近日，生物技術(shù)公司Pathos AI宣布完成3.65億美元的D輪融資，融資后估值約為16億美元。本輪資金將用于支持公司臨床階段產(chǎn)品線的推進(jìn)，并持續(xù)投資于其專為腫瘤學(xué)構(gòu)建的專有人工智能基礎(chǔ)模型。

在AI大模型加速滲透醫(yī)療領(lǐng)域、眾多企業(yè)紛紛布局制藥大模型的當(dāng)下，Pathos的核心競爭力究竟體現(xiàn)在哪些方面？我們來一一解碼。

01

錨定腫瘤藥物開發(fā)賽道，利用AI驅(qū)動(dòng)創(chuàng)新藥臨床加速

Pathos創(chuàng)立于2020年，總部位于美國紐約，是一家專注于人工智能驅(qū)動(dòng)藥物開發(fā)的生物科技公司，特別是針對腫瘤治療。領(lǐng)導(dǎo)團(tuán)隊(duì)具有鮮明的跨學(xué)科特色，成員專業(yè)背景橫跨多領(lǐng)域，為研究提供了多維度的思考視角和專業(yè)互補(bǔ)優(yōu)勢。

首席執(zhí)行官Iker Huerga，擁有超20年機(jī)器學(xué)習(xí)與腫瘤學(xué)交叉領(lǐng)域經(jīng)驗(yàn)，曾任阿斯利康腫瘤學(xué)研發(fā)首席數(shù)據(jù)科學(xué)家、Tempus Labs執(zhí)行副總裁，創(chuàng)立過多家AI驅(qū)動(dòng)腫瘤學(xué)初創(chuàng)公司，專注于多模式AI在臨床試驗(yàn)與精準(zhǔn)醫(yī)療中的應(yīng)用。

首席醫(yī)療官Jens Renstrup博士與首席科學(xué)官是醫(yī)學(xué)/ MBA雙學(xué)位博士，擁有超過25年的全球制藥和生物技術(shù)行業(yè)經(jīng)驗(yàn)，曾任Springworks Therapeutics首席醫(yī)療官、Alexion Pharmaceuticals全球醫(yī)療事務(wù)主管，深耕腫瘤藥物開發(fā)及跨治療領(lǐng)域管線推進(jìn)。首席科學(xué)官Eric Schadt是生物數(shù)學(xué)博士，曾任Sema4創(chuàng)始CEO、西奈山伊坎醫(yī)學(xué)院基因組學(xué)系主任，曾主導(dǎo)超大規(guī)模數(shù)據(jù)的計(jì)算生物學(xué)方法開發(fā)。

首席執(zhí)行官Iker Huerga（左） 首席醫(yī)療官Jens Renstrup（中） 首席科學(xué)官Eric Schadt（右）

來自：Pathos官網(wǎng)

Pathos自成立以來，憑借在AI驅(qū)動(dòng)腫瘤藥物研發(fā)領(lǐng)域的創(chuàng)新探索，吸引了大量資本關(guān)注，融資歷程成果顯著:

2023年3月，Pathos初獲2000萬美元風(fēng)險(xiǎn)投資資金，這筆啟動(dòng)資金為公司早期技術(shù)研發(fā)、團(tuán)隊(duì)搭建及數(shù)據(jù)平臺(tái)初步建設(shè)筑牢根基，助力其在AI制藥賽道嶄露頭角。

2024年10月，Pathos完成由新企業(yè)協(xié)會(huì)（NEA）領(lǐng)投的6200萬美元C輪融資，Revolution Growth、Lightbank和Builders VC等跟投，融資后估值6億美元，使公司總?cè)谫Y達(dá)到1.02億美元。資金主要用于擴(kuò)大世界級科學(xué)家與工程師團(tuán)隊(duì)規(guī)模，加速人工智能藥物開發(fā)平臺(tái)的深入研發(fā)，全力推進(jìn)精準(zhǔn)腫瘤治療臨床階段管線進(jìn)展，為后續(xù)業(yè)務(wù)拓展與技術(shù)突破蓄勢。

今年，Pathos剛剛完成3.65億美元D輪融資，在當(dāng)前全球資本市場環(huán)境趨緊的背景下，能獲得如此大規(guī)模的融資，恰恰表明投資者對Pathos開發(fā)的AI驅(qū)動(dòng)的腫瘤藥物開發(fā)模式充滿信心。

02

核心技術(shù)平臺(tái)PathOS三大優(yōu)勢，覆蓋藥物開發(fā)全流程

在全球生物制藥市場中，腫瘤學(xué)是增長最快的細(xì)分領(lǐng)域之一。Pathos的專有平臺(tái)PathOS Platform是一個(gè)專為腫瘤學(xué)設(shè)計(jì)的AI基礎(chǔ)模型（AI Foundation Model），其核心競爭力源于對腫瘤領(lǐng)域的深度聚焦與技術(shù)創(chuàng)新。

