長期以來，大型語言模型的"幻覺"問題被視為人工智能技術的阿喀琉斯之踵——它們會憑空編造事實、產生不存在的信息，讓無數研究者為之頭疼。然而，來自劍橋大學的最新研究卻顛覆了這一認知：在科學研究領域，AI的"幻覺"可能正是創新的源泉，能夠幫助科學家發現前所未有的治療方案。

這項發表在《英國皇家學會社會界面》《Journal Of The Royal Society Interface》。上的突破性研究，首次通過實驗驗證了大型語言模型作為科學假說生成工具的巨大潛力。研究團隊利用GPT-4模型，從海量科學文獻中挖掘出了多種具有協同抗癌效應的藥物組合，其中最令人驚喜的發現是：兩種看似毫不相關的常用藥物——降膽固醇藥辛伐他汀和戒酒藥雙硫侖的組合，竟然在對抗乳腺癌方面表現出色。

論文地址：

https://royalsocietypublishing.org/doi/10.1098/rsif.2024.0674

這一發現不僅為癌癥治療開辟了新的可能性，更重要的是，它證明了人工智能"天馬行空"的想象力，在科學研究中可能比我們想象的更有價值。

當大模型"幻覺"遇到科學嚴謹

傳統的藥物研發是一個漫長而昂貴的過程，從最初的化合物篩選到最終獲得監管批準，通常需要10-15年時間，成本高達數十億美元。而在癌癥治療領域，聯合用藥已成為提高療效、減少耐藥性的重要策略，但要在數以萬計的已批準藥物中找到有效的組合，無異于大海撈針。

劍橋大學研究團隊意識到，GPT-4等大型語言模型雖然存在"幻覺"問題，但其強大的模式識別能力和跨領域知識整合能力，可能正是藥物重新定位研究所需要的。藥物重新定位，即發現已批準藥物的新用途，是近年來備受關注的研究方向，因為這些藥物的安全性已經得到驗證，能夠大大縮短新治療方案的開發周期。

論文地址：https://royalsocietypublishing.org/doi/10.1098/rsif.2024.0674

研究團隊制定了嚴格的篩選標準：首先，避免使用標準抗癌藥物，以探索全新的治療路徑；其次，重點關注那些能夠特異性殺傷癌細胞而不損害正常細胞的藥物組合；最后，優先選擇價格低廉且已獲得FDA批準的藥物，確保研究成果能夠快速轉化為臨床應用。

在這些原則指導下，GPT-4從龐大的科學文獻數據庫中學習，開始了它的"創造性思考"。與傳統的基于規則的藥物篩選方法不同，GPT-4能夠識別文獻中的隱含關聯，提出看似不合理但實際可能有效的藥物組合建議。

實驗室驗證的驚人發現

理論再完美，也需要實驗驗證的檢驗。研究團隊選擇MCF7乳腺癌細胞系作為實驗模型，以非腫瘤性乳腺細胞系MCF10A作為對照，對GPT-4推薦的藥物組合進行了系統性測試。

首輪實驗結果令人鼓舞：在12組測試的藥物組合中，有3組顯示出了超越陽性對照的協同效應，這意味著它們的抗癌效果比現有的標準乳腺癌治療藥物更好。這一成功率已經遠超傳統藥物篩選方法的預期。

更令人驚喜的是，基于首輪實驗的反饋，GPT-4進一步優化了其推薦算法，在第二輪測試的4組藥物組合中，又有3組表現出了正向的協同效應。這種"學習-反饋-改進"的循環，展現了人工智能在科學研究中的自我優化能力。

在所有測試的藥物組合中，辛伐他汀與雙硫侖的組合表現最為突出。辛伐他汀是一種廣泛使用的他汀類藥物，主要用于降低膽固醇水平；雙硫侖則是一種戒酒藥物，通過抑制乙醛脫氫酶來產生不適感，幫助酒精依賴患者戒酒。這兩種藥物的作用機制看似毫不相關，但在GPT-4的"想象"中，它們的組合卻能夠有效對抗乳腺癌細胞。

實驗結果證實了這一"奇思妙想"的正確性。研究發現，辛伐他汀能夠抑制癌細胞的膽固醇合成途徑，而雙硫侖則能夠激活細胞凋亡信號，兩者結合產生了顯著的協同抗癌效應。這種協同作用不僅提高了對癌細胞的殺傷效果，還減少了對正常細胞的毒性。

重新定義AI"幻覺"的價值

這項研究的意義遠超乎發現幾種新的藥物組合。它從根本上改變了我們對人工智能"幻覺"問題的認識，揭示了在特定場景下，"幻覺"可能是創新的催化劑。

在傳統觀念中，AI的"幻覺"被視為需要消除的缺陷。然而，科學發現的歷史告訴我們，許多重大突破都源于看似"荒謬"的假設。從牛頓的萬有引力定律到愛因斯坦的相對論，從弗萊明偶然發現的青霉素到沃森和克里克提出的DNA雙螺旋結構，科學進步往往需要跳出常規思維的束縛。

GPT-4在藥物組合預測中表現出的"創造性"，正體現了這種跳躍性思維的價值。它不受傳統藥理學分類的限制，能夠在看似無關的藥物之間建立聯系，提出人類專家可能忽視的組合方案。這種能力在面對復雜疾病如癌癥時尤為寶貴，因為癌癥的發生發展涉及多個信號通路，往往需要多靶點、多機制的綜合干預。

值得注意的是，這種AI輔助的藥物發現模式具有明顯的成本優勢和時間優勢。傳統的藥物組合篩選需要大量的時間和資源，而AI能夠在短時間內處理海量信息，快速生成待測試的假設。這不僅大大提高了研究效率，還為資源有限的研究機構和發展中國家提供了參與前沿藥物研發的可能性。

研究團隊特別強調了選擇已批準藥物進行重新定位的重要性。這些藥物的安全性已經得到充分驗證，如果能夠證明其在新適應癥中的有效性，就能夠快速進入臨床試驗階段，大大縮短新治療方案的開發周期。以辛伐他汀和雙硫侖為例，這兩種藥物都有幾十年的臨床使用歷史，其安全性和副作用已經被充分了解，這為它們在癌癥治療中的應用奠定了堅實基礎。

展望未來，這種AI驅動的科學假說生成模式有望在更多領域得到應用。從神經退行性疾病到自身免疫性疾病，從心血管疾病到代謝性疾病，AI的"創造性思維"都可能幫助科學家發現新的治療策略. 當然，這需要建立在嚴格的實驗驗證基礎之上，確保AI生成的假設能夠經得起科學方法的檢驗。

這項研究最終告訴我們：在科學研究中，有時候"胡思亂想"可能比按部就班更有價值。關鍵是要有開放的心態去接受這些"奇思妙想"，并用嚴謹的科學方法去驗證它們。正如研究團隊所說，AI的"幻覺"在科學發現中可能不是bug，而是feature。

參考文獻：

1. Cambridge University. AI hallucinates to help scientists discover new cancer drug combinations. 2025.

2. Journal of The Royal Society Interface. Large language models as scientific hypothesis generators. 2024.

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