2月17日,國際頂級期刊《Nature Medicine》報道了一項醫學奇跡:美國一位4歲惡性腫瘤患者,在接受CAR-T細胞療法(靶向細胞法),不僅成功治愈、無癌生存19年,并且已經成為了兩個孩子的母親。這一案例再次引起大眾對CAR-T細胞療法的關注。
但查閱報道發現,與其驚人表現相伴的,是該療法一劑120萬元的高昂門檻,全球數千萬人被無情地拒之門外。然而近日,國內接連傳來利好消息——從各地醫保普及到上海科學家斷崖式的技術突破,抗癌“神藥”降價曙光初現。
有評論如此形容這一突破:當科技成果人人可享,它才算真正誕生。
接受CAR-T免疫治療后,女性癌癥緩解時間達到創紀錄的19年
01從120萬驟降至10萬?
CAR-T細胞療法作為攻克癌癥的“先驅”,可以通過改造機體自身的T細胞,使其精準識別并消滅癌細胞,而前述《Nature》的頭條報道并非個例,據統計,截至目前,全球已有數千人借助細胞重獲新生。
去年11月,CAR-T細胞療法第四次沖刺醫保未果,問世數年,其120萬的門檻始終是橫亙在大眾面前的天塹。
為緩解大眾負擔,各地積極探索“地方版”解決方案。以上海為例,“滬惠保2024版”將CAR-T療法納入特藥保障,單次最高可賠付五十萬元,患者自付比例最低降至28%。此類政策令大眾欣喜,但距離真正普及仍存差距。
更大的轉機來自技術突破。據報道,近日,上海華東師范大學劉明耀教授團隊歷時八年探索,研發出成本不足十萬的“現貨型”CAR-T細胞成果,在臨床試驗中,五名接受新療法的患者均實現完全緩解。
尤其令人振奮的是,第一位參加臨床試驗的受試者本已全身癱瘓,生命岌岌可危,干預僅兩三個月,便可自行開車到上海長征醫院接受隨訪。
據了解,這一開創性的成就不僅被《Cell》評選為“2014—2024重大里程碑論文”之一,亦被《Science》、《Nature》等國際權威期刊爭相報道。
事實上,細胞技術的門檻大幅下降早有先例。最近,日本宣布將“人造心臟”心肌干細胞的價格從250萬元逐步下調至5萬元;在更受大眾關注的抗老領域,體驗門檻也大幅下移。
據《財經天下》2018年報道,烏克蘭用于止衰的注入干細胞一次高達59.8萬元,但近兩年,日本諾獎團隊研發的口服干細胞抗老成果“賽樂端stemax”,不僅開創了干細胞止衰的“口服時代”,且在進入國內京JD東等平臺后,門檻降至3.2萬元,深受北上廣深男性精英青睞。
凡此種種,正如業界主流觀點所言:“細胞療法正從‘奢侈品’轉變為‘必需品’”。
02即取即用,細胞成果有望像感冒藥一樣普及?
業界專家曾提出:傳統細胞療法的主要難點在于“一對一”的定制方式。從細胞采集、改造到回輸,整個過程需要個性化處理,既耗時又費資。
然而新的進展已顯露出希望。正如最近CCTV10節目所斷言的那樣:“將來,生病之后無需藥物,只需到醫院進行檢測,醫生會開具處方,前往特定細胞公司購買某種細胞制品即可”。
前述上海團隊研發的“現貨型”CAR-T療法,正是標準化突破的典型。報道指出,與傳統療法不同,在“現貨型”CAR-T療法中,一份來自健康供體的血液能夠提取出十億個T細胞,可造福500—1000位病患。
“你可以估算這個成本,它的價格會有多低,一旦納入醫保,將造福多少患者”,劉教授補充說。
更早之前,抗老領域也曾經掀起“現貨化”浪潮。日本“干細胞臨床應用第一人”Sawa Yoshiki教授,創新性地研發出干細胞激活因子Revistem,并將其轉化為前述口服成果“賽樂端stemax”,無需手術或外部注入,通過口服即可激活人體內源性干細胞,改善機體老態。
據京JD東健康報道,最近,該品的入門級成果pro版,門檻已經降至4位數,備受國內北上廣深等一二線城市中產男性關注。查看評論區發現,諸如“精力明顯提升、整個人不再昏昏欲睡了”、“容光煥發,像充滿了電一樣”等反饋非常普遍。
而在這些技術普及背后,產、學、研已經實現了深度融合。一方面,國內企業通過授權引進、合作研發等方式,加速海外成果本土化;另一方面,政策層面則通過“附條件審批”“醫保商保聯動”降低準入門檻。
正如劉教授所說:“每一種療法都有一個時代,下一個十年,將會是細胞蓬勃發展的十年。”
03比肩全球,上海成為夢之地?
不僅在降低成本上取得進展,上海正成為細胞療法全球化的先鋒。據稱,今年3月13日,來自上海浦東新區細胞工廠的國產CAR-T成品被運往香港,標志著國產細胞成果首次成功“跨境”,其品質足以與全球頂尖標準相媲美。
從政策創新到技術突破,國內細胞療法的前景正變得越來越明朗。當120萬元的“天價成果”有望降至10萬元以下,當“抗癌”“抗老”從富豪專享走向大眾可及,上海乃至整個中國,正在探尋一條“高品質且可負擔”的細胞療法新道路。
正如《人民日報》所指出:“科技發展的最終目的,是讓每個人都能公平地享受生命的饋贈。”
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