通過多模態(tài)時(shí)空數(shù)據(jù)整合和AI算法建模驅(qū)動(dòng)，Pathos利用PathOS Platform實(shí)現(xiàn)對癌細(xì)胞的高通量篩選以及個(gè)性化預(yù)測，并將經(jīng)過AI模型預(yù)測的靶點(diǎn)用于臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)，以三大差異化優(yōu)勢實(shí)現(xiàn)從靶點(diǎn)發(fā)現(xiàn)到臨床落地的全流程覆蓋：

Pathos AI概念圖 來自：Pathos官網(wǎng)

● PB級多模態(tài)數(shù)據(jù)整合，構(gòu)建腫瘤研究數(shù)據(jù)基座

PathOS Platform整合了PB級（Petabyte，拍字節(jié)）的多模態(tài)腫瘤數(shù)據(jù)集，覆蓋臨床診療、功能基因組與影像學(xué)數(shù)據(jù)，且數(shù)據(jù)均源自真實(shí)世界的腫瘤患者診療過程。這類多維度數(shù)據(jù)融合打破了單一數(shù)據(jù)類型的局限，能更精準(zhǔn)捕捉腫瘤異質(zhì)性，反映腫瘤疾病的特征。

相比傳統(tǒng)單一類型的數(shù)據(jù)，該多模態(tài)數(shù)據(jù)集為AI模型提供了更豐富的訓(xùn)練素材，使其在靶點(diǎn)發(fā)現(xiàn)、患者反應(yīng)預(yù)測及臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)中具備更強(qiáng)的分析能力。

● 自學(xué)習(xí)Discovery Engine，動(dòng)態(tài)優(yōu)化研發(fā)流程

PathOS Platform搭載的自學(xué)習(xí)和自修復(fù)發(fā)現(xiàn)引擎，可通過多種正交方法自動(dòng)識別并排序藥物靶點(diǎn)，并基于新數(shù)據(jù)實(shí)時(shí)修正預(yù)測模型。例如，當(dāng)臨床試驗(yàn)中出現(xiàn)新的療效數(shù)據(jù)時(shí)，引擎會(huì)自動(dòng)調(diào)整靶點(diǎn)優(yōu)先級，避免人工干預(yù)的滯后性。同時(shí)，該引擎還能整合從靶點(diǎn)發(fā)現(xiàn)到臨床試驗(yàn)的全鏈條數(shù)據(jù)，確保研發(fā)各環(huán)節(jié)的一致性與連貫性，有助于持續(xù)優(yōu)化藥物研發(fā)流程。

● 因果AI框架，從相關(guān)性分析到機(jī)制預(yù)測的突破

區(qū)別于傳統(tǒng)AI的相關(guān)性分析，Pathos的因果AI框架能夠直擊藥物作用的核心生物學(xué)機(jī)制，通過推理藥物-靶點(diǎn)-療效的因果鏈條，能夠更精準(zhǔn)地把握藥物作用機(jī)制與患者療效之間的關(guān)系，精準(zhǔn)預(yù)測患者對療法的響應(yīng)概率。這一技術(shù)路徑可提高臨床成功率，減少盲目嘗試，降低腫瘤藥物研發(fā)中常見的高失敗率。

由此可看出，PathOS Platform通過三大技術(shù)支持，從藥物靶點(diǎn)發(fā)現(xiàn)到臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)和患者選擇，全面覆蓋藥物開發(fā)全流程。其先進(jìn)的AI算法可同步優(yōu)化患者選擇、生物標(biāo)志物開發(fā)與試驗(yàn)操作，使藥物開發(fā)更加精準(zhǔn)和高效。這種數(shù)據(jù)-算法-臨床的模式，不僅加速了藥物臨床流程，更推動(dòng)腫瘤治療向精準(zhǔn)化、個(gè)性化邁進(jìn)，成為Pathos在腫瘤AI制藥領(lǐng)域的核心競爭力。

03

兩條臨床管線進(jìn)展迅速，正在攻克多種腫瘤難題

目前，Pathos擁有兩條臨床管線藥物——Pocenbrodib和P-500。關(guān)鍵是，這兩條管線都來自外部授權(quán)，而Pathos發(fā)揮其關(guān)鍵優(yōu)勢——依托PathOS Platform因果AI模型，加速推進(jìn)管線臨床進(jìn)程，同時(shí)為其模型平臺(tái)積累數(shù)據(jù)、形成側(cè)面印證。

