記者剛剛從重慶高新區重慶精準生物技術有限公司（以下簡稱“精準生物”）得到的獨家信息，其自主研發的國內首個兒童青少年CAR-T細胞療法——普基奧侖賽注射液，已提交新藥上市申請（NDA）并獲受理，預計今年二季度正式上市。這款針對3至21歲兒童CD19陽性復發/難治性急性淋巴細胞白血病患者的創新療法，為國內首款。

突破性創新：精準狙擊腫瘤細胞

CAR-T細胞療法是種什么療法？

“一般的腫瘤治療，往往會無差別殺死正常細胞。CAR-T細胞能夠精準識別并攻擊腫瘤細胞，最大限度減少對健康細胞的誤傷。”精準生物細胞研發部部長洪娟告訴記者。

打個比方，免疫細胞——T細胞是人體免疫系統的一部分，就像士兵一樣，負責識別和攻擊外來入侵者（如病毒、細菌）。通過基因編輯，為T細胞裝上了一種特殊的“導航裝置”（即嵌合抗原受體CAR），讓它精準識別腫瘤細胞表面的特定標志（就像GPS定位目標地址），裝上導航的CAR-T細胞像被訓練過的特工，直接找到并攻擊腫瘤細胞，而不誤傷正常細胞。

在實驗室，記者看到，身穿無菌服的技術人員正通過顯微操作系統對CAR-T細胞進行基因編輯——操作臺上，淡紅色的細胞液在恒溫振蕩器中輕輕晃動，電子屏上的活性數據實時跳動。“現在就在給細胞裝GPS（CAR），CAR被裝載到T淋巴細胞的表面，與T細胞協同作戰，能夠精準識別腫瘤細胞表面所特有的抗原，有效清除腫瘤細胞，實現治療效果。” 洪娟說。

▲精準生物技術人員正在實驗操作。受訪單位 供圖

與此同時，在隔壁一間實驗室，CAR-T細胞和腫瘤細胞正捉對廝殺——這場實驗正在驗證其殺傷力。“將CAR-T細胞和腫瘤細胞以一定比例進行共培養，讓它們狹路相逢，細胞分析儀實時捕捉每一次交鋒并記錄戰果。”技術人員介紹道。

據介紹，精準生物研發團隊通過高精度的基因改造和細胞培養技術，確保了高效性和安全性。在臨床試驗中，該藥物展現了優異療效，“完全緩解率（CR）達到100%，總有效率超過90%，遠超國際同類產品水平”，洪娟說。

中試平臺賦能：從實驗室到臨床的“加速器”

產品成功研發背后，是精準生物基因與細胞研發中試平臺的加持——作為重慶首批市級中試平臺之一，從靶點開發、工藝優化到質量控制，為藥物的快速轉化提供了全方位保障。

記者了解到，以往，基因與細胞藥物的研發企業往往困于“三難”：小試技術無法放大、生產工藝缺乏驗證、合規化生產成本高昂。而精準生物的中試平臺通過如上技術研發轉化、儀器設備共享、小批量試生產、及產品性能測試服務，解決了基因與細胞治療領域工藝放大、質量控制等關鍵技術難題，降低企業成本，縮短研發周期。

“沿海發達地區早已形成產業體系協同，有些細分領域的難點不出園區就可以解決，而精準生物在本地無外力可借，只能自主研發打造出覆蓋研發、生產、臨床的完整產業鏈。”精準生物研發總監、中試平臺負責人徐艷敏介紹，中試平臺作為實驗室研發與商業化生產的核心樞紐，不僅服務自身，還可適度開放給同行使用，促進區域內技術共享與協同創新。

產業集群效應：推動西部生物醫藥高地建設

近年來，重慶生物醫藥產業在政策的強力驅動、技術的持續革新以及市場需求的不斷攀升下，展現出了蓬勃的生命力。截至2024年底，生物醫藥企業數量已達到909家，產業總產值更是突破了1200億元大關，展現出強勁的增長勢頭。

“但一直以來，重慶生物醫藥產業鏈差一塊‘關鍵拼圖’，精準生物中試平臺正好彌補這一缺失。”徐艷敏告訴記者，通過整合上下游資源，該平臺吸引了多家試劑設備供應商、生物醫藥企業和醫療機構集聚，形成了覆蓋研發、生產、臨床的完整產業鏈，進一步鞏固重慶在西部生物醫藥領域的領先地位。

據介紹，完善重慶“33618”現代制造業集群中生物醫藥的“關鍵鏈條”意義非凡，以重慶高新區為例，就形成了“實驗室發現-中試優化-量產上市”的閉環。

“通過本地化中試和生產，減少對外部技術的依賴，降低基因與細胞治療產品的成本，使更多患者能夠負擔前沿療法；針對癌癥、遺傳病、罕見病等，平臺可加速個性化治療的開發。”徐艷敏介紹，平臺結合重慶豐富的臨床資源加速精準醫療落地，可推動重慶乃至中國在基因治療領域的標準制定與話語權提升。