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（收集周期：12.9-12.13，收集部分為首次申請臨床、首次申請上市、首次批準上市的創新藥）

國內創新藥IND匯總

1、微芯生物：CS12088片

作用機制：HBV核衣殼組裝調節劑

適應癥：慢性乙型肝炎

12月10日，微芯生物的CS12088片的臨床試驗申請（IND）獲CDE受理。CS12088是HBV核衣殼組裝調節劑，正在開發用于慢性乙型肝炎。臨床前研究表明，CS12088具有顯著的抗病毒活性、肝靶向性及良好的安全性和耐受性。該藥物能夠阻斷HBV DNA的復制，并對多種HBV基因型保持抗病毒活性，具備直接抗病毒作用及HBsAg轉陰潛力。

2、聯馨藥業：SAR107375E片

作用機制：FII/FX抑制劑

適應癥：抗凝

12月10日，聯馨藥業的SAR107375E 片的IND獲CDE受理。SAR107375E是一種新型小分子化合物，能夠直接選擇性抑制凝血因子Xa和凝血因子IIa。凝血因子Xa是凝血級聯反應中內源性凝血和外源性凝血的共同途徑，凝血因子IIa促進纖維蛋白原轉化為纖維蛋白，同時抑制這兩個因子可以產生有效的抗凝作用。在體外實驗和動物實驗中，SAR107375E表現出較強的抗凝活性和較好安全范圍。

3、禮邦醫藥：AP306片

作用機制：鈉依賴性磷酸鹽轉運蛋白泛抑制劑

適應癥：高磷血癥

12月11日，禮邦醫藥的AP306片的IND獲CDE受理。AP306是口服磷酸鹽轉運蛋白NaPi-IIb、PiT-1、PiT-2泛抑制劑，能阻斷腸道磷酸鹽主動轉運。該藥物最早由日本中外制藥開發，禮邦醫藥擁有在全球范圍內開發和商業化AP306的權利。

Ⅱ期臨床研究顯示，血液透析合并高磷血癥患者隨機接受 AP306和碳酸司維拉姆治療 12 周，兩組均達到主要療效終點，即 AP306 組-2.51 mg/dL（95%置信區間：-3.07，-1.92），碳酸司維拉姆組-1.08 mg/dL（95%置信區間：-1.58，-0.59），AP306 組血清磷下降幅度明顯高于碳酸司維拉姆組。此外，AP306 組血清磷平均值隨治療的延長而逐漸降低，從第 3 周末開始低于碳酸司維拉姆組并持續至治療結束；AP306 組達到 KDIGO 推薦的血清磷目標范圍（2.5 – 4.5 mg/dL）的患者比例明顯高于碳酸司維拉姆組。在安全性上，AP306 組最常見的不良事件為胃腸道反應（51.9%），主要是腹瀉（44.4%）；所有腹瀉事件嚴重程度均為 1/2 級且大多數在 2 周內自行緩解。AP306 組未報告嚴重不良事件。

4、泰爾康生物：注射用Tye1001

作用機制：——

適應癥：腫瘤

12月12日，泰爾康生物的注射用Tye1001的IND獲CDE受理。Tye1001是一款多肽偶聯藥物，由高活高毒的毒素小分子與特定藥物載體偶聯，主要通過腫瘤血管的EPR效應及細胞表面特異性受體靶向作用于實體瘤，通過細胞內吞（Internalization）方式進入腫瘤細胞，再經溶酶體（Lysosome）降解、釋放毒素小分子，毒素小分子靶向作用于細胞微管，抑制腫瘤生長。該藥物具有廣譜抗腫瘤特性，在胃癌、淋巴瘤，鼻咽癌等多種腫瘤小鼠模型中展現了極佳的抗腫瘤效果。

國內創新藥NDA匯總

1、SK/翼思生物：西諾氨酯片

作用機制：γ-氨基丁酸離子通道正向變構調節劑

適應癥：局灶性癲癇

12月10日，SK/翼思生物的西諾氨酯片的上市申請（NDA）獲CDE受理。西諾氨酯是由 SK 生物醫藥開發的一款γ-氨基丁酸（GABAA）離子通道正向變構調節劑，可以通過抑制電壓門控鈉電流來減少神經元重復放電；翼思生物于2021年從SK生物醫藥授權引進。該藥物最早于2019年11月獲FDA批準用于成人中治療局灶性癲癇；在包括655名成年患者的兩項隨機雙盲，含安慰劑對照的臨床研究中，患者接受不同劑量的Xcopri或安慰劑的治療。試驗結果表明，與基線水平相比，不同劑量的Xcopri將患者癲癇頻率分別降低36%（100 mg），55%（200 mg）和55%（400 mg），安慰劑組這一數值為24%。

2、翼思生物：索安非托片

作用機制：多巴胺和去甲腎上腺素再攝取抑制劑

適應癥：發作性睡病

12月10日，翼思生物的索安非托片的NDA獲CDE受理。索安非托（solriamfetol）是一款選擇性多巴胺和去甲腎上腺素再攝取抑制劑，其中多巴胺可以直接刺激患者大腦中促清醒的神經元，而去甲腎上腺素則可能通過作用于下丘腦腹外側視前核（VLPO），關閉睡眠的驅動因子。該藥物可在因發作性睡病或阻塞性睡眠呼吸暫停（OSA）導致白天過度嗜睡（EDS）的成年人中，幫助保持清醒狀態。該藥物最早于2019年3月獲FDA批準上市，臨床試驗中顯示，solriamfetol顯著改善了患者的覺醒維持時間和嗜睡評分，同時表現出良好的安全性和耐受性。

