廣東
隨著國家罕見病診療協作網向基層縱深推進，廣東省茂名市人民醫院近日完成粵西首例視神經脊髓炎譜系疾病（NMOSD）患者伊奈利珠單抗醫保內治療。高價罕見病藥“落地”基層地市級醫院應用成為現實，更折射出我國罕見病分級診療體系的完善——患者無需跨市奔波，在“家門口”即可獲得與國際接軌的前沿治療方案。
患者故事：十年病痛終結于“家門口”
在茂名市人民醫院神經內科診室，患有NMOSD長達10年的李女士（化名）終于等到了轉機。此前，反復發作的肢體劇痛和脊髓損傷讓她幾近喪失生活能力，傳統藥物治標難治本。
經醫院神經內科團隊評估，李女士成功在當地就接受了伊奈利珠單抗治療。首針輸注一個月后，其疼痛顯著緩解，未出現新發病灶，目前已回歸正常生活。
據介紹，NMOSD作為一種高致殘性罕見病，既往治療僅能緩解急性期癥狀，無法阻斷復發。伊奈利珠單抗的引入改寫了這一局面，研究顯示，該藥通過精準靶向CD19分子清除致病性B細胞，將年復發風險降低77%，且半年一次靜脈輸注大幅提升患者依從性。茂名市人民醫院神經內科專家指出：“藥物進入醫保后價格大幅下降，加上基層醫院應用能力提升，真正讓‘天價藥’變成‘救命藥’。”
基層強科：罕見病診療網的關鍵支點
作為粵西地區罕見病診療協作網的核心節點，茂名市人民醫院神經內三科近年來重點布局癲癇與神經免疫疾病亞專科。在張雄、藍崧教授帶領下，劉海玲博士、張偉國教授、黃晶晶教授共同在該亞專科深耕，已建立視神經脊髓炎、多發性硬化等專病全程管理路徑，從獨立患者檔案、定期影像隨訪到線上健康指導，形成閉環服務體系。此次伊奈利珠單抗的成功應用，正是其診療能力進階的縮影。“過去這類患者至少需轉診至省級醫院，現在基層完全有能力承接。”科室骨干表示。
李女士故事的背后，是廣東省罕見病診療協作網“省-市-縣”三級架構的持續發力。通過專家下沉培訓、雙向轉診通道、藥品供應保障等機制，類似伊奈利珠單抗的創新療法正快速向基層滲透。這種“資源下沉、服務上提”的模式，正在形成示范——讓罕見病診療告別“大城市中心化”。
采寫：南都記者 王道斌
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