導語

50歲以下PD患者的福音：中盛溯源iDAP療法首例成功給藥！

2025年6月，我國神經學科團隊開展的《評價同種異體多巴胺能神經前體細胞（iDAP）注射液治療帕金森病的安全性、耐受性和初步有效性的臨床試驗》迎來關鍵進展——首例早發型帕金森病（EOPD）受試者順利完成首次給藥！

這一突破標志著NCR201注射液在探索EOPD創新治療方案的征程中邁出關鍵一步，也為全球EOPD患者帶來了全新的希望！

為何聚焦早發型帕金森病（EOPD）？

帕金森病（PD）是一種常見的神經系統退行性疾病，隨著年齡的增長，其患病率逐年增高1。

然而，在臨床實踐中，有5%-10%的患者發病年齡早于50歲，這類患者被定義為早發型帕金森病（EOPD）2-4。

與老年患者相比，EOPD患者面臨更嚴峻的挑戰：

? 病程更長：病程長，需長期與疾病斗爭；

? 癥狀更復雜：臨床表現異質性大，癥狀相對不典型，易被誤診或忽視；

? 更容易出現副作用：大部分患者早期出現明顯的療效減退或異動癥等運動并發癥及藥物副作用。

因此，研發既能精準靶向疾病核心病理機制，又能提供長期穩定療效的新型治療手段，已成為EOPD研究領域的重點攻關方向。

開創性療法的臨床突破：首例受試者成功給藥！

本研究匯聚了我國神經科學領域的頂尖力量，由多位在神經退行性疾病研究領域建樹深厚的專家共同主導。

在本次臨床試驗中，首例EOPD受試者于2025年6月成功實施NCR201給藥。受試者術后當天蘇醒后即可下床活動，且對話自如，無不良反應。術后7天經CT復查無顱內水腫和出血，并經研究者判斷各方面情況良好，即順利出院，后期將按照臨床方案持續觀察安全性和有效性指標。

中國科學技術大學附屬第一醫院神經內科施炯副院長作為該研究的PI，他指出：“早發型帕金森病（EOPD）是指發病年齡小于50歲的帕金森病，該病罕見，治療主要以藥物改善運動和非運動癥狀為主，無法根治，對年輕EOPD患者的生活、家庭、工作和心理造成很大的負擔。NCR201細胞療法，通過立體定位技術精準地將iPSC誘導分化的多巴胺能神經前體細胞（iDAP）移植到患者雙側紋狀體內，直接補充患者腦內丟失的多巴胺能神經元，從病理機制上改善帕金森癥狀，有望成為一種具有重要臨床應用價值的帕金森病治療手段。”

中南大學湘雅醫院神經內科郭紀鋒主任作為研究早發型帕金森病領域的專家，他指出：“早發型帕金森病（EOPD）的臨床特點包括發病年齡早、病程長、臨床表現異質性大等。遺傳因素是EOPD重要的發病因素，不同基因突變會導致不同的臨床表型，目前主流的治療方案是通過藥物治療和康復治療改善癥狀，但藥物導致的開關期癥狀波動、異動癥等運動并發癥出現更早，對患者的生活造成極大困擾。與典型帕金森病的主要病理特征一致，EOPD是由于中腦區域多巴胺能神經元的退變導致腦內多巴胺分泌不足，引起一系列帕金森癥狀，對年輕患者的生活和工作及其家庭造成極大的負擔。細胞治療可以從根本性替代多巴胺能神經元，分泌多巴胺發揮作用，因此，開展NCR201注射液（iPSC誘導分化的多巴胺能神經前體細胞）治療EOPD的臨床研究有望為患者提供一種可改變疾病進程的治療方案。”

“NCR201細胞注射液”是由中盛溯源生物科技有限公司研發的一款誘導多能干細胞（iPSC）衍生的多巴胺能神經前體細胞（iDAP）治療產品，具有明確的PET/CT影像學證據，移植區域新增顯著的多巴胺能功能成像信號。多名PD受試者接受NCR201注射液治療半年后，均觀察到顯著的治療效果：

? 患者每日Good ON（不伴麻煩性運動障礙的開期）時間較基線平均改善89.5%；

? 多名患者實現"關期消失"的突破性效果；

? 關期MDS-UPDRS III評分（帕金森病運動評分量表）最高改善52.9%；

? Hoehn-Yahr霍亞分期（帕金森病的疾病主要分級，按運動癥狀嚴重程度從0級~5級）最高下降2級，實現疾病逆轉。

NCR201已獲得國家藥監局藥品審評中心（CDE）的臨床試驗默示許可，正在開展注冊臨床試驗（CTR20252147）。

NCR201注射液核心優勢

高純度iDAP：通過多輪迭代創新與專利工藝優化，iDAP細胞純度達國際領先水平。

NCR201的細胞純度達到國際領先水平5-8

通用型設計：突破自體細胞療法的個體化限制，可覆蓋更廣泛患者群體。

規模化量產：可實現大規模量產且批間一致性高。

此次EOPD首例成功給藥不僅標志著NCR201臨床試驗正式進入治療實施階段，更意味著中國團隊在神經退行性疾病領域的創新療法探索中取得重要突破！

展望未來：更多希望，更多可能

這項突破性成果的取得，充分展現了我國神經學科團隊的多學科協作實力。神經內科、神經外科、影像科等多個學科團隊通力合作，充分發揮各自專業優勢，建立了嚴格的質量控制體系，為臨床試驗的順利開展提供了堅實保障。

首例給藥成功是起點，研究團隊表示后續研究工作將繼續以更高標準推進，秉持“嚴謹、規范、以患者為中心”的原則，確保研究高質量完成，為EOPD的治療提供更優解決方案，為全球神經退行性疾病治療領域貢獻中國智慧和中國力量！

參考資料：

1. PoeweW, et al. Parkinson disease[J]. Nat Rev Dis Primers, 2017, 3: 17013.

2. SchragA, SchottJM. Epidemiological, clinical, and genetic characteristics of early-onset parkinsonism[J]. Lancet Neurol, 2006, 5(4): 355- 363.

3. NiemannN, JankovicJ. Juvenile parkinsonism: differential diagnosis, genetics, and treatment[J]. Parkinsonism Relat Disord, 2019, 67: 74- 89.

4. MehannaR, JankovicJ. Young-onset Parkinson's disease: its unique features and their impact on quality of life[J]. Parkinsonism RelatDisord, 2019, 65: 39- 48.

5. Doi D, et al. Isolation of human induced pluripotent stem cell-derived dopaminergic progenitors by cell sorting for successful transplantation. Stem Cell Reports. 2014 Mar 6;2(3):337-50.

6. Kikuchi T, et al. Human iPS cell-derived dopaminergic neurons function in a primate Parkinson's disease model. Nature. 2017 Aug 30;548(7669):592-596.

7. Jeon J, et al. Pre-clinical safety and efficacy of human induced pluripotent stem cell-derived products for autologous cell therapy in Parkinson's disease. Cell Stem Cell. 2025 Mar 6;32(3):343-360.e7.

8. Piao J, et al. Preclinical Efficacy and Safety of a Human Embryonic Stem Cell-Derived Midbrain Dopamine Progenitor Product, MSK-DA01. Cell Stem Cell. 2021 Feb 4;28(2):217-229.e7.

來 源 / 華醫網