7月23日，中國國家藥監局藥品審評中心（CDE）官網公示，拜耳（Bayer）申報的1類新藥BAY 2927088片（商品名：sevabertinib）的上市申請已正式獲得受理，適應癥為用于治療攜帶HER2（ERBB2）激活突變且既往接受過一種全身性治療的晚期非小細胞肺癌（NSCLC）成人患者。

截圖來源：CDE官網

摩熵醫藥數據統計，非小細胞肺癌（NSCLC）占肺癌病例的90%以上，其中僅約2%的患者存在HER2激活突變。這類突變會導致HER2蛋白過度表達和激活，驅動腫瘤細胞異常增殖和轉移。然而，傳統化療和抗體偶聯藥物（ADC）的治療效果有限，且副作用較大。因此，開發針對HER2突變的高效、安全靶向治療藥物成為臨床迫切需求。

截圖來源：摩熵咨詢《市場研究專題報告一-非小細胞肺癌藥物》

BAY 2927088片是拜耳公司研發的一款全球首個針對HER2外顯子20插入突變及點突變的口服可逆酪氨酸激酶抑制劑（TKI），其獨特機制可同時抑制突變型HER2和EGFR，且對野生型EGFR無顯著結合，從而在高效阻斷腫瘤信號通路的同時，大幅降低傳統EGFR-TKI類藥物的皮疹、腹瀉等不良反應。

截圖來源：摩熵醫藥全球藥物研發數據庫

在臨床試驗中，BAY 2927088片展現出了顯著的抗腫瘤活性和良好的安全性。根據拜耳公司公布的I/II期SOHO-01研究數據，截至2024年10月14日，在接受過至少一種系統治療但未接受過HER2靶向藥物治療的NSCLC患者中，BAY 2927088片的客觀緩解率（ORR）達到了59.3%，疾病控制率（DCR）為84.0%。更令人振奮的是，在最常見的HER2 YVMA插入突變患者中，ORR高達90.0%，中位緩解持續時間（DOR）為9.7個月，中位無進展生存期（PFS）為9.9個月。

在安全性方面，BAY 2927088的表現同樣優異。試驗中95.5%的患者報告了治療相關不良事件（TRAEs），但多為1-2級，最常見的為腹瀉（86.4%），僅6.8%的患者因副作用中斷治療，且無間質性肺病或肺炎病例報告。這一安全性特征使其尤其適合老年或合并癥較多的患者群體。

據悉，基于SOHO-01試驗的積極結果，BAY 2927088已獲得中美監管機構的雙重認可：

美國FDA：于2024年2月授予突破性療法認定，2025年5月接受新藥上市申請（NDA）并授予優先審評資格，預計2025年底前獲批；

中國NMPA：2024年授予突破性療法認定，2025年7月正式受理上市申請，若獲批將成為中國首個針對HER2突變NSCLC的口服靶向藥。

此外，拜耳也正在開展III期SOHO-02試驗，評估BAY 2927088作為一線治療的潛力，未來有望進一步拓展適用人群。

小結

目前，HER2突變NSCLC患者的治療選擇極為有限，BAY 2927088的上市將填補這一臨床空白。其口服劑型和便捷的給藥方式（每日兩次，每次20mg）可顯著提高患者依從性，尤其適合需要長期治療的晚期患者。我們期待BAY 2927088片能夠盡快獲批上市，為更多患者帶來生命的希望。