FDA授予突破性單抗優先審評資格

大冢制藥（Otsuka Pharmaceutical）今日宣布，美國FDA已受理其在研單抗sibeprenlimab的生物制品許可申請（BLA），用于治療免疫球蛋白A（IgA）腎病成人患者。FDA并授予該申請優先審評資格，PDUFA日期為2025年11月28日。根據新聞稿，若獲批，sibeprenlimab將為患者提供一種每四周一次、便捷的預充式單劑量皮下注射劑，適用于居家自我給藥。

IgA腎病是全世界原發性腎小球腎炎最常見的形式，也是年輕人腎衰竭的最常見原因之一。這是一種進展性自身免疫性慢性腎病，隨著大多數患者的疾病發展，可能導致終末期腎病（ESKD）。

該BLA得到3期VISIONARY臨床試驗與2期ENVISION臨床試驗結果的支持。分析顯示，VISIONARY試驗達到主要終點，與安慰劑相比，患者在接受sibeprenlimab治療九個月后，24小時尿蛋白肌酐比值（uPCR）呈現統計學顯著且具臨床意義的降低。

Sibeprenlimab是一種在研人源化單克隆抗體，它能阻斷細胞因子A增殖誘導配體（APRIL）的作用。APRIL是一種免疫細胞生長因子，被認為在IgA腎病的發生和發展中起著關鍵作用。通過減少病理性半乳糖缺陷性IgA1（Gd-IgA1）的生成，sibeprenlimab有望幫助減緩腎臟損傷，并延緩疾病向終末期腎病的進展。美國FDA在去年2月授予sibeprenlimab（BTD）用于治療IgA腎病。據公開資料顯示，sibeprenlimab最初由Visterra公司開發。2018年，大冢制藥宣布以約4.3億美元的款項收購Visterra公司，從而獲得包括sibeprenlimab在內一系列針對IgA腎病和其他腎臟疾病等適應癥的在研產品。

禮來10億美元囊獲小分子抑制劑

禮來公司（Eli Lilly and Company）與SiteOne Therapeutics今日宣布，雙方已達成最終協議，禮來將以總額高達10億美元款項收購SiteOne。此次交易將使禮來囊獲包括STC-004在內的管線，這是一款已準備進入2期臨床的Nav1.8抑制劑，用于疼痛治療。STC-004有望成為新一代非阿片類治療藥物，為慢性疼痛患者提供新的治療選擇。該交易將進一步加強禮來在非阿片類疼痛治療藥物領域的研發布局。

SiteOne Therapeutics是一家臨床階段的生物醫藥公司，致力于開發一類新型、高選擇性的小分子抑制劑，靶向Nav1.7、Nav1.8及其他離子通道，用于治療疼痛、咳嗽以及其他與外周神經系統興奮性過高相關的疾病。自成立以來，該公司專注于開發安全又有效的疼痛治療藥物，避免阿片類藥物所帶來的成癮風險和不良反應。公司同時還在推進其他創新候選藥物，這些候選藥物對特定離子通道亞型具有高度選擇性，用于治療如慢性咳嗽、慢性眼表疼痛等感覺系統興奮性障礙。

渤健達超10億美元RNAi療法合作協議

今日，渤健（Biogen）與City Therapeutics宣布達成戰略合作協議，雙方將聯合開發若干新型RNA干擾（RNAi）療法。

City Therapeutics是一家生物醫藥公司，致力于通過下一代RNAi觸發分子的優化，提升RNAi療法的效果與適用范圍。公司正積極構建一條創新的RNAi療法管線，旨在為多個治療領域的患者帶來顯著影響。

根據合作協議，City Therapeutics將利用其下一代RNAi工程技術，開發RNAi觸發分子，并與渤健的專有藥物遞送技術相結合。此次合作初期將聚焦于一個關鍵靶點，該靶點在中樞神經系統疾病中起重要作用。該項目將采用組織增強型遞送技術，目標是實現系統性給藥。根據協議，渤健將負責IND所需的臨床前研究、全球臨床開發、監管申報以及后續的商業化相關全部事務。根據協議條款，City Therapeutics將獲得總計4600萬美元的款項，其中包括1600萬美元的首付款，以及總額達10億美元的里程碑等款項。

參考資料：

[1] Otsuka Files Biologics License Application (BLA) for Sibeprenlimab in the Treatment of Immunoglobulin A Nephropathy. Retrieved May 27, 2025 from https://www.otsuka-us.com/news/otsuka-files-biologics-license-application-bla-sibeprenlimab-treatment-immunoglobulin

[2] Lilly to expand its pain pipeline with acquisition of SiteOne Therapeutics. Retrieved May 27, 2025 from https://investor.lilly.com/news-releases/news-release-details/lilly-expand-its-pain-pipeline-acquisition-siteone-therapeutics

[3] Biogen and City Therapeutics Announce Strategic Research Collaboration to Develop Select Novel RNAi-based Therapies. Retrieved May 27, 2025 from https://www.citytx.com/news/biogen-and-city-therapeutics-announce-strategic-research-collaboration-to-develop-select-novel-rnai-based-therapies

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