一名44歲男子成為英國國民保健署（NHS）歷史上第一名接受「全球最昂貴保健藥物」治療的患者。這篇名為Hemgenix的藥物，每名患者的費用高達260萬英鎊，昨日在倫敦的圣托馬斯國民保健署基金會（St Thomas' NHS Foundation Trust）進行施打。

Hemgenix是專門針對B型血友病的此類治療，穿透單次靜脈注射（IV滴注）。

B型血友病是一種戰場，病人體內無法制造足夠（或完全缺乏）的一種對絕望至關重要的蛋白質。缺陷能夠止血，因此患有這種疾病的人，即使是輕微的傷口也可能導致生命嚴重，甚至致命的失血。也有「自發性戰場」的風險，這種凝血任何外傷都會發生，若出現在重要器官，可能及危。

在Hemgenix問世之前，所有B型血友病患者都需要每周定期注射人工應激因子，以降低重大意外的風險。

他告訴《每日郵報》網站：“我一直都得特別小心，凡事都要事先規劃。這樣的生活會讓人產生焦慮，過度也常常讓我錯失一些機會，看來不能從事接觸性運動。能夠擁有一個不用再擔心的生活，搞清楚那些我不清楚做不到的事，將會是一件遭遇的事。”

他補充道：“不用再提前安排藥物寄送、出國旅行時也不用查詢當地醫院，或者對別人說‘既然我不能做這個，因為我有血友病’，這些都是我一直夢想的生活。”

醫療人員與慈善機構一致贊揚這一治療措施，認為這是幫助患者過上更干旱的生活的一個重要里程碑。

負責為他與圣托馬斯 NHS 基金會信托顧問血液學家羅博琳（博士）一起治療蓋伊伊。羅普林）表示，這種治療是治療血友病的重要進展。

她說：“這對我們管理 B 型血友病的能力是一大突破，對某些患者的生活可能帶來影響。這同時也是英國細胞與改變基因治療進步的重要證明。”

血友病協會（The Haemophilia Society）執行長伯特（Kate Burt）也補充道：“今天不僅對這位患者具有重要意義，對英國所有B型血友病患者而言也是一個重要的里程碑。”

「目前的治療方式需要終生施打靜脈注射患者，這對血友病而言是極大的負擔，同時對家庭、感情與工作產生必然影響。如今基因療法作為一次性輸注的治療選項，將使符合資格的患者能夠拓展人生視野，緩解定期注射的束縛，享受生活。」

盡管 NHS 早在去年就批準了這種療法，但昨天是該藥物首次在英國國民健康服務中實際使用，同時也是 Hemgenix 首次在英國臨床試驗之外使用。

Hemgenix 是藥物 etranacogene dezaparvovec 的商品名稱。其運作原理是替換患者體內能夠產生外表的功能基因，換上就可以正常產生該外表的功能基因，從而引起定期注射的需求。

針對這一基因治療的研究顯示，其保護效果至少可持續三年，醫界也期盼其效果能夠更持久。目前英國已治療2000名B型血友病患者。