其中，Pocenbrodib是Pathos于2023年從諾和諾德手中獲得全球許可權(quán)，該藥物最初由Forma Therapeutics（專注于癌癥治療的生物制藥公司）研發(fā)；而P-500是Pathos在2024年從Prelude Therapeutics（專注于精準(zhǔn)腫瘤學(xué)的生物制藥公司）處取得許可。

Pathos的研發(fā)管線 來自：Pathos官網(wǎng)

● Pocenbrodib：靶向前列腺癌及多種實(shí)體瘤的小分子抑制劑

前列腺癌作為男性高發(fā)惡性腫瘤，其晚期階段轉(zhuǎn)移性去勢抵抗性前列腺癌（mCRPC）一直是臨床治療的難點(diǎn)?；颊咴诮?jīng)歷去勢治療后，腫瘤依然會(huì)繼續(xù)生長和轉(zhuǎn)移，而傳統(tǒng)抗雄激素治療手段常因癌細(xì)胞中雄激素受體（AR）及其變體的持續(xù)激活而失效，導(dǎo)致治療選擇極為有限。

數(shù)據(jù)顯示，mCRPC患者平均總生存期僅為13-36個(gè)月，且現(xiàn)有治療手段對腫瘤細(xì)胞的抑制效果逐漸減弱，耐藥性成為治療的一大阻礙，患者生存率和生活質(zhì)量難以得到有效保障，亟待機(jī)制創(chuàng)新的療法打破耐藥困局。

Pocenbrodib（以前稱為FT-7051）作為一種小分子抑制劑，通過靶向抑制CREBBP/EP300（即CBP/P300）發(fā)揮作用。CBP/P300是激活促進(jìn)癌細(xì)胞生長和增殖的基因的蛋白質(zhì)，這類蛋白質(zhì)在激活促進(jìn)癌細(xì)胞生長和增殖的基因過程中扮演著重要角色，可通過促進(jìn)AR及其變體的表達(dá)驅(qū)動(dòng)腫瘤增殖。

當(dāng)Pocenbrodib抑制這些蛋白質(zhì)活性后，關(guān)鍵癌癥驅(qū)動(dòng)因素的表達(dá)，包括AR及其變體均受到影響。這一作用機(jī)制使得癌細(xì)胞的生長和增殖受到抑制，不僅對晚期前列腺癌治療意義重大，而且為其他多種實(shí)體瘤的治療開辟了新途徑，無論是單獨(dú)使用還是與其他治療手段聯(lián)合，都具有潛在的臨床價(jià)值。

2025年3月，Pathos運(yùn)用AI基礎(chǔ)模型啟動(dòng)了Pocenbrodib的1b/2a期臨床試驗(yàn)。該試驗(yàn)將評估其單藥療法，以及與 Zytiga（阿比特龍）、Lynparza（奧拉帕利）或 Pluvicto（镥氧奧曲肽）聯(lián)合用藥的安全性、藥代動(dòng)力學(xué)及初步抗腫瘤活性，為后續(xù)臨床階段提供關(guān)鍵數(shù)據(jù)。

● P-500：突破血腦屏障，直擊腦瘤的創(chuàng)新療法

高級別膠質(zhì)瘤是最常見的原發(fā)性顱內(nèi)惡性腫瘤，具有侵襲性強(qiáng)、易復(fù)發(fā)、預(yù)后差等特點(diǎn)。葡萄膜黑色素瘤是成年人最常見的眼內(nèi)惡性腫瘤，部分患者會(huì)發(fā)生轉(zhuǎn)移，尤其是向腦部轉(zhuǎn)移，嚴(yán)重威脅患者生命健康。這兩類腦腫瘤由于腫瘤位置特殊，治療難度極大。

在針對腦瘤的傳統(tǒng)療法中，血腦屏障（BBB）的存在使得許多藥物難以進(jìn)入腦部發(fā)揮作用，腦腫瘤的治療藥物選擇受限。且高級別膠質(zhì)瘤和葡萄膜黑色素瘤的癌細(xì)胞生長和擴(kuò)散迅速，現(xiàn)有治療手段難以有效控制病情發(fā)展，患者生存時(shí)間短，生活質(zhì)量嚴(yán)重下降。

P-500 (以前稱為PRT811) 是一款專為腦腫瘤設(shè)計(jì)的蛋白質(zhì)精氨酸甲基轉(zhuǎn)移酶5 (PRMT5) 的選擇性小分子抑制劑。PRMT5作為調(diào)控細(xì)胞增殖與RNA剪接的關(guān)鍵酶，能夠利用S-腺苷甲硫氨酸（SAM）將甲基添加到細(xì)胞中的蛋白質(zhì)上，進(jìn)而調(diào)節(jié)蛋白質(zhì)的功能和相互作用。而支持癌細(xì)胞生長和擴(kuò)散的多個(gè)過程都依賴于PRMT5。

