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舒沃替尼是目前全球唯一獲批治療EGFR exon20ins NSCLC的口服小分子靶向藥，海外市場有望成為迪哲醫藥業績增長的第二曲線。

撰文：大眼怪

7月3日，迪哲醫藥宣布，其自主研發的創新藥舒沃哲（舒沃替尼片）通過優先審評程序正式獲得美國FDA批準，用于既往經含鉑化療治療時或治療后出現疾病進展，并且經FDA批準的試劑盒檢測確認，存在表皮生長因子受體（EGFR）20號外顯子插入突變（exon20ins）的局部晚期或轉移性非小細胞肺癌的成人患者。

此次獲批標志著舒沃替尼成為全球首款在美國獲準用于治療EGFR exon20ins NSCLC的中國創新藥。

圖源：迪哲醫藥官微

舒沃替尼在美獲批，且有望實現從后線到一線拓展

舒沃替尼是一款口服、不可逆且針對多種EGFR突變亞型的高選擇性EGFR酪氨酸激酶抑制劑，于2023年8月通過優先審評在中國獲批上市，適用于既往接受含鉑化療失敗、存在EGFR 20號外顯子插入突變的局部晚期或轉移性非小細胞肺癌成人患者。

舒沃替尼目前已經納入國家醫保目錄，成為目前唯一獲批且可醫保報銷的EGFR exon20ins NSCLC二/后線標準治療方案。在臨床指南層面，其獲《CSCO非小細胞肺癌診療指南（2025版）》唯一I級推薦，并被《非小細胞肺癌分子病理檢測臨床實踐指南（2024版）》《Ⅳ期原發性肺癌中國治療指南（2024版）》等多部權威指南收錄。

EGFR exon20ins是肺癌的難治靶點，因其獨特空間構象，傳統EGFR TKI難以與該靶點結合，患者預后較差，mPFS和中位總生存期（mOS）不及EGFR敏感突變患者的一半，長期缺乏安全有效的靶向治療方案。

針對這一臨床難題，迪哲醫藥從分子設計源頭進行創新，通過結構優化使舒沃替尼實現對EGFR exon20ins的高度靶向性，突破難治靶點。

舒沃替尼在美國的加速批準是基于國際多中心注冊臨床研究WU-KONG1B的結果。該研究在歐美、澳洲、亞洲等全球10個國家及地區開展，研究結果已在2024年ASCO年會以口頭報告形式公布。

根據2024年ASCO大會上披露的數據，截至2024年3月22日，107例患者納入療效分析集，其中亞裔占比57.9%。初步分析研究結果顯示，經IRC評估的最佳ORR為53.3%。研究中觀察到3例患者（2.8%）達到完全緩解（CR），顯示出較好的療效。中位DoR未達到，9個月的DoR率為57%。耐受性良好，整體安全性與既往研究報道一致。

迪哲醫藥在2024 ESMO大會上公布了WUKONG1B研究的最新全球亞組分析數據。結果顯示，舒沃替尼對EGFR exon20ins不同突變亞型均顯示較好療效，近環端、遠環端、C-螺旋和未知亞型的最佳ORR分別為51.9%、59.1%、66.7%和40%；經IRC評估的不同亞組最佳ORR，無論人種、地區、基線疾病特征和既往治療史，均顯示良好的抗腫瘤療效，與全球整體人群最佳ORR獲益一致。

圖源：迪哲醫藥官網

基于良好的療效和安全性數據，舒沃替尼片于2020年和2022年分別獲得中國和美國針對經治EGFR exon20ins NSCLC的突破性療法認定，2024年再次獲中、美兩國針對一線治療的突破性療法認定，成為全球唯一在EGFR exon20ins NSCLC全線治療中獲中、美突破性療法認定的藥物。

舒沃替尼的潛力正在向更前線治療拓展。其一線治療EGFR exon20ins NSCLC的全球III期確證性臨床研究“悟空28”（WU-KONG28）已完成全部患者入組，正在全球16個國家和地區積極進行中。此前在2023年ESMO年會上公布的一項匯總分析顯示，舒沃替尼單藥一線治療EGFR exon20ins NSCLC的經確認ORR高達78.6%，mPFS達12.4個月，且安全性可控。這一結果預示著舒沃替尼有望重塑EGFR exon20ins NSCLC一線治療格局。

隨著海外臨床研究的持續推進，舒沃替尼在EGFR exon20ins NSCLC治療中的應用有望從后線向一線拓展，其作為突破性療法的巨大潛力將得到進一步釋放。

打造業績增長第二曲線

目前迪哲醫藥擁有舒沃替尼的全球開發權益，未將海外權益授權出去，避免了在海外市場“蛋糕被分食”的局面。

那么，舒沃替尼瞄準的海外市場潛力究竟有多大？這需要從疾病負擔和支付能力兩方面考量。根據迪哲醫藥招股書數據，EGFR 20號外顯子插入突變（EGFR ex20ins）在非小細胞肺癌患者中約占EGFR突變人群的10%。2019年全球該突變新發患者約6.4萬人，預計2024年和2030年將增至7.4萬和8.6萬人。在中國市場，這一群體患者預計2024年和2030年分別增至3.5萬人、4.2萬人。照這個數據來看，該適應證中國患病人群數量約占全球一半。

