強生公司（Johnson & Johnson）今日宣布，美國FDA已批準其抗體療法 Imaavy（nipocalimab）上市，用于治療抗AChR、抗MuSK抗體陽性的全身性重癥肌無力（gMG）成人與12歲以上兒童患者。根據新聞稿，該療法是獲批用于治療該類患者群體的首款新生兒Fc受體（FcRn）阻斷劑。此外，根據此前的新聞稿，該療法也是在抗體陽性gMG患者中，與標準治療（SOC）聯合使用時，在改善患者日常生活活動（MG-ADL）評分方面上顯著優于安慰劑的首個FcRn阻斷劑。由于nipocalimab具有治療多種自身免疫疾病的潛力，這款療法在年初被行業媒體Evaluate列為今年有望上市的之一。

gMG是一種慢性的罕見自身免疫疾病，目前尚無治愈方法。全球約有70萬人受到gMG的影響。該病的致病機制涉及患者體內的免疫球蛋白G（IgG）抗體，這些抗體會破壞神經與肌肉之間的突觸傳遞，導致肌肉無力，嚴重時甚至危及生命。

Nipocalimab是一款潛在“best-in-class”、靶向新生兒Fc受體的抗體療法。它通過與FcRn結合，讓被單核細胞和內皮細胞攝入的自身抗體不會被重新釋放到血液中，而是在細胞內被降解。這款抗體療法有望治療多種自身抗體介導的免疫疾病。FDA曾授予該療法突破性療法認定，用于治療有高風險出現嚴重新生兒溶血病（HDFN）的孕婦，以及中重度干燥綜合征。

此前公布的3期研究數據顯示，從基線開始，nipocalimab可使總IgG的中位水平降低最多達75%。此外，研究還觀察到常見的致病性IgG（如抗AChR抗體和抗MuSK抗體）水平在24周內顯著下降。研究未觀察到總IgE、IgA和IgM的變化，這表明即使在致病性IgG自身抗體水平下降后，保護性免疫系統仍可能保持正常功能。

▲Nipocalimab簡介（圖片來源：強生公司官網）

Nipocalimab聯合SOC在MG-ADL應答（與基線相比≥2分的改善）方面顯著優于安慰劑聯合SOC（p=0.0213）。對于gMG患者而言，與基線相比1到2分的MG-ADL變化可能意味著從正常進食到頻繁吞咽困難，或從靜息時呼吸短促到需要借助呼吸機的重大差異。Nipocalimab的安全性和耐受性與其他研究結果一致。

2024年9月11日，強生公司向歐洲藥品管理局（EMA）提交了nipocalimab的上市許可申請（MAA），尋求gMG的適應癥批準。

參考資料：

[1] Johnson & Johnson receives FDA approval for IMAAVY? (nipocalimab-aahu), a new FcRn blocker offering long-lasting disease control in the broadest population of people living with generalized myasthenia gravis (gMG). Retrieved April 30, 2025 from https://www.prnewswire.com/news-releases/johnson--johnson-receives-fda-approval-for-imaavy-nipocalimab-aahu-a-new-fcrn-blocker-offering-long-lasting-disease-control-in-the-broadest-population-of-people-living-with-generalized-myasthenia-gravis-gmg-302442650.html

[2] Findings from pivotal nipocalimab Phase 3 study in a broad antibody positive population of people living with generalised myasthenia gravis published in The Lancet Neurology. Retrieved January 23, 2025, from https://www.globenewswire.com/news-release/2025/01/23/3014089/0/en/Findings-from-pivotal-nipocalimab-Phase-3-study-in-a-broad-antibody-positive-population-of-people-living-with-generalised-myasthenia-gravis-published-in-The-Lancet-Neurology.html

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