文 | 氨基觀察

在港股18A板塊，和譽醫藥可能是過去幾年，最顛覆市場認知的存在之一。

2024年2月，和譽醫藥股價創下歷史新低2.05港幣，市值一度逼近10億港幣。但這樣一家“小企業”并沒有沉淪，反而依靠ABSK021對外BD帶來的價值再發現，上演驚天逆轉：

最新收盤價8.36港幣，市值近60億港幣，讓市場直呼意外。

并且，和譽醫藥帶給市場的“意外”還未結束。5月25日，和譽醫藥官宣，依帕戈替尼 (ABSK011)獲CDE批準治療HCC的突破性療法認定（BTD）。

突破性療法認定并不是新鮮事，但意外在于，這樣一個傳統認知里的“小公司”，卻已手握2個BTD藥物，并且都是在高價值、高難度的領域。

目前，解鎖這一成就的本土藥企不到20家。和譽醫藥用實際行動，證明了自己屬于少數派，具備創造超越規模預期的實力?；蛟S，這也迫使我們，不得不繼續重新審視當下的中國創新藥行業。

Biotech中的少數派

從ABSK021到ABSK011，和譽醫藥用兩個BTD藥物，證明自己屬于biotech中的少數派。

一款藥物獲得BTD認定的條件有2個：針對嚴重或危及生命的疾病的藥物；需要初步的臨床證據，證明該藥物在至少一個臨床上顯著的終點上可能比現有療法有實質性的改善。

也就是說，針對嚴重或危及生命的疾病藥物，只有初步臨床數據證明自己有可能超越“前浪”，才可以獲得BTD資格認定，含金量頗高，相應的難度也不會太小。

自2020年CDE推出BTD規則以來，2個及以上自主研發分子獲得認定的國內藥企只有17家，且主要以biopharma和bigpharma為主，和譽醫藥這樣規模的企業來說極為罕見，這也凸顯了其硬核屬性。

在創新藥領域，BTD的獲取頻次與質量直接反映企業的原始創新能力。以和譽醫藥已建立的差異化研發管線及其BTD斬獲情況來看，資本市場對其價值的認知尚存預期差。

要知道，和譽突破的都是高難度的領域。市場熟知的ABSK021如此，ABS011也是這樣。

根據公告，此次ABS011的BTD認定適應癥為：用于經免疫檢查點抑制劑（ICI）和多靶點酪氨酸激酶抑制劑（mTKI）治療的成纖維細胞生長因子19（FGF19）過表達的晚期肝細胞癌（HCC）。

對于肝癌后線治療，國內外藥企的TKI、免疫療法等都在大力嘗試，只是有效性和安全性都難言出色，普遍面臨響應率低、有響應群體獲益不夠等痛點。

例如，全球主流PD-1單藥在該領域ORR均在15%以下，mPFS都停留在5個月以下，總生存期較短。雙免疫方案對于客觀緩解率和總體生存期有一定改善，但面對較高風險的AE發生率和因AE中斷繼續用藥的發生率，使用仍然受限。

在百時美施貴寶、默沙東、恒瑞醫藥等腫瘤藥物TOP選手面前，ABS011卻讓市場看到了新希望。

和譽在2024年ESMO年會上公布的 ABSK011的I期臨床研究數據顯示，其220mg BID組在經ICIs和mTKIs治療的FGF19過表達肝細胞癌患者中，總體緩解率（ORR）達到44.8%，中位緩解持續時間（mDOR）為7.4個月，中位無進展生存期（mPFS）達到5.5個月。

這一數字，不僅超過目前公認最強的“納武單抗+伊匹單抗組合”（32%），且安全性優勢突出，高等級藥物相關不良事件發生率低。正因此，ABS011能夠在該領域收獲BTD認定。

在巨頭虎視眈眈的領域突圍，進一步凸顯了其“少數派”身份的質地。

價值創造的天花板

對于和譽醫藥而言，其不只是國內biotech的研發“少數派”，可能也是價值創造的天花板之一。

關于價值創造能力，和譽醫藥對外有過展示。ABSK021的BD，目前已收到7000萬美元的首付款，即將收到8500萬美金的行權費另外還有里程碑付款以及高兩位數的凈銷售額分成。上述付款金額，在biotech的BD中并不多見，而高兩位數的凈銷售額分成也是少數。

如今，在獲得BTD認定后，ABSK011又給市場更多遐想。畢竟，ABSK011的潛在商業價值，遠超ABSK021。

肝癌20年全球每年發病80萬，中國將近40萬，至2030年全球每年發病100萬，中國將近50萬，目前缺乏有效藥物。

其中，FGF19+肝癌占所有肝癌中的30%。也就是說，2023年全球大約有30萬FGF19+的肝癌新發病患者，中國市場目標人群每年新增有15萬。

國元證券測算，假設滲透率10%以上，年治療費用35萬，中國市場空間在52.5億元以上。考慮到國內滲透率提升，再加上海外市場，FGF19+肝癌藥物規模將會呈倍數增長。作為FIC藥物，ABSK011必然會獨享該市場。

目前，ABSK011治療經 ICI和mTKI治療的FGF19過表達的晚期或不可切除的肝細胞的注冊臨床已經獲得許可，臨床快速推進。由于ABSK011獲批突破性療法認定，將有助加快其后續申報審批流程的速度。

在后線治療快速推進的同時，ABS011也在嘗試改寫肝癌一線治療格局。在2025 ESMO GI上，和譽醫藥將口頭匯報ABSK011與阿替利珠單抗聯用治療晚期肝細胞癌的最新臨床試驗結果，其中就包括聯用療法在一線肝癌中數據。鑒于過往突出的療效和安全性，其聯合阿替利珠單抗在一線中的使用，大概率也會帶來驚喜。

如果順利改寫肝癌一、二線秩序，ABS011天花板不會太低，創造的價值自然可觀。即便是在上岸之前BD，“首付款 +里程碑付款”收入，可能都會超出市場對于和譽醫藥的認知。

當然，結果如何，還有待揭曉，讓我們繼續看下去。