2月17日,國際頂級(jí)期刊《Nature Medicine》報(bào)道了一項(xiàng)醫(yī)學(xué)奇跡:美國一位4歲惡性腫瘤患者,在接受CAR-T細(xì)胞療法(靶向細(xì)胞法),不僅成功治愈、無癌生存19年,并且已經(jīng)成為了兩個(gè)孩子的母親。這一案例再次引起大眾對(duì)CAR-T細(xì)胞療法的關(guān)注。
但查閱報(bào)道發(fā)現(xiàn),與其驚人表現(xiàn)相伴的,是該療法一劑120萬元的高昂門檻,全球數(shù)千萬人被無情地拒之門外。然而近日,國內(nèi)接連傳來利好消息——從各地醫(yī)保普及到上海科學(xué)家斷崖式的技術(shù)突破,抗癌“神藥”降價(jià)曙光初現(xiàn)。
有評(píng)論如此形容這一突破:當(dāng)科技成果人人可享,它才算真正誕生。
接受CAR-T免疫治療后,女性癌癥緩解時(shí)間達(dá)到創(chuàng)紀(jì)錄的19年
01從120萬驟降至10萬?
CAR-T細(xì)胞療法作為攻克癌癥的“先驅(qū)”,可以通過改造機(jī)體自身的T細(xì)胞,使其精準(zhǔn)識(shí)別并消滅癌細(xì)胞,而前述《Nature》的頭條報(bào)道并非個(gè)例,據(jù)統(tǒng)計(jì),截至目前,全球已有數(shù)千人借助細(xì)胞重獲新生。
去年11月,CAR-T細(xì)胞療法第四次沖刺醫(yī)保未果,問世數(shù)年,其120萬的門檻始終是橫亙?cè)诖蟊娒媲暗奶靿q。
為緩解大眾負(fù)擔(dān),各地積極探索“地方版”解決方案。以上海為例,“滬惠保2024版”將CAR-T療法納入特藥保障,單次最高可賠付五十萬元,患者自付比例最低降至28%。此類政策令大眾欣喜,但距離真正普及仍存差距。
更大的轉(zhuǎn)機(jī)來自技術(shù)突破。據(jù)報(bào)道,近日,上海華東師范大學(xué)劉明耀教授團(tuán)隊(duì)歷時(shí)八年探索,研發(fā)出成本不足十萬的“現(xiàn)貨型”CAR-T細(xì)胞成果,在臨床試驗(yàn)中,五名接受新療法的患者均實(shí)現(xiàn)完全緩解。
尤其令人振奮的是,第一位參加臨床試驗(yàn)的受試者本已全身癱瘓,生命岌岌可危,干預(yù)僅兩三個(gè)月,便可自行開車到上海長征醫(yī)院接受隨訪。
據(jù)了解,這一開創(chuàng)性的成就不僅被《Cell》評(píng)選為“2014—2024重大里程碑論文”之一,亦被《Science》、《Nature》等國際權(quán)威期刊爭相報(bào)道。
事實(shí)上,細(xì)胞技術(shù)的門檻大幅下降早有先例。最近,日本宣布將“人造心臟”心肌干細(xì)胞的價(jià)格從250萬元逐步下調(diào)至5萬元;在更受大眾關(guān)注的抗老領(lǐng)域,體驗(yàn)門檻也大幅下移。
據(jù)《財(cái)經(jīng)天下》2018年報(bào)道,烏克蘭用于止衰的注入干細(xì)胞一次高達(dá)59.8萬元,但近兩年,日本諾獎(jiǎng)團(tuán)隊(duì)研發(fā)的口服干細(xì)胞抗老成果“賽樂端stemax”,不僅開創(chuàng)了干細(xì)胞止衰的“口服時(shí)代”,且在進(jìn)入國內(nèi)京JD東等平臺(tái)后,門檻降至3.2萬元,深受北上廣深男性精英青睞。
凡此種種,正如業(yè)界主流觀點(diǎn)所言:“細(xì)胞療法正從‘奢侈品’轉(zhuǎn)變?yōu)椤匦杵贰?/strong>。
02即取即用,細(xì)胞成果有望像感冒藥一樣普及?
