近日，東南大學宣布：完成“新型環(huán)狀RNA藥物”方向科技成果轉化簽約，以1.6億元的高額轉化金額，將前沿科研成果注入產業(yè)發(fā)展，開啟基于環(huán)狀RNA的腦卒中藥物治療產業(yè)化新征程。此次成果轉化基于東南大學醫(yī)學院姚紅紅團隊在環(huán)狀RNA領域的突破性研究。

該團隊負責人姚紅紅為東南大學首席教授，博士生導師，藥理學科帶頭人，深耕“神經炎癥-非編碼RNA-神經精神疾病”研究領域，擔任江蘇省免疫學會神經免疫專業(yè)委員會主任委員、中國藥理學會神經精神藥理學專業(yè)委員會副秘書長、江蘇省藥理學會副理事長和江蘇省重癥醫(yī)學重點實驗室副主任等。

姚紅紅團隊創(chuàng)新構建的全新核酸藥物，通過circSCMH1的多靶點協(xié)同作用、結合新型靶向載體，兼具高靶向性、高安全性和高效性，直擊缺血性卒中治療難題。這一成果不僅有望打破臨床缺血性卒中治療藥物匱乏的困局，更突破傳統(tǒng)藥物單一靶點局限，為患者帶來首個針對缺血性卒中多靶點協(xié)同干預的核酸藥物，顯著提升神經功能恢復效率，降低致殘率與死亡率。

01.

缺血性卒中尚無特效藥，國內不到3%患者從現(xiàn)有治療手段受益

根據(jù)《全國第三次死因回顧抽樣調查報告》，腦血管病目前已躍升為國民死亡原因之首，其中腦卒中是單病種致殘率最高的疾病，缺血性腦卒中約占78%，出血性腦卒中約占 16%，蛛網(wǎng)膜下腔出血約占4.5%。近年來腦卒中流行特點為總體發(fā)病率仍在升高，死亡率趨于穩(wěn)定，農村多于城市，且腦卒中發(fā)生區(qū)域年輕化，無論從經濟角度還是政策導向，國家均更重視腦卒中的防治工作。

其中，缺血性腦卒中（ischemic stroke，IS）指腦血循環(huán)障礙病因導致腦血管堵塞或嚴重狹窄，使腦血流灌注下降，進而缺血、缺氧導致腦血管供血區(qū)腦組織死亡。根據(jù)GBD數(shù)據(jù)顯示，中國2021年缺血性腦卒中的新發(fā)病例數(shù)為409萬例，這一發(fā)病率是全球發(fā)病率的1.89倍。同年，中國缺血性腦卒中的存量患者達到了2080萬人，相較于2012年增長了631萬人。

目前，對于缺血性腦卒中，臨床治療手段以血管內介入治療為主，溶栓，控壓，抗凝為輔。但因缺血性腦卒中有嚴格的時間窗，國內只有不到3%的患者從現(xiàn)有治療手段受益，且預后出血轉化風險較高，導致整體致死率和致殘率依然處于高位。缺血性腦卒中很難從根源避免其發(fā)生，而腦出血尚無特效藥物治療，現(xiàn)有發(fā)病與抗凝和抗血小板藥物逆轉有關，具體何時何劑量再次使用臨床也難以通過檢測指標進行明確，這些均是腦卒中治療現(xiàn)狀，也是未來治療手段需要解決的問題。

小核酸藥物是近年來腦卒中創(chuàng)新藥研發(fā)的高地。其具有作用機制精準、研發(fā)效率高、治療效果持久、個性化治療潛力大、安全性較高等優(yōu)點。姚紅紅教授深耕神經炎癥-非編碼RNA-神經精神疾病研究多年，圍繞神經系統(tǒng)疾病的共性病理機制-神經炎性反應，針對目前缺乏有效中樞性抗炎藥物和治療靶點等關鍵科學問題，聚焦表觀遺傳學-非編碼RNA等分子生物學前沿，取得了一系列創(chuàng)新原創(chuàng)成果。

2020年5月，姚紅紅團隊在Circulation發(fā)表文章：Extracellular Vesicle-Mediated Delivery of CircSCMH1 Promotes Functional Recovery in Rodent and Nonhuman Primate Ischemic Stroke Models，團隊鑒定了人和小鼠腦卒中發(fā)生顯著變化的circSCMH1，并在人血漿樣本中驗證circSCMH1水平具有缺血性腦損傷預后評估的潛力，通過構建靶向中樞并且包裹circSCMH1的細胞外囊泡發(fā)現(xiàn)circSCMH1-EVs顯著改善腦卒中恒河獼猴的神經功能損傷程度并促進運動功能恢復。這項研究從環(huán)狀RNA層面揭示了缺血性腦損傷后神經功能修復的新機制，并且為環(huán)狀RNA的中樞靶向遞送策略研究提供了新思路。

2023年1月，姚紅紅團隊在Nature Communications發(fā)表文章：FTO-dependent m6A modification of Plpp3 in circSCMH1-regulated vascular repair and functional recovery following stroke，團隊進而報道了環(huán)狀RNA治療缺血性腦卒中的最新研究進展，明確了環(huán)狀RNA-circSCMH1促進缺血性腦卒中后血管修復的作用及其分子機制。這次研究結果從血管修復層面擴展了circSCMH1促進缺血性腦卒中腦修復的機制，為治療缺血性腦卒中的新藥研發(fā)提供了新思路和新靶點。

2025年3月，姚紅紅團隊在Advanced Materials（IF 27.4）上發(fā)表研究論文：Nose-to-Brain Delivery of Circular RNA SCMH1-Loaded Lipid Nanoparticles for Ischemic Stroke Therapy，姚紅紅團隊創(chuàng)新構建的全新核酸藥物，通過circSCMH1的多靶點協(xié)同作用、結合新型靶向載體，兼具高靶向性、高安全性和高效性，直擊缺血性卒中治療難題。

這一系列成果不僅有望打破臨床缺血性卒中治療藥物匱乏的困局，更突破傳統(tǒng)藥物單一靶點局限，為患者帶來首個針對缺血性卒中多靶點協(xié)同干預的核酸藥物，顯著提升神經功能恢復效率，降低致殘率與死亡率。據(jù)江寧工會報道，該基于環(huán)狀RNA的核酸治療科研轉化產品有望用三到五年的時間上市，造福腦卒中患者。

02.

