摘要：細胞與基因治療領(lǐng)域正深陷 “數(shù)據(jù)保密” 泥潭。藥企為保護商業(yè)利益，對臨床試驗數(shù)據(jù)嚴格封鎖，導致研究者難以借鑒失敗經(jīng)驗、重復驗證結(jié)果，直接延緩了療法開發(fā)進程。這種 “閉門造車” 式的研發(fā)模式，在罕見病等依賴協(xié)作的領(lǐng)域尤為致命，行業(yè)呼吁建立 “安全共享機制” 打破僵局。

一、數(shù)據(jù)孤島：從失敗案例到重復浪費

2024 年，一家專注血友病的基因治療公司宣布 III 期試驗失敗，卻拒絕公開具體數(shù)據(jù)，僅模糊歸因于 “免疫反應(yīng)異常”。這一決策讓后續(xù)企業(yè)在設(shè)計類似試驗時，不得不重復驗證相同的免疫風險，浪費了約 2000 萬美元研發(fā)資金。這種場景在細胞與基因治療領(lǐng)域?qū)乙姴货r —— 行業(yè)數(shù)據(jù)顯示，68% 的臨床試驗失敗后未公開核心數(shù)據(jù)，73% 的研究者承認曾因缺乏前人失敗細節(jié)而走彎路。

“最昂貴的不是失敗，而是重復失敗。” 美國基因與細胞治療學會（ASGCT）主席 Katherine High 指出，細胞治療的 CAR-T 毒性、基因治療的 AAV 免疫反應(yīng)等共性問題，本可通過共享數(shù)據(jù)快速攻克，但目前企業(yè)更傾向于將數(shù)據(jù)視為 “商業(yè)機密”。某頂尖藥企研發(fā)負責人直言：“我們花了 3 年才解決的載體問題，后來發(fā)現(xiàn)另一家公司 5 年前就遇到過，只是他們沒說。”

二、保密動因：商業(yè)競爭與專利壁壘的雙重枷鎖

藥企對數(shù)據(jù)保密的執(zhí)著，源于細胞與基因治療的特殊屬性：

• 技術(shù)同質(zhì)化高：CAR-T、AAV 等平臺技術(shù)原理趨同，核心差異常藏于細節(jié)數(shù)據(jù)（如載體劑量、細胞培養(yǎng)條件），公開可能被競爭對手 “反向工程” 破解；

• 專利布局密集：單靶點或載體的專利可達數(shù)十項，數(shù)據(jù)公開可能觸發(fā)專利糾紛；

• 市場競爭激烈：全球在研細胞與基因治療超 2000 種，企業(yè)擔心早期數(shù)據(jù)暴露研發(fā)方向，失去先發(fā)優(yōu)勢。

這種心態(tài)在初創(chuàng)企業(yè)中尤為明顯。某 Biotech 創(chuàng)始人向記者透露，其 CAR-T 療法的神經(jīng)毒性數(shù)據(jù) “絕對不能公開”，因為 “競爭對手可能據(jù)此優(yōu)化結(jié)構(gòu)，搶先解決問題”。但這種保護最終形成惡性循環(huán) —— 全行業(yè)在同一問題上反復投入，拖慢整體進步速度。

三、破局嘗試：從 “強制公開” 到 “安全共享”

面對研發(fā)效率低下的困境，行業(yè)開始探索解決方案：

• 監(jiān)管推動：FDA 于 2025 年提出 “失敗試驗數(shù)據(jù)登記制度”，要求企業(yè)在試驗終止后 180 天內(nèi)提交核心數(shù)據(jù)（可隱去商業(yè)敏感信息），目前自愿參與率僅 31%；

• 第三方平臺：ASGCT 搭建的 “細胞治療失敗案例庫” 已收錄 120 項研究，企業(yè)可匿名提交數(shù)據(jù)，研究者通過申請獲取去標識化信息，使用量在半年內(nèi)增長 150%；

• 聯(lián)盟共享：由 15 家藥企組成的 “基因治療數(shù)據(jù)聯(lián)盟”（GTDC）約定共享 AAV 免疫反應(yīng)數(shù)據(jù)，成員企業(yè)的臨床試驗成功率較非成員高 22%。

但這些嘗試仍存局限：強制公開面臨企業(yè)抵制，第三方平臺數(shù)據(jù)質(zhì)量參差不齊，聯(lián)盟共享因 “核心數(shù)據(jù)保留” 難以觸及關(guān)鍵信息。“最大的挑戰(zhàn)是信任 —— 企業(yè)擔心數(shù)據(jù)被濫用，卻忘了共同的敵人是疾病。”High 坦言。

四、未來方向：在保密與共享間找平衡

專家呼吁建立 “分級共享” 機制：基礎(chǔ)研究數(shù)據(jù)（如靶點驗證）強制公開，臨床前數(shù)據(jù)自愿去標識化共享，臨床試驗核心數(shù)據(jù)（如嚴重不良反應(yīng)）在監(jiān)管框架內(nèi)有限公開。這種模式既保護企業(yè)利益，又能推動行業(yè)進步。

對患者而言，數(shù)據(jù)共享的緊迫性更為突出。某罕見病患者組織負責人表示：“全球某罕見病患者僅 500 人，若 3 家公司各自開展試驗卻不共享數(shù)據(jù)，每個試驗只能招募幾十人，永遠無法積累足夠證據(jù)。” 這種 “數(shù)據(jù)碎片化” 已導致至少 17 種罕見病基因療法因樣本量不足而終止開發(fā)。

細胞與基因治療正處于從 “試驗性” 向 “常規(guī)療法” 轉(zhuǎn)型的關(guān)鍵期，數(shù)據(jù)保密的短視行為可能延緩這一進程。當技術(shù)瓶頸與數(shù)據(jù)孤島交織，整個行業(yè)需要意識到：在攻克絕癥的道路上，共享不是讓步，而是更快抵達終點的捷徑。而這場關(guān)于數(shù)據(jù)的博弈，終將決定千萬患者等待新療法的時間長短。

參考來源： https://www.biospace.com/drug-development/how-data-secrecy-is-stalling-progress-in-cell-and-gene-therapy

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