Ultragenyx生物制藥公司今天宣布，歐盟委員會(huì)(EC)已擴(kuò)大純合子家族性高膽固醇血癥（HoFH）治療藥物Evkeeza(evinacumab，依維蘇單抗)的批準(zhǔn)范圍，將適用年齡擴(kuò)展至6個(gè)月至5歲患者。該藥物適用于作為飲食和其他降脂療法的輔助手段，此前被批準(zhǔn)用于年齡5歲及以上的患者。

Evkeeza是一種血管生成素樣3(ANGPTL3)抑制劑，通過(guò)阻斷負(fù)責(zé)調(diào)節(jié)血液中膽固醇的蛋白質(zhì)來(lái)降低膽固醇水平，目前已在包括英國(guó)、美國(guó)、加拿大和日本在內(nèi)的多個(gè)國(guó)家上市，現(xiàn)在是歐盟(EU)首個(gè)適用于治療年齡6個(gè)月至5歲患HoFH的藥物。

HoFH是一種與高 低密度脂蛋白膽固醇(LDL-C) 水平有關(guān)的疾病。早期干預(yù)非常重要，因?yàn)榛颊呙媾R著LDL-C水平升高帶來(lái)的嚴(yán)重心血管風(fēng)險(xiǎn)。

該批準(zhǔn)基于基于藥代動(dòng)力學(xué)/藥效學(xué)模型的外推分析，對(duì)6個(gè)月至5歲以下的兒科患者使用Evkeeza的療效進(jìn)行了推測(cè)。推測(cè)每4周接受15mg/kg Evkeeza治療的6個(gè)月至5歲以下兒科患者在第24周時(shí)LDL-C的百分比變化幅度將與在第24周時(shí)絕對(duì)LDL-C濃度將穩(wěn)定在較高水平的成年患者相似或更高。

此外，還有5名≥1至5歲HoFH患者通過(guò)同情用藥接受Evkeeza治療的數(shù)據(jù)。處方劑量為每4周15mg/kg Evkeeza，與年齡較大的兒童和成人使用的劑量相同。Evkeeza給藥顯示LDL-C有臨床意義的降低，與臨床研究中≥5歲患者觀(guān)察到的結(jié)果一致。

這些結(jié)果包括，在治療期間血漿置換頻率減少的其中一名患者在第90周時(shí)LDL-C降低37.1%，其他患者在第72周、第62周、第16周和第12周分別降低43.1%、66.3%、77.3%和75.0%。在使用Evkeeza治療約1年后，血漿置換頻率減少的患者的黃瘤完全消退。

在這5名患者中，根據(jù)報(bào)告的安全性數(shù)據(jù)，未發(fā)現(xiàn)新的安全問(wèn)題。在5歲及以上患者的臨床研究中，報(bào)告的最常見(jiàn)的不良反應(yīng)是鼻咽炎、流感樣疾病、頭暈、背痛和惡心；最嚴(yán)重的不良反應(yīng)是過(guò)敏性反應(yīng)。Evkeeza對(duì)6個(gè)月以下患兒的安全性和有效性尚未確定，因?yàn)闆](méi)有可用數(shù)據(jù)。

參考來(lái)源：‘European Commission (EC) Extends the Approval of Evkeeza? (evinacumab) to Children as Young as 6-months Old with Homozygous Familial Hypercholesterolemia (HoFH)’，新聞稿。Ultragenyx Pharmaceutical Inc.；美國(guó)東部時(shí)間2025 年 1 月 6 日 02:00發(fā)布。

注：本文旨在介紹醫(yī)藥健康研究，不作任何用藥依據(jù)，具體用藥指導(dǎo)，請(qǐng)咨詢(xún)主治醫(yī)師。