傷口愈合率提高5倍！FDA批準創新基因療法上市

今日，Abeona Therapeutics公司宣布，美國FDA已批準基因療法Zevaskyn（prademagene zamikeracel，pz-cel）上市，用于治療隱性營養不良型大皰性表皮松解癥（RDEB）成人及兒童患者的傷口。新聞稿指出，Zevaskyn是首款獲批用于治療RDEB的基于細胞的基因療法（cell-based gene therapy）。

Pz-cel是Abeona開發的一種自體COL7A1基因校正表皮片，旨在將功能性、產生VII型膠原蛋白的

COL7A1

此次pz-cel的獲批主要基于關鍵3期VIITAL研究以及另一項1/2a期研究的臨床療效和安全性數據。兩項研究均顯示，在大型和慢性傷口上單次使用pz-cel治療可實現持續傷口愈合和疼痛減輕。該療法在VIITAL試驗中達到主要終點，81%接受pz-cel治療的傷口顯示出≥50%的愈合程度，對照組這一數值只有16%。并且與對照傷口相比，pz-cel治療的傷口疼痛嚴重程度減輕更為顯著。

RDEB是一種罕見的遺傳性皮膚病，其致病機制為

COL7A1

近半數患者獲得持續緩解，艾伯維JAK抑制劑再獲批準

艾伯維（AbbVie）今日宣布，美國FDA已批準Rinvoq（upadacitinib）擴展適應癥，用于治療巨細胞動脈炎（GCA）成人患者。此前，歐盟委員會亦已批準Rinvoq用于成人GCA患者的治療。

此次批準基于關鍵性3期SELECT-GCA臨床試驗的結果，該試驗主要終點為持續緩解。在接受Rinvoq（15 mg）聯合26周類固醇減量治療方案的患者中，46.4%從第12周至第52周維持持續緩解，而接受安慰劑聯合52周類固醇減量治療方案的患者這一數值為29.0%，差異具有統計學顯著性（p=0.002）。

Rinvoq由艾伯維的科學家發現并開發，是一種用于治療多種免疫介導的炎癥性疾病的JAK抑制劑。基于酶學和細胞分析，Rinvoq對JAK1的抑制效力大于JAK2、JAK3和TYK2。Rinvoq正在針對斑禿、巨細胞動脈炎、系統性紅斑狼瘡和白癜風等疾病的3期臨床試驗中接受評估。

超10億美元！禮來合作開發寡核苷酸療法

Creyon Bio公司（后文簡稱Creyon）今日宣布，與禮來（Eli Lilly and Company）達成全球性許可及多靶點研究合作，聚焦創新靶向RNA的寡核苷酸療法在多種疾病中的發現、開發與商業化。Creyon將利用其獨特的AI驅動寡核苷酸工程化引擎，為禮來指定的靶點設計并優化候選化合物。

根據協議條款，Creyon將獲得1300萬美元預付款，并在達成特定里程碑后，有資格獲得超10億美元的研發及商業化付款。禮來獲得基于各靶點的主要候選藥物的獨家許可，并在實現相關里程碑后，負責后續研究、開發及商業化。

Creyon Bio致力于結合專有計算方法與基于適配體的組織特異性遞送策略，開發組織特異性RNA靶向寡核苷酸療法。Creyon已構建了AI驅動寡核苷酸工程化引擎，使安全且高活性寡核苷酸的設計流程更加系統化并降低成本。

參考資料：

[1] U.S. FDA Approves ZEVASKYN? (prademagene zamikeracel), the First and Only Cell-Based Gene Therapy for Patients with Recessive Dystrophic Epidermolysis Bullosa (RDEB). Retrieved April 29, 2025, from https://www.globenewswire.com/news-release/2025/04/29/3069976/0/en/U-S-FDA-Approves-ZEVASKYN-prademagene-zamikeracel-the-First-and-Only-Cell-Based-Gene-Therapy-for-Patients-with-Recessive-Dystrophic-Epidermolysis-Bullosa-RDEB.html

[2] RINVOQ? (upadacitinib) Receives U.S. FDA Approval for Giant Cell Arteritis (GCA). Retrieved April 29, 2025, from https://www.prnewswire.com/news-releases/rinvoq-upadacitinib-receives-us-fda-approval-for-giant-cell-arteritis-gca-302441150.html

[3] Creyon Bio and Lilly Enter into RNA-Targeted Oligo Therapy Development Collaboration. Retrieved April 29, 2025, from https://creyonbio.com/wp-content/uploads/2025/04/Creyon-Lilly-Partnership-Announcement.pdf

[4] International Societies for Investigative Dermatology (ISID) Meeting. Retrieved April 14, 2025 from https://d1io3yog0oux5.cloudfront.net/_f9f4f56b4e0fc6c658b01f45fca61800/abeonatherapeutics/db/440/4098/presentation/VIITAL+ISID+2023+Oral+Presentation_Dr+Jean+Tang+Final.d3.pdf

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