近日，中國首款獲批上市的干細胞藥物艾米邁托賽注射液在北京大學人民醫院開出首張處方，用于單倍體移植患者治療。該藥物單次治療費用為19800元，以8次為一個完整療程計算，總費用約15.8萬元。

橫向對比國際市場，美國FDA批準的間充質干細胞藥物Ryoncil單劑定價高達19.4萬美元（約139萬元），是艾米邁托賽注射液單劑費用的70倍。

首個獲批上市

鉑生卓越生物科技（北京）有限公司研發的干細胞療法艾米邁托賽注射液（商品名：睿鉑生），于2025年1月2日獲國家藥監局通過優先審評審批程序附條件批準上市，適應癥為治療14歲以上以消化道受累為主的激素治療失敗的急性移植物抗宿主病（aGVHD），成為我國首個獲批上市的間充質干細胞治療藥物。

當前，間充質干細胞（MSCs）與誘導多能干細胞（iPSCs）是臨床與科研領域的兩大焦點。其中，MSCs因具備來源廣泛、免疫原性低、多向分化能力及強大免疫調節功能等特點，成為海內外干細胞療法的研究核心。這類細胞幾乎可從所有器官組織中獲取，包括骨髓、脂肪、臍帶、胎盤、羊水及胎兒組織等，能分化為特定譜系的功能細胞。

據統計，全球范圍內已有超過1300項MSCs相關臨床試驗，覆蓋骨科疾病、心血管疾病、免疫性疾病等多個治療領域。

2011年，韓國Pharmicell公司研發的Cellgram獲批上市，成為全球首個干細胞藥物，用于治療心肌梗死。

2024年12月18日，美國FDA批準首款MSC療法Ryoncil上市，用于治療2個月以上兒童患者的類固醇難治性急性移植物抗宿主病（SR-aGVHD）。該療法曾獲FDA孤兒藥、快速通道及優先審評資格認定。

Ryoncil源自同種異體骨髓生成的間充質基質細胞，在一項多中心單臂研究中，54名接受異基因造血干細胞移植（allo-HSCT）后患SR-aGVHD的兒童患者參與研究，每周兩次靜脈輸注Ryoncil，持續四周。數據顯示，治療開始28天后，16名患者（30%）達到完全緩解，22名患者（41%）達到部分緩解。

突破“天價”壁壘

作為艾米邁托賽注射液的同類產品，Ryoncil于2024年12月獲FDA批準用于類固醇難治性急性移植物抗宿主病（SR-aGvHD）。其單次治療費用19.4萬美元（約139萬元人民幣），一個療程需8次，總費用達155.2萬美元（約1114萬元人民幣）。這一價格雖低于Kymriah（47.萬美元/針），但仍屬全球最貴細胞療法之一。

高昂的研發投入，以及原代細胞培養的高質控成本和跨洲冷鏈運輸的巨額開支，是Ryoncil高定價的根本原因。

韓國和日本作為干細胞治療先行國家，已上市多款產品，但價格仍處于高位。韓國Cartistem（退行性關節炎）每劑1.9萬-2.1萬美元，日本治療aGVHD的骨髓間充質干細胞Temcell為7700美元/袋，標準療程4周8袋，總費用12.3萬-18.5萬美元。均遠超中國同類產品。

2025年3月，海南博鰲樂城干細胞大會在首次公布三項干細胞治療官方定價：

膝骨關節炎：脂肪間充質干細胞單次注射3.6萬元，成本集中于細胞制備與質檢，規模化后價格或進一步下降；

COPD：氣道基底層干細胞治療單次15萬元，較肺移植（超60萬元）風險與費用顯著降低；

心力衰竭：臍帶來源間充質干細胞需每周輸注1次、共3次，總費用18萬元。

2025年4月26日公布的第二批細胞與基因治療技術項目中，針對骨髓移植后抗宿主病的間充質干細胞治療技術定價8萬元/次。與之形成鮮明對比的是，艾米邁托賽注射液以19800元/6000萬單位的定價，將同適應癥治療成本降至博鰲技術服務價格的25%。

作為國家藥監局批準的干細胞藥物，艾米邁托賽注射液在國際國內定價體系中展現出顯著的普惠性優勢。

艾米邁托賽采用臍帶間充質干細胞，而臍帶間充質干細胞不僅易于獲取，適合大規模生產。

其次，在艾米邁托賽注射液的工藝開發、生產過程中，應用了清華大學生物醫學工程學院基于3D微載體的干細胞規模化培養技術，通過自動化、連續性、密閉式的三維細胞制備工藝管線，單批次即可完成百億甚至千億量級的細胞生產制備。對比傳統的細胞培養生產方式，解決了人工成本高、生產空間需求大、細胞產品批次生產數量有限的問題。

盡管睿鉑生的定價較國際同類產品已顯著降低，但15.8萬元的完整療程費用仍超出許多中國家庭的經濟承受能力。由于干細胞療法適應癥多為罕見病，患者基數較小，醫保談判面臨較大阻力。鑒于國內CAR-T療法尚未納入醫保目錄的現狀，可探索“商保先行+分期支付”等創新模式，提升患者可及性。

加速邁進

在政策層面，CDE頻頻推出細胞治療的相關政策，全面加速干細胞技術的臨床轉化進程。

2024年初，CDE發布《間充質干細胞防治移植物抗宿主病臨床試驗技術指導原則》，針對干細胞治療移植物抗宿主病（GVHD）的臨床試驗設計、療效評價等提供具體技術建議，旨在推動干細胞藥物上市工作。

2024年2月，新修訂的《產業結構調整指導目錄》將細胞治療藥物、細胞培養列入鼓勵類產業目錄，

2024年5月，北京藥監局核發了全國首張干細胞《藥物生產許可證》。

2025年6月10日，CDE發布《先進治療藥品的范圍、歸類和釋義（征求意見稿）》，首次明確我國“先進治療藥品（ATMPs）”分為細胞治療藥品（CTMPs）、基因治療藥品（GTMPs）及其他類，為干細胞藥物的注冊申報與市場準入建立清晰的分類框架。

政策紅利直接帶動產業資本活躍。根據公開數據，2024年國內細胞治療行業共發生53起融資事件，50家企業合計融資超35億元。

除已上市的艾米邁托賽外，國內超20款干細胞藥物處于臨床試驗階段，適應癥覆蓋GVHD、骨關節炎、心力衰竭等。

中源協和的VUM02注射液（人臍帶源間充質干細胞注射液）已獲8個適應癥的臨床試驗批準，臨床進度最快的已進入III期臨床。

YFQLXB-UC01注射液是齊魯細胞自主研發的一款凍存細胞制劑，其主要有效成分為臍帶間充質干細胞。目前，已啟動失代償期肝硬化和中、重度急性呼吸窘迫綜合征等4項臨床試驗批準。

思比曼生物的異體人源脂肪間充質干細胞注射液（AlloJoin）于2025年4月啟動膝骨關節炎的關鍵性III期臨床。

結語

艾米邁托賽15.8萬元的療程定價，成為中國干細胞產業商業化的標志性突破，充分展現了“中國智造”的成本控制優勢與創新實力。未來，可通過技術創新降本、推動醫保及商業保險政策覆蓋等路徑，助力細胞產業可持續發展。隨著干細胞治療可及性的提升，這場以15.8萬元為起點的產業探索，正逐步為更多患者開啟精準治療的新可能。

參考資料：

1、各公司官網

2、華福證券

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