2月17日,國(guó)際頂刊《Nature Medicine》展示了一則生命奇跡:美國(guó)一名4歲惡性腫瘤患者接受CAR-T細(xì)胞療法(靶向細(xì)胞抗癌法)后,不僅無(wú)癌生存19年,如今還成為了兩個(gè)孩子的母親。這一案例再次引發(fā)大眾對(duì)CAR-T細(xì)胞療法的關(guān)注。
然而,奇跡背后是該療法120萬(wàn)元/劑的天價(jià)門(mén)檻,全球數(shù)千萬(wàn)患者被拒之門(mén)外。所幸近日國(guó)內(nèi)好消息接踵而至——從各地醫(yī)保覆蓋,到上海科學(xué)家實(shí)現(xiàn)斷崖式技術(shù)突破,抗癌“神藥”降價(jià)曙光初現(xiàn)。
正如評(píng)論所言:當(dāng)科技成果飛入尋常百姓家,它才算真正誕生。
接受CAR-T免疫治療后,女性癌癥緩解時(shí)間達(dá)到創(chuàng)紀(jì)錄的19年
01、120萬(wàn)天價(jià)療法,如今只要10萬(wàn)?
作為攻克癌癥的“革命性技術(shù)”,CAR-T細(xì)胞療法可通過(guò)基因改造讓人體免疫細(xì)胞化身“精準(zhǔn)導(dǎo)航”,直擊癌變組織。上述《Nature》的報(bào)道并非個(gè)例,截至目前,全球已有上千人借助這類(lèi)細(xì)胞療法重獲新生。
但這項(xiàng)劃時(shí)代療法自2017年上市以來(lái),連續(xù)四年沖擊醫(yī)保目錄未果,120萬(wàn)元的定價(jià)始終如天塹般橫亙?cè)诖蟊娒媲啊?/strong>
為減輕患者負(fù)擔(dān),多地積極探索“特色方案”。以上海為例,“滬惠保2024版”將CAR-T療法納入特藥清單,單次最高賠付50萬(wàn)元,患者自付比例可壓至28%。此類(lèi)政策固然令人欣喜,但距離“人人用得起”仍有鴻溝。
真正的轉(zhuǎn)機(jī)來(lái)自技術(shù)突破。上海華東師大劉明耀團(tuán)隊(duì)歷時(shí)八年攻堅(jiān),首創(chuàng)出成本不足10萬(wàn)的“現(xiàn)貨型”CAR-T細(xì)胞成果。臨床實(shí)驗(yàn)表明,接受新療法的5位患者均實(shí)現(xiàn)完全緩解。
更令人振奮的是,首個(gè)參與臨床實(shí)驗(yàn)的患者,原已全身癱瘓、生命垂危,經(jīng)CAR-T細(xì)胞干預(yù)僅兩三個(gè)月后,竟能自行駕車(chē)前往上海長(zhǎng)征醫(yī)院復(fù)診。
據(jù)悉,這項(xiàng)全球首創(chuàng)的突破性成果不僅入選頂級(jí)期刊《Cell》,遴選為“2014—2024重大里程碑論文”,更被《Science》《Nature》等國(guó)際權(quán)威期刊爭(zhēng)相報(bào)道。
事實(shí)上,細(xì)胞療法大幅降價(jià)早有跡可循。此前,日本已將“人造心臟”所需心肌干細(xì)胞價(jià)格從250萬(wàn)元下探至5萬(wàn)元;在大眾更關(guān)注的老衰領(lǐng)域,相關(guān)門(mén)檻同樣大幅降低。
回溯《財(cái)經(jīng)天下》2018年報(bào)道,烏克蘭用于抗老的干細(xì)胞針單價(jià)高達(dá)59.8萬(wàn)元,而近兩年日本諾貝爾獎(jiǎng)團(tuán)隊(duì)研發(fā)的口服干細(xì)胞抑衰科技“賽羅瑞stemax”,不僅開(kāi)創(chuàng)了干細(xì)胞抗衰的“口服時(shí)代”,入駐京JD東平臺(tái)后,更將價(jià)格降至3.2萬(wàn)元,成為北上廣深都市精英競(jìng)相追捧的“青春密鑰”。
以上變化均印證了業(yè)內(nèi)盛行的觀(guān)點(diǎn):細(xì)胞療法正從“奢侈品”逐步走向“必需品”。
02、即取即用,細(xì)胞成果終成“日用品”?