圖片來源：迪哲醫藥招股書

從患者數量來看，美國市場的EGFR exon20ins突變人群規模小于中國，中國看似是更核心的市場。但歐美市場具備更強的支付能力，創新藥定價普遍高于新興市場。因此，舒沃替尼此次成功進入美國市場，以及未來如能順利進入歐盟等其他國家，歐美市場有望成為驅動迪哲醫藥業績增長的第二曲線。

要在這條“第二曲線”上取得成功，舒沃替尼必須直面競爭格局。目前，全球獲批用于治療EGFR ex20ins NSCLC的藥物，除舒沃替尼外，僅有強生公司的雙特異性抗體藥物埃萬妥單抗。曾被寄予厚望的武田莫博賽替尼，已于2023年10月主動退出美國市場，2024年4月在國內退市，舒沃替尼因此有望獲得更大的市場空間。

舒沃替尼作為口服小分子藥物，每日一次，極大地提升了患者的便利性和長期用藥的依從性。

另外，在中國市場，針對EGFR ex20ins NSCLC適應證開發且處于臨床III期階段的藥物包括艾力斯的伏美替尼，申請上市階段的有鞍石生物的安達替尼。舒沃替尼憑借已經獲批的先發優勢，有望在該適應證上搶占可觀的市場份額。

舒沃替尼的商業想象空間遠不止于當前的適應證，肺癌整體市場空間很大，迪哲醫藥正在挖掘舒沃替尼更大的市場潛力。作為新一代EGFR-TKI，舒沃替尼對EGFR 20號外顯子插入突變、EGFR敏感突變、T790M雙突變和罕見突變均有效，并保持對野生型EGFR的高選擇性。目前，舒沃替尼還進行的臨床研究包括一線治療EGFR ex20ins NSCLC、與貝伐珠單抗聯合治療EGFR突變型晚期NSCLC等適應證。

舒沃替尼臨床開發計劃/圖源：迪哲醫藥2024年財報

根據迪哲醫藥招股說明書以及財報，2023年以前公司收入主要為技術服務費，2023年舒沃替尼上市后開始貢獻商業化收入，當年實現收入0.91億元。2024年公司實現產品（舒沃替尼和戈利昔替尼）合計銷售收入3.60億元，2025Q1公司收入同比增長96.32%至1.60億元。

隨著舒沃替尼在更多適應證領域的突破，以及歐美市場準入的深入，迪哲醫藥的業績曲線將如何勾勒，值得期待。

中國創新藥出海策略升級

2019年，百濟神州的澤布替尼成功獲得美國FDA批準，用于治療既往接受過至少一項療法的成年套細胞淋巴瘤患者。這是中國首個獲得FDA批準的本土研發抗癌新藥，開啟了國產創新藥進軍美國市場的新紀元。

2022年，傳奇生物的西達基奧侖賽獲得美國FDA批準，用于治療復發或難治性多發性骨髓瘤成人患者。這是首款中國自主原創并在美國上市的CAR-T細胞治療產品。

2023年，君實生物的特瑞普利單抗在美國獲批，聯合化療用于晚期鼻咽癌一線治療，成為首個成功出海的國產PD-1抑制劑，填補了美國在該適應證上的治療空白。同年11月，和黃醫藥的呋喹替尼也獲得FDA批準，為晚期結直腸癌患者提供了新的治療選擇。

這些成功案例的背后，也折射出了中國創新藥出海美國策略的深刻演變。

License-out（授權許可）模式之前占據主導地位。國內藥企將藥物的海外開發和商業化權利授權給經驗豐富的跨國巨頭，借助其成熟的全球網絡和資源實現在歐美的快速準入。這種模式至今仍是資源有限或專注于研發的藥企的重要選項。

然而，中國醫藥行業的出海策略正經歷從“借船出海”到“造船出海”的變化。一方面，“合作+自主”的模式日益普遍，企業或與合作伙伴共同開發、共擔風險、共享收益（如傳奇生物與強生）。另一方面，自主申報的比例顯著提升。如迪哲醫藥、百濟神州等藥企，積極建立自身的跨國臨床團隊，直接開展國際多中心臨床試驗（MRCT）。不過選擇自主推進的模式，對企業全球臨床運營、注冊策略、市場準入和商業化能力提出了極高要求。

小結

舒沃替尼的FDA獲批不僅是中國創新藥攻克全球難治靶點的里程碑，更標志著本土藥企出海策略的質變升級。當行業仍普遍依賴License-out“借船出海”時，迪哲醫藥以全自主開發模式直擊美國市場，在EGFR exon20ins這一“肺癌堡壘”中豎起中國旗幟。

本文來源：藥創新

責任編輯：Sheep

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