202 5 年6月， 國內(nèi)頂尖神經(jīng)學(xué)科團(tuán)隊(duì)聯(lián)合中盛溯源開展的“評(píng)價(jià)同種異體多巴胺能神經(jīng)前體細(xì)胞（iDAP）注射液治療帕金森病的安全性、耐受性和初步有效性的臨床試驗(yàn)” 迎來重大進(jìn)展——首例 早發(fā)型帕金森病（EOPD） 受試者 于2025年6月 順利完成給藥！ 受試者術(shù)后當(dāng)天蘇醒后即可下床活動(dòng)，且對(duì)話自如，無不良反應(yīng)。術(shù)后7天經(jīng)C T 復(fù)查無顱內(nèi)水腫和出血，并經(jīng)研究者判斷各方面情況良好，即順利出院，后期將按照臨床方案持續(xù)觀察安全性和有效性指標(biāo)。

此次給藥標(biāo)志著 中盛溯源將用中國方案領(lǐng)跑神經(jīng)再生療法，突破“年輕帕金森”困局，為EOPD患者點(diǎn)燃希望之光。

聚焦EOPD：為年輕患者改寫疾病軌跡

帕金森病（PD）是一種常見的神經(jīng)系統(tǒng)退行性疾病，隨著年齡的增長，其患病率逐年增高。盡管PD目前多見于老年人群，但研究發(fā)現(xiàn)，有些患者的發(fā)病年齡早于50歲，稱之為早發(fā)型帕金森病(EOPD)，占PD的5%~10%，該類患者往往面臨更長的病程和更高的治療需求。目前，傳統(tǒng)藥物治療的長期效果有限，大部分患者早期出現(xiàn)明顯的療效減退或異動(dòng)癥等運(yùn)動(dòng)并發(fā)癥及藥物副作用。

本項(xiàng) 研究旨在評(píng)估 NCR201注射液 在早發(fā) 型 PD患者中的 安全性和有效性 ，有望為這一特殊患者群體提供更精準(zhǔn)、更 有效 的治療選擇 。

權(quán)威之聲：定義神經(jīng)修復(fù)新范式

本項(xiàng)研究集結(jié)了國內(nèi)神經(jīng)學(xué)科領(lǐng)域的中堅(jiān)力量，由多位頂尖 主要研究者（P I ） 聯(lián)袂主導(dǎo)。這些在神經(jīng)科學(xué)前沿深耕多年的領(lǐng)軍人物，憑借深厚的學(xué)術(shù)造詣和豐富的科研經(jīng)驗(yàn)，共同為本項(xiàng)目把舵領(lǐng)航。

中國科學(xué)技術(shù)大學(xué)附屬第一醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科施炯副院長作為該研究的PI，他指出：“早發(fā)型帕金森病（E OPD ）是指發(fā)病年齡小于5 0 歲的帕金森病，該病罕見，治療主要以藥物改善運(yùn)動(dòng)和非運(yùn)動(dòng)癥狀為主，無法根治，對(duì)年輕E OPD 患者的生活、家庭、工作和心理造成很大的負(fù)擔(dān)。N CR201 細(xì)胞療法，通過立體定位技術(shù)精準(zhǔn)地將i PSC 誘導(dǎo)分化的多巴胺能神經(jīng)前體細(xì)胞（i DAP ）移植到患者雙側(cè)紋狀體內(nèi)，直接補(bǔ)充患者腦內(nèi)丟失的多巴胺能神經(jīng)元，從病理機(jī)制上改善帕金森癥狀，有望成為一種具有重要臨床應(yīng)用價(jià)值的帕金森病治療手段。”

