒出一條持續突破的創新之路。不斷拓展的適應癥版圖，特別是在高難度、高價值適應癥上的深入探索，逐步夯實阿美替尼成為中國肺癌臨床基石治療產品的基礎，肺癌領域的國產“大單品”也已浮出水面。

加速突破NSCLC腦轉移生存瓶頸

在肺癌治療的諸多挑戰中，腦轉移無疑是最為嚴峻的考驗之一。流行病學數據顯示，大約26%-53%的NSCLC患者會在病程中進展為腦轉移[1]，而一旦發生腦轉移，患者便如同進入“生死關卡”——傳統治療手段（放療和手術切除）能夠提供的臨床獲益有限，患者經治后中位生存期僅為7-12個月。正因如此，臨床上亟需有效的治療手段。

然而，針對NSCLC腦轉移進行藥物研發異常艱難：血腦屏障限制、腫瘤異質性高、腫瘤微環境復雜等挑戰將許多在外周非常有效的藥物阻隔在中樞神經系統（CNS）的大門之外。據醫藥魔方NextPharma數據庫統計，在過去十多年的時間里，全球范圍內僅有50項針對NSCLC腦轉移的臨床研究披露結果，涉及20余款藥物，其中僅一款藥物獲得監管部門批準用于治療NSCLC腦轉移。這些數字足以說明NSCLC腦轉移治療領域的藥物稀有性和攻克難度。

轉機出現在高選擇性酪氨酸激酶（TKI）的深度開發過程中，尤其是三代EGFR-TKI藥物釋放出對NSCLC腦轉移有效的強烈信號，這類藥物也逐漸成為破局主力。這一轉機并非偶然，EGFR突變型NSCLC本身就是腦轉移發生率最高（確診時：25%-40%，病程中：50%）的一種肺癌類型[2]。

阿美替尼能夠在肺癌腦轉移領域多次展現突破性療效，正是基于對這一關鍵需求的深度洞察。其分子結構中巧妙地引入了環丙基基團，提高了整個分子的腦滲透性，可以突破血腦屏障的限制，確保阿美替尼可以在腦組織中具有較高的藥物暴露量。

設計上的巧思很快就在臨床研究中得到了驗證。在2021年的ASCO大會上，III期AENEAS研究的腦轉移亞組數據首次亮相，阿美替尼（110mg）組疾病進展風險較吉非替尼（250mg）組降低了65%（HR=0.35）[3]。2022年ASCO，數據再次更新，阿美替尼組中位無進展生存期（iPFS）較吉非替尼組延長了20.7個月（29.0個月 vs 8.3個月，HR=0.31）[4]，引起了腫瘤學界的廣泛關注。

隨后，更多的臨床研究陸續證明阿美替尼在NSCLC腦轉移領域的治療價值[5-9]，并提示更高劑量的阿美替尼可以進一步提供臨床獲益。在ASCO 2024大會上，ACHIEVE研究首次披露數據，隨訪538天時，伴有CNS轉移的NSCLC患者經阿美替尼（165mg）治療后，iORR達到了88.9%（56/63）[10]。而在本次公布的最新數據中，當隨訪時間延長至28.8個月時，阿美替尼依然維持了較高水平的療效表現，iORR達到82.5%（52/63）。

這些數據匯聚成一個清晰的信號：長期困擾臨床醫生和患者的NSCLC腦轉移治療難題正在迎來新的解答方案，加速患者突破腦轉移生存瓶頸。

國產肺癌“大單品”的長成

眾所周知，肺癌向來是腫瘤藥物開發的兵家必爭之地，該領域的龐大臨床需求為重磅炸彈的誕生提供了絕佳的培育土壤。長期以來，以阿斯利康為代表的海外巨頭引領著肺癌新藥的開發風向，也在肺癌臨床治療和市場上占有統治地位，由中國藥企打造出來的具有全球競爭力的肺癌大單品少之又少。

創新藥“大單品”對外顯現的是銷售額或市場份額上的商業領導力，而價值內核則是突出的創新特質和臨床價值。阿美替尼在臨床開發和價值釋放上持續進階，為EGFR突變NSCLC患者帶來了全程守護，在市場銷售表現上也穩步提升，核心醫院渠道銷售收入已僅次于奧希替尼（據醫藥魔方IPM數據庫顯示），可以說一款國產肺癌“大單品”的輪廓已經顯現。

任何大單品的出現都不是市場的偶然饋贈，而是需要企業精心謀劃、步步為營。回溯阿美替尼的開發歷程，它也正是以遞進式創新的邏輯，持續而精準地填補著臨床未滿足需求的缺口。

阿美替尼的起點高度就與其他產品不同。它是研發團隊從200多個化合物中篩選出來的差異化創新之作，核心專利曾獲中國專利金獎殊榮。更矚目的高光時刻來自阿美替尼作為中國首個原研三代EGFR-TKI出現，一舉打破進口藥物市場獨占的格局。

