今日，Sarepta Therapeutics宣布了一項戰略重組計劃，以應對近期圍繞其杜氏肌營養不良癥（DMD）基因療法Elevidys的安全爭議及財務壓力。公司決定裁減約500名員工，占其總員工數的36%，預計每年節省約4億美元運營成本，以增強財務靈活性，并確保公司能夠履行2027年的財務義務。

此次重組是在美國食品藥品監督管理局（FDA）要求Sarepta為Elevidys添加急性肝損傷（ALI）和急性肝衰竭（ALF）黑框警告的背景下進行的。

此前已有兩名接受Elevidys治療的非行走青少年患者因急性肝衰竭死亡。Sarepta已同意FDA的要求，并暫停了對非行走患者的Elevidys商業使用，同時計劃提交一份新的免疫抑制方案給FDA審批，以恢復該部分患者的用藥。

重組細節與戰略轉向：

- 研發重心轉向：Sarepta將暫停多個針對肢帶型肌營養不良癥（LGMD）的基因療法項目，轉而優先發展其siRNA平臺資產，專注于治療強直性肌營養不良癥1型、特發性肺纖維化和亨廷頓病等神經退行性和肺部疾病。

- 財務預期：公司預計通過此次重組，每年將節省約4億美元成本，其中包括約1.2億美元來自員工裁減，3億美元來自研發管線的重新調整優先級。

- 高管調整：公司也進行了高層管理團隊調整，包括任命Ian Estepan為總裁兼首席運營官，Louise Rodino-Klapac博士為研發與技術運營總裁，Ryan Wong為首席財務官，Rachael Potter博士為首席科學官。

盡管面臨重大挑戰，Sarepta的股價在盤后交易中一度上漲超過30%，投資者普遍認為，重組計劃和黑框警告的明確化避免了最壞的市場退出情況。

Sarepta公布了2025年第二季度的初步財務數據，總凈產品收入為5.13億美元，其中Elevidys貢獻了2.82億美元。公司預計將在8月初公布完整的第二季度財報。

Sarepta正在與FDA合作，基于專家委員會的建議，制定新的免疫抑制方案，以恢復非行走患者的Elevidys治療。該方案將包括使用sirolimus進行增強免疫抑制，并計劃通過ENDEAVOR研究（研究編號SRP-9001-103）的新隊列（隊列8）收集相關數據等。

結束語：

此次重組不僅是對近期兩例臨床死亡事件的回應，也是Sarepta在罕見病基因治療領域長期戰略調整的一部分，專注siRNA，確保公司在未來的研發和市場競爭中保持領先地位。

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