中南大學(xué)湘雅醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科郭紀(jì)鋒主任作為研究早發(fā)型帕金森病領(lǐng)域的專家，他指出：“早發(fā)型帕金森病（E OPD ）的臨床特點(diǎn)包括發(fā)病年齡早、病程長、臨床表現(xiàn)異質(zhì)性大等。遺傳因素是E OPD 重要的發(fā)病因素，不同基因突變會(huì)導(dǎo)致不同的臨床表型，目前主流的治療方案是通過藥物治療和康復(fù)治療改善癥狀，但藥物導(dǎo)致的開關(guān)期癥狀波動(dòng)、異動(dòng)癥等運(yùn)動(dòng)并發(fā)癥出現(xiàn)更早，對(duì)患者的生活造成極大困擾。與典型帕金森病的主要病理特征一致，E OPD 是由于中腦區(qū)域多巴胺能神經(jīng)元的退變導(dǎo)致腦內(nèi)多巴胺分泌不足，引起一系列帕金森癥狀，對(duì)年輕患者的生活和工作及其家庭造成極大的負(fù)擔(dān)。細(xì)胞治療可以從根本性替代多巴胺能神經(jīng)元，分泌多巴胺發(fā)揮作用，因此，開展N CR201 注射液（i PSC 誘導(dǎo)分化的多巴胺能神經(jīng)前體細(xì)胞）治療E OPD 的臨床研究有望為患者提供一種可改變疾病進(jìn)程的治療 方案。 ”

技術(shù)壁壘：三大優(yōu)勢奠定全球競爭力

NCR201注射液是由中盛溯源生物科技有限公司研發(fā)的一款誘導(dǎo)多能干細(xì)胞（iPSC）衍生的多巴胺能神經(jīng)前體細(xì)胞（iDAP）治療產(chǎn)品， 具有明確的PET/CT影像學(xué)證據(jù)， 移植區(qū)域新增顯著的多巴胺能功能成像信號(hào)。多名P D 受試者接受N CR201 注射液治療半年后，均觀察到顯著的治療效果：

• 患者每日 Good ON （不伴麻煩性運(yùn)動(dòng)障礙的開期）時(shí)間較基線平均改善89.5%；

• 多名患者實(shí)現(xiàn) "關(guān)期消失" 的突破性效果 ；

• 關(guān)期 MDS-UPDRS III 評(píng)分 （帕金森病運(yùn)動(dòng)評(píng)分量表） 最高改善52.9%；

• Hoehn-Yahr 霍亞分期（帕金森病的疾病主要分級(jí)，按運(yùn)動(dòng)癥狀嚴(yán)重程度從 0 級(jí) ~5 級(jí)） 最高下降2級(jí)，實(shí)現(xiàn)疾病逆轉(zhuǎn)。

NCR201已獲得國家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心（CDE）的臨床試驗(yàn)?zāi)驹S可，正在開展注冊(cè)臨床試驗(yàn)（CTR20252147）。

NCR201注射液其核心優(yōu)勢包括：

• 高純度iDAP：通過多輪迭代創(chuàng)新與專利工藝優(yōu)化，iDAP細(xì)胞純度達(dá)國際領(lǐng)先水平。

• 通用型設(shè)計(jì)：突破自體細(xì)胞療法的個(gè)體化限制，可覆蓋更廣泛患者群體。

• 規(guī)模化量產(chǎn)：可實(shí)現(xiàn)大規(guī)模量產(chǎn)且批間一致性高。

NCR201的細(xì)胞純度達(dá)到國際領(lǐng)先水平1-4

展望未來：期待更多突破

首例EOPD成功入組標(biāo)志著中盛溯源在全面驗(yàn)證NCR201注射液治療帕金森病潛力、并探索其在特殊亞群中應(yīng)用的征程上，邁出了關(guān)鍵一步。

圍繞iPSC核心技術(shù)，中盛溯源布局抗炎修復(fù)、腫瘤免疫、和再生醫(yī)學(xué)三大醫(yī)學(xué)領(lǐng)域，已陸續(xù)將iPSC衍生3種功能細(xì)胞（iMSC、iNK、iDAP）的多條產(chǎn)品管線推動(dòng)至注冊(cè)臨床試驗(yàn)階段。除了“NCR201”外，針對(duì)膝骨關(guān)節(jié)炎的iPSC衍生細(xì)胞產(chǎn)品已處于注冊(cè)臨床Ⅱ期階段，面向血液腫瘤、間質(zhì)性肺病、移植物抗宿主病等適應(yīng)癥的iPSC衍生細(xì)胞產(chǎn)品處于注冊(cè)臨床Ⅰ/Ⅱ期階段。此外，公司近期順利完成了2.35億元B輪融資收官，將加速多款臨床管線的開發(fā)及后續(xù)產(chǎn)品商業(yè)化。未來，中盛溯源將持續(xù)探索iPSC衍生細(xì)胞藥物的臨床價(jià)值。

參考資料：

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