據摩熵醫藥數據庫顯示，恒瑞醫藥子公司盛迪醫藥的“評價HRS-1893片治療梗阻性肥厚型心肌病的有效性和安全性的Ⅲ期臨床試驗”已于近日在藥物臨床試驗登記與信息公示平臺公示，將正式啟動HRS-1893治療梗阻性肥厚型心肌病的全國多中心III期臨床研究。

HRS-1893中國臨床試驗信息

圖片來源：摩熵醫藥中國臨床試驗數據庫

HRS-1893片是恒瑞醫藥研發的1類創新藥，是一種心肌肌球蛋白（Myosin）選擇性可逆抑制劑，可特異性抑制肌球蛋白ATP酶的活性，起到抑制心肌過度收縮的作用，擬用于治療肥厚型心肌病（HCM）以及心肌肥厚導致的心力衰竭。HRS-1893是首款進入III期臨床的國產肌球蛋白抑制劑，也是唯一一款臨床在研的國產肌球蛋白抑制劑。

恒瑞醫藥近年來在心血管疾病領域已布局多款創新藥，涵蓋PCSK9（SHR-1209，瑞卡西單抗）、ANGPTL3（SHR-1918，III期臨床）、Factor XIIa（SHR-2004，III期臨床）、Myosin等靶點，涉及高脂血癥、動靜脈血栓、心肌肥厚等疾病領域。

國內肌球蛋白抑制劑的競爭格局

摩熵醫藥數據庫顯示，截至目前全球僅1款肌球蛋白抑制劑獲批上市，即百時美施貴寶的Mavacamten（瑪伐凱泰）。其于2022年4月獲FDA批準上市（商品名：Camzyos），后又于2024年4月獲NMPA優先審評批準在國內上市（商品名：邁凡妥），用于治療紐約心臟協會（NYHA）心功能分級Ⅱ~Ⅲ級的oHCM成人患者。2024年，Mavacamten全年銷售額為6.02億美元，較于2023年增漲161%，勢頭正勁。

肌球蛋白抑制劑全球研發階段分布

圖片來源：摩熵醫藥全球藥物研發數據庫

此外，進度最快的是Cytokinetics箕星藥業共同開發的Aficamten片，在國內處于申請上市階段。Aficamten是第二代心肌肌球蛋白抑制劑，藥理作用與瑪伐凱泰相似。由生物技術公司Cytokinetics研發，2020年7月箕星藥業獲得在大中華地區開發和商業化Aficamten的獨家許可權益。2022年，Aficamten用于治療梗阻性HCM（oHCM）被CDE納入突破性治療藥物認定。2024年12月，FDA受理了Aficamten的上市申請，適應癥為梗阻性肥厚型心肌病（HCM），預計將于2025年9月獲批。

Aficamten全球最新研發狀態

圖片來源：摩熵醫藥全球藥物研發數據庫

除了恒瑞醫藥，國內布局肌球蛋白抑制劑的還有先行醫藥、康哲藥業（CMS-D003，獲批臨床）、豪森藥業/翰森生物（HS-10511，I期臨床）、迪斯凱威醫藥、綠合醫藥等企業。

肥厚型心肌病（HCM）是臨床常見的一種慢性、進行性心臟疾病，其中約2/3為梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）。HCM在人群中的患病率為0.2%~0.5%，影響全球約2000萬人，我國HCM患者超過100萬人，其中約60%的患者存在致病性或可能致病性基因變異。

在應對梗阻性肥厚型心肌病（HCM）所采用的β受體阻滯劑、非二氫吡啶類鈣通道阻滯劑以及丙吡胺等藥物治療方案，雖能在一定程度上減輕患者癥狀，但無法從根本上針對疾病的核心病理生理機制進行干預，也難以阻止疾病的進展。因此，在HCM的臨床治療中，開發新的具備特異性作用靶點的治療藥物，依然是亟待解決的重要需求。

小結

梗阻性肥厚型心肌病治療領域的需求缺口，正迎來國產創新藥的突圍時刻。恒瑞醫藥HRS-1893片的 III 期臨床研究將啟動，標志著國產肌球蛋白抑制劑研發邁入關鍵階段。期待其能夠展現出良好的安全性和有效性，為肥厚型心肌病患者帶來新的治療希望。