2025年7月16日盤后，生物科技公司Sarepta Therapeutics宣布了一項重大戰(zhàn)略重組計劃。該計劃包括裁員500人（占員工總數(shù)的36%）、調(diào)整研發(fā)管線重心，同時其旗艦基因療法Elevidys因安全問題被美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）要求添加黑框警告。這一系列變動不僅是公司應(yīng)對當(dāng)前危機的舉措，也折射出生物科技行業(yè)的當(dāng)下趨勢。

01 戰(zhàn)略重組：聚焦siRNA，砍掉部分基因療法項目

Sarepta此次戰(zhàn)略重組的核心是管線調(diào)整。公司決定停止多項研發(fā)項目，其中包括大部分針對肢帶型肌營養(yǎng)不良癥（LGMD）的基因療法研發(fā)。與之相對的是，公司將優(yōu)先發(fā)展基于其平臺的小干擾RNA（siRNA）項目，涵蓋1型強直性肌營養(yǎng)不良、特發(fā)性肺纖維化和亨廷頓舞蹈癥等疾病的在研療法。

對于被降級的項目，Sarepta計劃尋求合作等戰(zhàn)略替代方案。同時，公司將繼續(xù)與Arrowhead Pharmaceuticals合作開發(fā)骨骼肌疾病療法。

此次重組旨在削減運營成本，每年預(yù)計可節(jié)省4億美元，以提升財務(wù)靈活性，助力公司履行2027年的財務(wù)義務(wù)。

02 旗艦療法遇挫：Elevidys添黑框警告，臨床試驗暫停

重組計劃的推出，與公司旗艦基因療法Elevidys的困境密切相關(guān)。FDA要求在Elevidys的標(biāo)簽中添加關(guān)于急性肝損傷的黑框警告，該療法用于治療杜氏肌營養(yǎng)不良癥（DMD）。

這一監(jiān)管審查源于兩起患者死亡案例。兩名青少年在接受Elevidys治療后的兩個月內(nèi)，因急性肝衰竭去世。

鑒于此，Sarepta已采取多項措施。6月披露第二起患者死亡案例后，公司在美國商業(yè)環(huán)境中停止向非臥床患者施用Elevidys，并尋求FDA批準(zhǔn)一種涉及免疫抑制劑西羅莫司的強化風(fēng)險緩解措施，以管理肝毒性。同時，公司自愿停止了名為ENVISION的DMD 3期臨床試驗的給藥，正致力于為非臥床患者制定帶有強化免疫抑制方案的新協(xié)議，且在重新開始篩查和給藥前需獲得FDA批準(zhǔn)。

值得注意的是，黑框警告雖對Elevidys的市場前景造成沖擊，但避免了最糟糕的市場撤回結(jié)局。這也使得在7月16日的盤后交易中，Sarepta的股價飆升逾30%。

截圖來自百度股市通

03 人事變動：大規(guī)模裁員與領(lǐng)導(dǎo)層調(diào)整

裁員是此次重組的重要一環(huán)。500人的裁員規(guī)模，占公司員工總數(shù)的36%。而關(guān)于裁員的消息最初源于Reddit上的一篇帖子，有員工稱在提交休假申請時，系統(tǒng)顯示其已于周五“被解雇”。Sarepta的發(fā)言人稱，在準(zhǔn)備遣散方案期間，員工登錄Workday系統(tǒng)可能會看到假期余額為零（同事的未使用假期會得到支付），公司已向受影響的同事澄清，并就由此引發(fā)的額外焦慮或困惑致歉。

值得注意的是，裁員消息傳出后，同行企業(yè)已開始“搶人”——Stoke Therapeutics的一名高管公開表示，公司正在招聘Sarepta的離職員工。

除了裁員，Sarepta的領(lǐng)導(dǎo)團隊也迎來變動。首席客戶官Dallan Murray離職，由前美國市場準(zhǔn)入和銷售高級副總裁Patrick Moss接任，擔(dān)任首席商務(wù)官。此外，Ian Estepan將擔(dān)任首席運營官；Louise Rodino-Klapac博士被任命為研發(fā)和技術(shù)運營總裁；Ryan Wong將擔(dān)任首席財務(wù)官；前研究科學(xué)高級副總裁兼負(fù)責(zé)人Rachael Potter博士將升任首席科學(xué)官。

04 行業(yè)背景：基因療法遇冷與裁員潮疊加

Sarepta的此次裁員，恰逢兩大行業(yè)趨勢的交匯點——對基因療法的興趣下降以及裁員潮加劇。當(dāng)前，生物科技行業(yè)正經(jīng)歷一場持續(xù)多年的熊市，而宏觀環(huán)境的波動性更是讓這一情況雪上加霜。在這樣的背景下，企業(yè)通過戰(zhàn)略調(diào)整、削減成本來維持生存和發(fā)展，成為了常見選擇。

Sarepta的CEO Douglas Ingram在周三晚間的投資者電話會議上表示：“2025年以來，Sarepta遭遇了各種具有挑戰(zhàn)性、意外且影響重大的事件。在短時間內(nèi)面臨這些事件，選擇按兵不動、寄希望于情況自行好轉(zhuǎn)是很容易且誘人的，但對于一個以使命為導(dǎo)向、專注于患者的組織來說，這種自滿是不負(fù)責(zé)任的。”他強調(diào)，公司選擇進行重組并對戰(zhàn)略做出重大調(diào)整，是為了確保自身能成為一個充滿活力、持久且以患者為中心的組織，繼續(xù)為罕見遺傳病患者帶來更好的生活。

此外，Sarepta 還公布了第二季度初步財務(wù)業(yè)績：Elevidys營收降至2.82億美元，較一季度的3.75億美元明顯下滑，拖累公司整體凈產(chǎn)品收入從6.115億美元降至5.13億美元。

此次Sarepta的戰(zhàn)略轉(zhuǎn)型和一系列調(diào)整，是其在內(nèi)外困境下的應(yīng)對之舉。轉(zhuǎn)向siRNA領(lǐng)域能否為公司帶來新的發(fā)展機遇，還有待時間檢驗。而Elevidys的后續(xù)表現(xiàn)、被裁項目的命運以及行業(yè)大環(huán)境的變化，也將持續(xù)影響著公司的未來走向。

參考：fierce biotech

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