新藥研發是醫藥行業創新與突破的核心，而改良型新藥憑借其“臨床導向、高效開發”的特點，正成為全球制藥企業轉型升級的戰略選擇。相較于全新靶點、全新結構的創新藥，改良型新藥基于已有藥物的臨床數據，通過優化劑型、提升療效、降低副作用或改善依從性，以更短的周期、更低的成本滿足未被滿足的臨床需求。

為深入探討這一領域的開發策略與技術突破，2025年6月12日-13日，【中國醫藥研發創新與營銷創新峰會】將在中國南京隆重召開。本次峰會特設“改良型新藥的開發及立項策略”專題論壇，匯聚行業頂尖專家，分享前沿洞見與實踐經驗，共謀發展新機遇。誠邀您撥冗出席。

一、改良型新藥：政策紅利與市場機遇

改良型新藥是在已知活性成分的基礎上，對其結構、劑型、處方工藝、給藥途徑、適應證等進行優化，且具有明顯臨床優勢的新藥。其核心價值在于通過技術革新解決現有藥物的不足，例如：

?提高有效性：如白蛋白紫杉醇通過納米技術提升腫瘤組織藥物濃度，療效顯著優于傳統劑型；

?改善安全性：如石藥集團的鹽酸米托蒽醌脂質體通過靶向遞送降低心臟毒性，減少不良反應；

?提升依從性：如綠葉制藥的注射用利培酮緩釋微球縮短釋藥延遲期，患者無需口服補充，極大簡化治療流程。

政策層面，國家政策對改良型新藥高度支持，《“十四五”醫藥工業發展規劃》等文件明確鼓勵具有高臨床價值的緩控釋、靶向、長效等創新制劑技術。2020年最新修訂的《藥品注冊管理辦法》在法律層面確定了改良型新藥的地位，促進了國內生物醫藥企業的重視與開發。同時，醫保談判納入更多改良型新藥，2022年僅2類新藥即占醫保目錄新增品種的20%。

市場層面，雖然我國改良型新藥行業發展仍處于起步階段，相比于改良型新藥發展較成熟的美國，我國改良型新藥市場仍具備較大的發展潛力。據摩熵醫藥數據顯示，截至目前，中國已有超200種國產改良型新藥獲批上市，370種處于臨床及上市申請階段。

中國改良型新藥研發階段分布

圖片來源：摩熵醫藥全球藥物研發數據庫

二、核心挑戰：技術、生產與法規的高門檻

盡管改良型新藥市場潛力呈現增長態勢，產業前景被廣泛看好，但其研發仍面臨多維度的嚴峻挑戰：

研發技術要求高：涉及復雜的劑型創新和藥物遞送系統，需要更高的研發技術水平和科學數據支持。我國在高端制劑技術領域起步相對滯后，技術積累的深度與廣度尚顯不足，在新型載體材料研發、微納制劑技術、智能給藥系統等關鍵領域，與國際先進水平仍存在一定差距，這在一定程度上限制了改良型新藥研發的創新性與效率。

生產工藝復雜：尤其是劑型改良型新藥的生產工藝相對復雜，對設備、材料、環境的要求較高。當前，國內制藥設備及工藝的成熟度與穩定性與國際領先企業相比仍存在明顯短板，在連續化生產、自動化控制以及過程分析技術（PAT）應用等方面存在不足，易導致生產過程中出現批次間質量波動、產品均一性欠佳等問題，增加了質量控制的難度與成本。

政策法規和評審嚴格：我國對改良型新藥的審批設置了嚴格的臨床價值門檻，要求其相較于現有藥品在療效、安全性、患者依從性方面展現顯著優勢。這需要企業開展大規模、高質量的臨床試驗以獲取充分的循證醫學證據，也對臨床試驗設計、數據管理與統計分析等環節提出了更高的專業要求，增加了研發的合規風險與時間成本。

三、臨床價值導向下高端改良制劑的立項和開發策略

臨床價值導向下的高端改良制劑研發，需將立項與開發策略緊密結合 —— 精準立項是基礎，其核心在于定位臨床需求并平衡監管要求與市場回報，而清晰的開發策略則是證明臨床優勢的關鍵，二者相輔相成。

在立項環節，企業首先需挖掘現有治療的主要矛盾，從臨床實踐中尋找改良空間，例如針對傳統紫杉醇制劑輔料過敏或多柔比星心臟毒性等痛點展開優化；其次要評估數據借用的可行性，通過引用原研藥安全性、有效性數據減少重復試驗，降低研發投入；同時考量市場可行性，分析同類產品規模、競爭格局及回報周期，確保項目商業價值；技術平臺成熟度亦為重要因素，優先選擇工藝簡便、易放大生產且成本可控的高端制劑技術（如微球、脂質體平臺）；此外，還需構建技術壁壘與專利保護，以維持市場競爭優勢。

進入開發階段，企業可根據自身資源選擇策略：若擁有面臨仿制藥沖擊的重磅產品，可實施 “以產品為中心” 的二次開發，如強生依托利培酮口服劑型，聯合外部平臺開發微球制劑，通過延長藥效和提升依從性鞏固市場地位；若具備成熟制劑平臺，則采用 “以平臺為中心” 的延伸策略，像綠葉制藥圍繞微球技術布局精神疾病、腫瘤等領域，形成跨適應證的技術與產品矩陣。

值得注意的是，研發中需規避誤區：勿對治療窗寬的藥物（如對乙酰氨基酚）進行無意義的血藥濃度波動優化，確保依從性改良以療效 “非劣效” 為前提，避免因生物利用度低等偽需求浪費資源。唯有通過精準立項錨定臨床痛點，以科學策略證明優勢，才能提升研發效率并構筑市場壁壘，實現高端改良制劑從技術到商業的雙重突破。

四、峰會亮點：權威專家與前沿議題

本次“改良型新藥的開發及立項策略”論壇特邀業界領袖，圍繞以下核心議題展開深度探討：

?抗腫瘤領域改良機會分析：結合PD-1抑制劑等熱點藥物，探索劑型優化與聯合療法；

?吸入制劑研發與臨床策略：解析藥械合一技術難點與審批要點；

?中美歐注冊申報經驗：505(b)(2)與國內2類新藥路徑對比，規避國際申報雷區；

?立項與產品線規劃：從市場容量、技術壁壘到專利布局，構建可持續研發管線......

（嘉賓名單部分展示）

改良型新藥是醫藥創新的重要方向，也是企業轉型升級的戰略機遇。6月12日-13日，中國南京，與您相約“中國醫藥研發創新與營銷創新峰會”，共探改良型新藥的未來藍圖！

立即報名鎖定席位，與業界領袖共話改良型新藥的創新之道！