業(yè)界專家曾提出:傳統(tǒng)細(xì)胞療法的主要難點(diǎn)在于“一對(duì)一”的定制方式。從細(xì)胞采集、改造到回輸,整個(gè)過程需要個(gè)性化處理,既耗時(shí)又費(fèi)資。
然而新的進(jìn)展已顯露出希望。正如最近CCTV10節(jié)目所斷言的那樣:“將來,生病之后無需藥物,只需到醫(yī)院進(jìn)行檢測,醫(yī)生會(huì)開具處方,前往特定細(xì)胞公司購買某種細(xì)胞制品即可”。
前述上海團(tuán)隊(duì)研發(fā)的“現(xiàn)貨型”CAR-T療法,正是標(biāo)準(zhǔn)化突破的典型。報(bào)道指出,與傳統(tǒng)療法不同,在“現(xiàn)貨型”CAR-T療法中,一份來自健康供體的血液能夠提取出十億個(gè)T細(xì)胞,可造福500—1000位病患。
“你可以估算這個(gè)成本,它的價(jià)格會(huì)有多低,一旦納入醫(yī)保,將造福多少患者”,劉教授補(bǔ)充說。
更早之前,抗老領(lǐng)域也曾經(jīng)掀起“現(xiàn)貨化”浪潮。日本“干細(xì)胞臨床應(yīng)用第一人”Sawa Yoshiki教授,創(chuàng)新性地研發(fā)出干細(xì)胞激活因子Revistem,并將其轉(zhuǎn)化為前述口服成果“賽樂端stemax”,無需手術(shù)或外部注入,通過口服即可激活人體內(nèi)源性干細(xì)胞,改善機(jī)體老態(tài)。
據(jù)京JD東健康報(bào)道,最近,該品的入門級(jí)成果pro版,門檻已經(jīng)降至4位數(shù),備受國內(nèi)北上廣深等一二線城市中產(chǎn)男性關(guān)注。查看評(píng)論區(qū)發(fā)現(xiàn),諸如“精力明顯提升、整個(gè)人不再昏昏欲睡了”、“容光煥發(fā),像充滿了電一樣”等反饋非常普遍。
而在這些技術(shù)普及背后,產(chǎn)、學(xué)、研已經(jīng)實(shí)現(xiàn)了深度融合。一方面,國內(nèi)企業(yè)通過授權(quán)引進(jìn)、合作研發(fā)等方式,加速海外成果本土化;另一方面,政策層面則通過“附條件審批”“醫(yī)保商保聯(lián)動(dòng)”降低準(zhǔn)入門檻。
正如劉教授所說:“每一種療法都有一個(gè)時(shí)代,下一個(gè)十年,將會(huì)是細(xì)胞蓬勃發(fā)展的十年。”
03比肩全球,上海成為夢(mèng)之地?
不僅在降低成本上取得進(jìn)展,上海正成為細(xì)胞療法全球化的先鋒。據(jù)稱,今年3月13日,來自上海浦東新區(qū)細(xì)胞工廠的國產(chǎn)CAR-T成品被運(yùn)往香港,標(biāo)志著國產(chǎn)細(xì)胞成果首次成功“跨境”,其品質(zhì)足以與全球頂尖標(biāo)準(zhǔn)相媲美。
從政策創(chuàng)新到技術(shù)突破,國內(nèi)細(xì)胞療法的前景正變得越來越明朗。當(dāng)120萬元的“天價(jià)成果”有望降至10萬元以下,當(dāng)“抗癌”“抗老”從富豪專享走向大眾可及,上海乃至整個(gè)中國,正在探尋一條“高品質(zhì)且可負(fù)擔(dān)”的細(xì)胞療法新道路。
正如《人民日?qǐng)?bào)》所指出:“科技發(fā)展的最終目的,是讓每個(gè)人都能公平地享受生命的饋贈(zèng)。”
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