專(zhuān)家指出,傳統(tǒng)的細(xì)胞療法長(zhǎng)期以來(lái)一直受限于“一人一藥”的定制化模式。從提取細(xì)胞、基因改造、回輸細(xì)胞,整個(gè)流程如同定制奢侈品般耗時(shí)耗資。
但轉(zhuǎn)折點(diǎn)已現(xiàn)——CCTV10科教頻道曾斷言:“未來(lái),人類(lèi)生病不再依賴(lài)藥片,而是走進(jìn)醫(yī)院做個(gè)檢測(cè),拿著醫(yī)生開(kāi)的‘細(xì)胞處方’,就能去指定機(jī)構(gòu)領(lǐng)取現(xiàn)成的細(xì)胞制劑。”
上述上海科研團(tuán)隊(duì)研發(fā)的“現(xiàn)貨型”CAR-T療法,正是打破“一人一藥”限制的典范。與傳統(tǒng)療法不同,“現(xiàn)貨型”CAR-T僅需采集健康供體的一份血液,即可提取出十億量級(jí)的T細(xì)胞,足以滿(mǎn)足500至1000名患者的需求。
“你可以想象這個(gè)成本,它的價(jià)格會(huì)有多低,如果納入醫(yī)保,將會(huì)惠及多少患者”,劉教授補(bǔ)充道。
在此之前,抑衰領(lǐng)域也曾掀起過(guò)一場(chǎng)“現(xiàn)貨浪潮”。被日本醫(yī)學(xué)界譽(yù)為“干細(xì)胞臨床應(yīng)用第一人”的Sawa Yoshiki教授,率先研發(fā)出干細(xì)胞激活因子Revistem,并成功將其轉(zhuǎn)化為口服科技“賽羅瑞stemax”,無(wú)需注射或移植,僅憑口服用就能喚醒人體內(nèi)“沉睡”的干細(xì)胞,減慢機(jī)體老化進(jìn)程。
京JD東消費(fèi)數(shù)據(jù)顯示,其入門(mén)版本“賽羅瑞pro”價(jià)格已下探至5400元,迅速成為北上廣深等一線(xiàn)城市中年男性的“香餑餑”。翻閱評(píng)論區(qū)可見(jiàn)反饋超萬(wàn)條,如“精力值拉滿(mǎn)”“整個(gè)狀態(tài)像充了電”等十分常見(jiàn)。更有用戶(hù)表示,相比于飛烏克蘭打干細(xì)胞針,賽羅瑞不僅性?xún)r(jià)比高,關(guān)鍵是無(wú)風(fēng)險(xiǎn)、放心。
在這場(chǎng)技術(shù)普惠浪潮中,產(chǎn)業(yè)、學(xué)術(shù)與科研形成了緊密紐帶:國(guó)內(nèi)藥企通過(guò)技術(shù)引進(jìn)和聯(lián)合研發(fā),加快了海外創(chuàng)新成果在中國(guó)的本土化進(jìn)程;政策端則以“附條件審批”“醫(yī)保商保聯(lián)動(dòng)”等組合拳,降低優(yōu)質(zhì)醫(yī)療資源的獲取門(mén)檻。
正如劉教授所言:“每個(gè)時(shí)代都有其標(biāo)志性療法,未來(lái)十年,必將是細(xì)胞療法大放異彩的十年。”
03、破冰“出海”!上海重塑細(xì)胞科技版圖
在成本下降的同時(shí),上海正以細(xì)胞療法為支點(diǎn)撬動(dòng)全球醫(yī)療格局。今年3月13日,國(guó)產(chǎn)CAR-T藥物從浦東細(xì)胞工廠(chǎng)直供香港,實(shí)現(xiàn)了國(guó)產(chǎn)替代首次“出海”,質(zhì)量比肩全球最高標(biāo)準(zhǔn)。
從制度破冰到技術(shù)攻堅(jiān),中國(guó)細(xì)胞療法的未來(lái)圖譜已然清晰:當(dāng)120萬(wàn)元的“天價(jià)藥”有望斷崖式降至10萬(wàn)元區(qū)間,當(dāng)“抗癌”“抗老”從富豪專(zhuān)享走向普羅大眾,上海乃至中國(guó),正蹚出一條“高質(zhì)量且可負(fù)擔(dān)”的細(xì)胞新路徑。
誠(chéng)如人民日?qǐng)?bào)所言:“科技發(fā)展的終極目標(biāo),是讓更多人平等享受生命的饋贈(zèng)。”
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