當地時間5月6日，Alchemab宣布，已與禮來就一款靶向UNC5C抗體ATLX-1282 達成許可協議。ATLX-1282 是 Alchemab 針對肌萎縮側索硬化癥（ALS，俗稱“漸凍癥”） 和其他神經退行性疾病（CNS）的創新候選藥物。

該交易總價值高達4.15億美元（約合人民幣29.97億元），包括未披露的預付款、潛在的發現、開發和商業化付款以及特許權使用費。根據協議條款，Alchemab將帶領該項目進行早期I期臨床試驗，之后禮來將領導項目進一步的開發和商業化。

圖源Alchemab官網

01.

交易管線目前處于IND-ready階段

該交易始于今年年初。2025年1月，禮來與Alchemab達成合作，利用后者獨特的抗體發現平臺，共同發現和開發多達五種用于治療肌萎縮側索硬化癥（ALS）的抗體。根據協議，Alchemab將收到未披露的預付款，并有資格獲得發現、開發和商業化里程碑付款，以及特許權使用費。本次交易的ATLX-1282抗體項目就出自此次合作。

Alchemab 的獨特平臺，使用了機器學習和人工智能，來分析人類免疫反應的復雜性，并基于6000多個精心挑選和高度策劃的神經退行性疾病、免疫學、腫瘤學和健康衰老患者樣本，識別出對尚無治療方法的疾病的恢復力、具有獨特相關性的抗體。

Alchemab 將基于實驗室的蛋白質科學和生物學與機器學習、人類樣本和專有數據分析相結合，并利用英偉達在劍橋的超級計算機，對數百萬個抗體序列進行測序和分析，以揭示具有獨特作用機制的新型靶標和抗體。

通過其研究，Alchemab 在額顳葉癡呆 （FTD） 突變患者中發現了一種抗體。通過對該抗體進行測序，以及靶標識別，Alchemab隨后證明了其在神經保護以及包括 ALS 和 FTD 在內的多種神經退行性疾病中的重要性。

作為Alchemab 利用機器學習和人工智能技術開發的獨特平臺開發的首個項目，ATLX - 1282是一種針對 UNC5C 蛋白的研究性抗體。UNC5C 蛋白與多種神經退行性疾病相關，ATLX - 1282 具有成為同類首創藥物的潛力。目前，ATLX-1282處于IND-ready階段。后續，Alchemab 將負責推進 ATLX - 1282 的早期I期臨床試驗，之后禮來將領導項目進一步的開發和商業化。

02.

不到一年，禮來再次加碼ALS

這是禮來在不到一年時間內，在ALS領域達成的第二項正式合作。

第一項合作是在2024年6月，QurAlis與禮來達成獨家許可協議，QurAlis將獲得 4500萬美元預付款、額外股權投資以及有資格獲得高達5.77億美元的里程碑付款及分成版稅，禮來將獲得開發和商業化QRL-204項目的全球權利。QRL-204是一種潛在的反義寡核苷酸（ASO）療法，旨在恢復肌萎縮性側索硬化癥（ALS）、額顳葉癡呆（FTD）和其他神經退行性疾病中的UNC13A功能。

不止ALS，禮來在整個CNS領域都在頻繁布局：

2024年3月，禮來參與了蛋白降解新銳公司TRIMTECH Therapeutics的種子輪融資，TRIMTECH Therapeutics專注于通過靶向破壞致病性蛋白質聚集，來開發針對CNS和炎癥性疾病的創新療法。

2025年4月，禮來與Sangamo達成合作。禮來將獲得Sangamo的靶向神經腺相關病衣殼STAC-BBB在一個初始疾病靶點上的獨家使用權，還可選擇在協議中增加最多四個神經系統疾病靶點。如果禮來決定將Sangamo的技術應用于全部五個靶點，Sangamo最多可獲得14億美元的額外里程碑付款，以及未來分級銷售提成。

禮來頻繁布局CNS賽道的原因，很好理解。

其一，CNS市場空間巨大。據WHO預測，20年內，CNS疾病將成為第二致死源。在中國，有六分之一的人口罹患神經系統相關疾病。人口老齡化更是讓神經退行性疾病連年高發。但面對精神分裂、成癮癥、抑郁癥和AD等CNS疾病，現有治療方式有效性不足50%，存在巨大的臨床需求和市場前景。根據沙利文統計，2019年全球CNS藥物市場規模為1245億美元，2034年將達到1721億美元。2019年中國CNS藥物市場規模為296億美元，2034年將達到571億美元。

其二，禮來在CNS領域擁有足夠的成功經驗。禮來曾推出知名抗抑郁藥物百優解，以及阿爾茨海默病明星藥物Donanemab。據Evaluate Pharma預測，Donanemab年銷售額峰值可達100億美元。此外，禮來還擁有在研的AD新藥Remternetug。早期臨床試驗證明，Remternetug能夠強效清除β淀粉樣蛋白斑塊，其效果與Donanemab相當。目前，Remternetug正在開展全球多中心的Ⅲ期注冊臨床試驗，最快預計在2027—2028年獲批上市。

此外，替爾泊肽的成功也為禮來帶來了“買買買”的底氣。不止神經科學領域，禮來基于雄厚的資金，還全面布局了心血管代謝、腫瘤、免疫等疾病領域。期待禮來能夠成功推出在研CNS藥品，加速CNS產業化爆發的到來，為患者帶來更多可及的療法。

* 參考資料：《又出手了！禮來沖擊下一個“秘密增長點”》

*封面來源：神筆PRO

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