東南大學近五年成果轉化簽約76.87億

事實上，這并非東南大學首個超億元的醫(yī)藥醫(yī)療類成果轉化項目。

2024年12月，東南大學聯(lián)合附屬中大醫(yī)院完成“病原微生物核酸快速檢測系列試劑盒相關成果”轉化簽約。該轉化涉及13項專利及相關專有技術，通過排他許可的方式授權產業(yè)公司實施，總金額達到1.17億元。

近五年，東南大學在技術開發(fā)、技術轉讓、技術咨詢、技術服務等科技方面的成果轉化合同金額高達76.87億元，其中在江蘇的合作轉化占學校轉化總金額的65%，支撐江蘇企業(yè)立項省重大成果轉化項目278項，獲批金額23.61億元，合作金額位列全省第一。教育部還曾在《教育部簡報〔2024〕第54期》，對東南大學科技成果轉化工作進行專報點贊，并介紹了這所大學科技成果轉化工作的9個經驗：

①完善機構設置。成立科技成果轉移轉化工作領導小組、知識產權管理委員會，下設科技成果轉移轉化聯(lián)合辦公室，統(tǒng)籌全校科技成果轉移轉化工作，構建分工協(xié)作機制，實現(xiàn)技術轉移高效規(guī)范運作。②優(yōu)化服務體系。設立科技成果轉化“一門式”服務窗口，出臺職務科技成果賦權辦法，探索開展股權獎勵。例如，科技成果轉化作價投資70%股權凈收益為科技成果完成人及團隊人員所有，30%歸學校所有。③強化政策激勵。將成果轉化列入專業(yè)技術職務評聘可選基本條件以及專任教師年度考核工作量，激發(fā)教師成果轉化內生動力。針對橫向項目和成果轉化項目，對標成果轉化優(yōu)勢高校人均科研經費，設置院系KPI考核指標，激發(fā)院系對成果轉化的重視程度。

④聚焦國家重大戰(zhàn)略需求。組織團隊圍繞關鍵領域核心技術開展攻關，2024年申報國家重點研發(fā)計劃項目72項，新增國家重點研發(fā)計劃/科技創(chuàng)新2030項目專項3項。⑤持續(xù)強化基礎科學研究。瞄準重大原創(chuàng)性基礎前沿和關鍵核心技術的科學問題，學校2024年申報國家自然科學基金項目2027項，其中創(chuàng)新研究群體項目5項。⑥加快推進重大平臺建設。依托學科專業(yè)優(yōu)勢，積極建設“介入醫(yī)學工程”國家醫(yī)學攻關產教融合創(chuàng)新平臺等一批突破型、引領型國家實驗室和研究基地。

⑦推動校地深度合作。深化與地方政府合作，服務區(qū)域經濟社會發(fā)展。東南大學充分發(fā)揮學校學科優(yōu)勢，推薦信息通信、生物醫(yī)藥等領域科技成果，支撐江蘇區(qū)域技術轉移轉化中心建設。⑧加快推進校企協(xié)同。強化產業(yè)鏈與創(chuàng)新鏈的深度融合，2024年，東南大學新簽校企產學研項目616項，合同金額4.61億元，新簽知識產權許可轉讓合同74項，涉及專利147件。⑨積極拓展國際合作。充分發(fā)揮高校國際合作優(yōu)勢，與海外高校、研究機構深度合作，聚焦資源環(huán)境、綠色科技產業(yè)、數(shù)字經濟、健康醫(yī)療等可持續(xù)發(fā)展領域開展人才培養(yǎng)和科研合作。

數(shù)據(jù)顯示，包括東南大學在內，2022年，全國1524家高等院校在科技成果轉化方面取得了令人矚目的成績。通過轉讓、許可、作價投資以及技術開發(fā)、咨詢、服務等多種方式，這些高校共簽訂了282468項科技成果轉化合同，總合同金額高達1175.7億元，較上一年度增長了7.4%。

科技成果轉化這一簡單的字眼背后，是我國無數(shù)高校科研人員多年來的智慧結晶與辛勤汗水，是衡量一所高校社會貢獻與科研產出的重要標尺，也是中國能夠在各個領域突破卡脖子難題的直接來源。東南大學作為工科強校，其成果轉化金額位列前茅，這一成績的背后，是無數(shù)科技成果從實驗室走向市場，從理論走向實踐的生動實踐，也是我國高校科研創(chuàng)新能力不斷提升的直觀體現(xiàn)。

參考資料：
1.《腦卒中防療現(xiàn)狀、未來及相關動物模型介紹》

2.《circRNA專訪姚紅紅丨外泌體遞送circRNA治療腦卒中研究成果的轉化與展望》

3.《近5年大學科技轉化Top30排名：清浙交前三，東南川大進前五！》

*封面來源：神筆PRO

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