財聯社7月12日訊（編輯 牛占林）美東時間周五，生物制藥公司Capricor Therapeutics股價盤中暴跌逾30%，因美國食品藥品監督管理局(FDA)拒絕批準其用于治療心臟病的細胞療法。

FDA在回復函中指出，Capricor公司提交的細胞療法(deramiocel)沒有展示出足夠的有效性證據，同時指出申請材料在化學、制造和控制方面還存在問題，因此未獲批準。同時，FDA要求該公司提供更多數據支持。

Capricor原本尋求將deramiocel用于治療杜氏肌營養不良癥(DMD)心肌病患者，這是一種由于心臟肌肉受損而導致的疾病。DMD是一種遺傳疾病，其特征是骨骼、心臟和呼吸肌的進行性無力和慢性炎癥，會導致肌肉逐漸退化和無力。

FDA的這封回復函比原定的8月31日優先審評日期提前了一個多月發出。

Capricor表示，他們計劃在第三季度重新提交申請，這次會加入正在進行的后期臨床試驗數據。

JonesTrading分析師Catherine Novack此前表示，由于FDA咨詢委員會會議突然取消，以及細胞療法主要監管機構生物制品評價與研究中心(CBER)關鍵官員被解職，8月獲批的可能性很低。

值得注意的是，自5月份Vinay Prasad被任命為CBER首席執行官以來，細胞療法開發商面臨越來越多的監管審查。

就在上個月，生物制藥公司Sarepta治療DMD的基因療法導致第二名患者死亡，引發了對該療法安全性的質疑。

Piper Sandler分析師Edward Tenthoff指出，Prasad明確反對單臂臨床試驗(即沒有對照組的試驗)和加速審批機制。

B. Riley分析師認為，FDA主要是指出數據存在技術上的局限，但并未完全關上大門，而是允許Capricor將新的臨床試驗數據作為“重大補充”提交，而不是重新申請。

Capricor表示，他們對FDA的決定感到意外，因為一直按照FDA指導推進申請，審核過程中也沒有遇到重大問題，目前正計劃與FDA進行會議溝通。

該公司首席執行官Linda Marban在電話會議中表示：“我們不認為需要重新提交一份新的生物制劑許可申請(BLA)?！?/p>