3、遠大醫藥/聯拓生物：洛替拉納滴眼液

作用機制：GABA-Cl channel拮抗劑

適應癥：蠕形螨性瞼緣炎

12月13日，遠大醫藥/聯拓生物開發的洛替拉納滴眼液的NDA獲CDE受理。洛替拉納（TP-03）是一款對γ-氨基丁酸門控氯離子通道(GABA-Cl)具有選擇性的非競爭性拮抗劑，通過選擇性抑制蠕形螨體內的GABA-Cl，使蟲體麻痹和死亡，進而從根本上治療蠕形螨瞼緣炎。此外，該產品具有高度親脂性，可促進其在螨蟲棲息的睫毛毛囊油脂中的吸收。該藥物最早由Tarsus開發，于2023年7月獲FDA批準用于治療蠕形螨性瞼緣炎；2024年3月，遠大醫藥與聯拓生物和Tarsus達成產品引進戰略合作協議，獲得TP-03在大中華區（中國大陸、香港、澳門、臺灣地區）的獨家開發、生產及商業化權益。在中國開展的3氣臨床研究顯示，與對照組相比，洛替拉納滴眼液治療蠕形螨瞼緣炎患者的蠕形螨感染根除率具有統計學顯著性(p<0.001)，眼瞼袖套狀分泌物治愈率也呈現出陽性但無統計學意義的趨勢(p=0.15)。此外，TP-03耐受性良好，，無治療相關的停藥狀況發生。

國內創新藥上市獲批

1、衛材：多替諾雷片

作用機制：URAT1抑制劑

適應癥：痛風伴高尿酸血癥

12月10日，NMPA宣布批準衛材的多替諾雷片的上市申請，用于痛風伴高尿酸血癥患者。多替諾雷（Dotinurad）是一款促尿酸排泄藥，通過選擇性抑制與腎臟中尿酸重吸收有關的尿酸鹽轉運蛋白（URAT1），抑制尿酸重吸收并降低血尿酸水平；該藥物能夠有效抑制腎近端小管URAT1而不影響尿酸排泄因子ABCG2和OAT1/3的功能，相比非選擇性URAT1抑制劑降血尿酸的效率更高。3期臨床研究該研究顯示，多替諾雷 4mg治療伴或不伴痛風的高尿酸血癥患者，58周血尿酸水平≤6mg的患者比例為100%，長期使用對腎功能無明顯影響，對肝功能無臨床相關影響。

2、曙方醫藥：伐莫洛龍口服混懸液

作用機制：解離性皮質類固醇

適應癥：杜氏肌營養不良

12月10日，NMPA宣布批準曙方醫藥的伐莫洛龍口服混懸液（商品名：安迦利）的上市申請，用于療四歲及以上的杜氏肌營養不良（DMD）患者。伐莫洛龍是一種新型解離性皮質類固醇，在化學結構中的 9:11 位置上，羥基（OH）被改變成碳-碳雙鍵，使其在具有強效抗炎特性的同時，具有更好的安全性特征。曙方醫藥于2022年，從瑞士Santhera公司獲得vamorolone在中國（包括中國香港、澳門和臺灣地區）用于DMD和其他罕見病適應癥的獨家開發和商業化權益，以及一定條件下在東南亞地區的獨家開發和商業化權益和在上述所有地區的生產權益。

關鍵性研究Vision-DMD中，采用伐莫洛龍 6 mg/kg/天和足量潑尼松0.75 mg/kg/天的療效在所有運動功能中相似。該改善在長達48周的治療期間持續存在。VBP15-LTE研究中長達30個月的數據顯示，伐莫洛龍組由臥位至站立所需時間（TTSTAND）速度均值始終高于基線值。

在安全性上，與傳統激素相比，伐莫洛龍臨床相關不良反應的發生頻率和嚴重程度均較低，在行為異常、糖尿病、皮膚毛發改變、感染等不良事件上發生率更低，無白內障事件發生，且對骨代謝、生長無有害影響。

3、瓴路藥業：注射用替朗妥昔單抗

作用機制：靶向CD19 ADC

適應癥：淋巴瘤

12月10日，NMPA宣布批準瓴路藥業的注射用替朗妥昔單抗的上市申請，用于治療二線或多線系統治療后復發或難治性大B細胞淋巴瘤成年患者。替朗妥昔單抗（泰朗妥昔單抗，Loncastuximab tesirine）是最早由ADC Therapeutics開發，瓴路藥業擁有該藥在大中華區和新加坡的權益。作為一款靶向CD19 ADC藥物，替朗妥昔單抗將抗 CD19 單克隆抗體與小分子藥物SG3199(吡咯并苯二氮雜?二聚體（PBD）細胞毒素)偶聯在一起；PBD 進入細胞后通過與CD19結合，在腫瘤細胞內釋放出的SG3199與DNA結合，使得DNA雙鏈產生交聯，阻斷DNA鏈的分離，破壞DNA的復制，以致腫瘤細胞死亡。

一項在中國開展的針對R/R DLBCL患者的橋接關鍵2期OL-ADCT-402-001研究顯示，ORR為51.6%，完全緩解率為23.4%，部分緩解率為28.1%；各亞組均獲得緩解，包括高危亞組。至首次緩解時間為41.0天。緩解患者的中位緩解持續時間（DOR）為6.37個月，其中完全緩解和部分緩解的DOR分別為10.22個月和6.08個月。中位無進展生存期（PFS）為4.96個月，中位總生存期（OS）為9.33個月，中位無復發生存期為6.37個月。沒有新的安全信號。

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