只需每月一針！持久降血脂，"first-in-class"反義寡核苷酸療法有望在歐盟上市

Sobi與Ionis Pharmaceuticals今日聯合宣布，歐洲藥品管理局（EMA）人用藥品委員會（CHMP）已對反義寡核苷酸（ASO）療法Tryngolza（olezarsen）給出積極意見，推薦其作為飲食控制的輔助療法，用于治療經遺傳學確認的家族性乳糜微粒血癥（FCS）成人患者。歐盟委員會（EC）預計將在2025年第四季度作出決定。

Olezarsen是一種反義寡核苷酸療法，旨在抑制機體產生載脂蛋白C-III（apoC-III，一種在肝臟中產生的調節血液中甘油三酯代謝的蛋白）。這次CHMP的推薦主要基于3期Balance研究的積極結果。這是一項隨機雙盲、安慰劑對照的3期臨床試驗。患者每四周接受一次80 mg（22人）、50 mg（21人）olezarsen或安慰劑（23人）皮下注射治療，持續53周。

研究顯示，在olezarsen治療組中，從基線到第6個月，甘油三酯水平平均降低42.5%，而安慰劑組未表現出類似下降趨勢。在為期12個月的治療期間，olezarsen可持續穩定地降低患者的甘油三酯水平。此外，安慰劑組發生了11次急性胰腺炎（AP）事件，而80 mg與50 mg的olezarsen治療組均僅發生1次，顯示出臨床上具有重要意義的風險降低。研究還表明，該藥具有良好的安全性和耐受性。相關結果已發表于《新英格蘭醫學雜志》。

10億美元！諾華達成共價小分子合作

Matchpoint Therapeutics日前宣布，已與諾華（Novartis）達成一項獨家選擇權與許可協議，雙方將合作開發和商業化一款口服共價抑制劑，該藥物靶向一與多種炎癥性疾病相關的轉錄因子。

根據協議，Matchpoint將利用其Advanced Covalent Exploration（ACE）平臺，推進該項目前期研發，直至篩選出候選化合物。在此階段，Matchpoint將主導所有研究活動，并獲得諾華6000萬美元的預付款以及研發資金支持。如諾華行使其獨家許可權，將獲得該項目的全球開發與商業化權利。Matchpoint并有資格獲得最高達10億美元的里程碑款項。

罕見病療法再獲FDA批準新適應癥

Sobi今日宣布，美國FDA已批準其口服藥物Doptelet（avatrombopag）用于治療年齡在1歲及以上、既往治療應答不足的持續性或慢性免疫性血小板減少癥（ITP）兒科患者。本次批準還包括一項新劑型——Doptelet Sprinkle（avatrombopag）口服顆粒，適用于年齡在1歲至6歲以下的兒童。

此次兒科適應癥的批準主要基于一項全球多中心、隨機的3期臨床研究AVA-PED-301的結果。該研究評估了Doptelet在ITP兒童患者中的療效、安全性和藥代動力學數據。結果顯示，在未使用挽救治療的前提下，接受Doptelet治療的患兒中有27.8%達到主要終點——即持久性血小板應答，而安慰劑組在此數值上為0%（p=0.0077，95% CI：15.8-39.7）。Doptelet是一種口服的促血小板生成素受體激動劑（TPO-RA），通過模擬TPO的生物作用促進巨核細胞的發育和成熟，從而提升血小板水平。此前，該藥已獲FDA批準用于治療計劃接受手術的慢性肝病成人患者的血小板減少癥。

參考資料：

[1] TRYNGOLZA? (olezarsen) recommended for EU approval by CHMP for familial chylomicronemia syndrome (FCS). Retrieved July 25, 2025 from https://www.prnewswire.com/news-releases/tryngolza-olezarsen-recommended-for-eu-approval-by-chmp-for-familial-chylomicronemia-syndrome-fcs-302513906.html

[2] Matchpoint Therapeutics Announces Exclusive Option and License Agreement with Novartis to Develop Oral Inhibitors for Multiple Inflammatory Diseases. Retrieved July 25, 2025 from https://www.globenewswire.com/news-release/2025/07/24/3120941/0/en/Matchpoint-Therapeutics-Announces-Exclusive-Option-and-License-Agreement-with-Novartis-to-Develop-Oral-Inhibitors-for-Multiple-Inflammatory-Diseases.html

[3] Sobi Announces U.S. Food and Drug Administration Approves Doptelet? (avatrombopag) for the Treatment of Thrombocytopenia in Pediatric Patients One Year and Older with Persistent or Chronic Immune Thrombocytopenia (ITP). Retrieved July 25, 2025 from https://www.globenewswire.com/news-release/2025/07/25/3121718/0/en/Sobi-Announces-U-S-Food-and-Drug-Administration-Approves-Doptelet-avatrombopag-for-the-Treatment-of-Thrombocytopenia-in-Pediatric-Patients-One-Year-and-Older-with-Persistent-or-Chr.html

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