之后再從二線進階到一線，不斷滲透局晚期、術后輔助治療場景，阿美替尼不但實現了從早期到晚期EGFR突變NSCLC患者全病程的治療覆蓋，而且在不同的NSCLC適應癥上都展現了較為突出的治療獲益。如今隨著攻堅腦轉移“禁區”的曙光初現，阿美替尼的臨床價值未來有望進一步釋放。

同時，阿美替尼還以肺癌“臨床基石”藥物的姿態在臨床研究中進行著更多可能性的探索。比如阿美替尼聯合EGFR/c-Met雙抗HS-20117治療晚期非鱗狀NSCLC的II/III期研究已啟動，有望打出更強的組合拳，突破耐藥瓶頸。同樣有可能成為耐藥后的新希望，阿美替尼與c-Met抑制劑HS-10241聯用的方案也正在III期臨床研究中驗證價值。

在國產肺癌“大單品”的成長之路上，阿美替尼還在繼續向上突破，劍指全球化。一款具有全球競爭力的創新產品如果只囿于單一區域市場，那么其價值釋放遲早會遭遇天花板，更有遠見的做法是力爭打入全球市場，讓全球患者都能從中受惠。

越來越多的中國創新藥參與到了全球化競爭的這個命題中來，而阿美替尼走在了絕大部分中國創新藥的前面，已于今年6月在英國獲批上市。這也是首個在海外上市的中國原研EGFR-TKI。此外，阿美替尼在歐盟上市的申報工作正有序推進中。

這種持續探索、持續突破的遞進式開發路徑是阿美替尼提升全球競爭力、最終定型為“肺癌大單品”的關鍵。縱觀各個堪稱“大單品”的重磅藥物，包括K藥，也無不是走過了這樣一條臨床價值邊界持續拓展的道路。阿美替尼作為先行者從0到1的路徑探索也極其示范意義，可能從此，中國創新藥將會誕生更多的“大單品”。

總結

阿美替尼的成長歷程是中國創新藥從“Me-too/Me-better”向“Best-in-Class”邁進的一個縮影。它在肺癌這一核心治療領域的持續突破，特別是在腦轉移這樣的全球性醫學難題上取得國際學術認可的進展，標志著中國本土藥企已經具備在腫瘤靶向治療領域進行深度創新的能力。未來，隨著更多適應癥和聯合療法的深入探索，阿美替尼有望將其臨床價值推至新的高度，成長為能夠滿足全球肺癌患者多元化需求的基石治療藥物，并為中國創新藥企攀登更高峰樹立信心與標桿。

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[1] 中國驅動基因陽性非小細胞肺癌腦轉移臨床診療指南（ 2025 版） .

[2] High-Dose Aumolertinib for Untreated EGFR-Variant Non–Small Cell Lung Cancer With Brain Metastases. JAMA Oncology. 2025.

[3] Randomized phase III trial of aumolertinib (HS-10296, Au) versus gefitinib (G) as first-line treatment of patients with locally advanced or metastatic non-small cell lung cancer (NSCLC) and EGFR exon 19 del or L858R mutations (EGFRm). ASCO 2021.

[4] Aumolertinib activity in patients with CNS metastases and EGFR-mutated NSCLC treated in the randomized double-blind phase III trial (AENEAS). ASCO 2022.

[5] EP08.02-004 Aumolertinib in Treatment-Na?ve EGFR-mutant NSCLC Patients With Brain Metastases: Primary Efficacy and Safety Data from the ARTISTRY. Journal of Thoracic Oncology. 2022.

[6] EP08.02-038 Study of First-Line Aumolertinib Plus Bevacizumab and Pemetrexed Treated NSCLC with EGFR Mutation and Brain Metastasis. Journal of Thoracic Oncology. 2022.

[7] EP08.02-050 A Retrospective Study of Aumolertinib in Combination with Bevacizumab for EGFR-mutated NSCLC with the Presence of Leptomeningeal Metastasis. Journal of Thoracic Oncology. 2022.

[8] EP08.02-069 A Retrospective Study of Aumolertinib Monotherapy or Combination Therapy Treated EGFR-mutated NSCLC Patients with Leptomeningeal Metastases.Journal of Thoracic Oncology. 2022.

[9] MA13.05 Concurrent Aumolertinib Plus Icotinib for First-Line Treatment of EGFR-Mutant NSCLC with CNS Metastases: A Prospective Phase I/II Study. Journal of Thoracic Oncology. 2023.

[10] High-dose almonertinib in treatment-na?ve EGFR-mutated NSCLC with CNS metastases: Efficacy and biomarker analysis. ASCO 2024.

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