P-500通過抑制PRMT5，干擾癌細(xì)胞生長和擴(kuò)散相關(guān)的關(guān)鍵過程，從而發(fā)揮抗腫瘤作用。此外，臨床前研究表明，PRMT5抑制可以使癌細(xì)胞對其他治療更為敏感，從而將P-500的應(yīng)用擴(kuò)展到其他適應(yīng)癥的聯(lián)合治療。

目前，P-500正在進(jìn)行針對實(shí)體瘤（包括高級別膠質(zhì)瘤和葡萄膜黑色素瘤）的1期臨床試驗(yàn)，Pathos計(jì)劃在2025年啟動(dòng)該藥物的進(jìn)一步臨床試驗(yàn)，有望為晚期實(shí)體瘤尤其是腦腫瘤患者帶來新的生機(jī)。

04

與阿斯利康、Tempus AI達(dá)成合作，聚焦腫瘤藥物研發(fā)

2025年4月23日，Pathos宣布與全球生物制藥巨頭阿斯利康、頭部AI醫(yī)療公司Tempus AI（AI檢測檢驗(yàn)及數(shù)據(jù)服務(wù)）達(dá)成多年期戰(zhàn)略合作，三方將聯(lián)合構(gòu)建腫瘤學(xué)多模態(tài)基礎(chǔ)模型，通過數(shù)據(jù)共享與技術(shù)協(xié)同開發(fā)新型藥物研發(fā)模式。

其中，與阿斯利康的合作有助于Pathos利用其在腫瘤研發(fā)領(lǐng)域的豐富經(jīng)驗(yàn)和資源，共同推進(jìn)腫瘤藥物的研發(fā)；與Tempus AI的合作則為Pathos提供了大量的高質(zhì)量數(shù)據(jù)和先進(jìn)的AI技術(shù)支持。這一合作標(biāo)志著AI制藥企業(yè)與傳統(tǒng)藥企、醫(yī)療數(shù)據(jù)平臺(tái)的深度融合，也反映出當(dāng)前醫(yī)療行業(yè)融合發(fā)展的競爭新態(tài)勢。

從行業(yè)大背景看，AI制藥正處于快速發(fā)展期。《2025年AI制藥市場分析及未來發(fā)展趨勢報(bào)告》顯示，2025年全球AI制藥市場規(guī)模預(yù)計(jì)達(dá)200億美元，年復(fù)合增長率超30%，超過百家初創(chuàng)公司和大型制藥企業(yè)已布局該領(lǐng)域。AI技術(shù)的應(yīng)用已從早期的藥物分子設(shè)計(jì)，延伸至靶點(diǎn)發(fā)現(xiàn)、臨床試驗(yàn)優(yōu)化等全鏈條環(huán)節(jié)。

事實(shí)上，AI在制藥行業(yè)的滲透已突破技術(shù)應(yīng)用的單一維度，而正深刻改變企業(yè)運(yùn)營、商業(yè)模式乃至整個(gè)產(chǎn)業(yè)生態(tài)格局。對于整個(gè)醫(yī)療行業(yè)而言，AI不再僅是提升研發(fā)效率的工具，更會(huì)在未來持續(xù)推動(dòng)產(chǎn)業(yè)形態(tài)與價(jià)值鏈的重塑。

在這一深刻轉(zhuǎn)型中，Pathos AI能否洞察趨勢、精準(zhǔn)應(yīng)用AI優(yōu)勢并通過跨企業(yè)資源整合加速創(chuàng)新效率，更快速地為藥物研發(fā)注入強(qiáng)大動(dòng)力，進(jìn)而在腫瘤藥物研發(fā)領(lǐng)域樹立新的行業(yè)標(biāo)準(zhǔn)，或許未來在其臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)中會(huì)找到答案。

如果您想對接文章中提到的項(xiàng)目，或您的項(xiàng)目想被動(dòng)脈網(wǎng)報(bào)道，或者發(fā)布融資新聞，請與我們聯(lián)系；也可加入動(dòng)脈網(wǎng)行業(yè)社群，結(jié)交更多志同道合的好友。

聲明：動(dòng)脈網(wǎng)所刊載內(nèi)容之知識產(chǎn)權(quán)為動(dòng)脈網(wǎng)及相關(guān)權(quán)利人專屬所有或持有。未經(jīng)許可，禁止進(jìn)行轉(zhuǎn)載、摘編、復(fù)制及建立鏡像等任何使用。文中如果涉及企業(yè)信息和數(shù)據(jù)，均由受訪者向分析師提供并確認(rèn)。