7月22日，杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥（DMD）治療領(lǐng)域迎來(lái)重大進(jìn)展，進(jìn)口新藥伐莫洛龍?jiān)诒本﹥和t(yī)院神經(jīng)內(nèi)科成功實(shí)現(xiàn)全國(guó)首次臨床應(yīng)用，這是該藥物自獲批進(jìn)入中國(guó)市場(chǎng)后，在全國(guó)醫(yī)療機(jī)構(gòu)內(nèi)開(kāi)出的首張?zhí)幏剑攀霞I(yíng)養(yǎng)不良癥治療從“無(wú)藥可用”大踏步邁進(jìn)“長(zhǎng)期足量”規(guī)范化治療新時(shí)代。

北京兒童醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科主任熊暉教授介紹，杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥是一種主要影響男性的罕見(jiàn)病，疾病導(dǎo)致患者肌肉損傷，影響運(yùn)動(dòng)功能，大多數(shù)患者十幾歲時(shí)就坐上輪椅，最終多因心肺功能衰竭失去生命，發(fā)病率大約為五千分之一。伐莫洛龍口服混懸液于2024年12月獲得國(guó)家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)，用于治療四歲及以上的DMD患者。

本次拿到首張藥方的是9歲的小患者悠悠（化名），5年前，他被診斷為杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥，此前一直使用潑尼松、地夫可特等藥物進(jìn)行治療，并配合以康復(fù)訓(xùn)練。這次就診，熊暉為悠悠進(jìn)行了詳細(xì)查體，發(fā)現(xiàn)孩子運(yùn)動(dòng)狀態(tài)尚可，并根據(jù)體重，給他開(kāi)出了伐莫洛龍一個(gè)月的用量，每日需口服3.6毫升。熊暉表示，該藥物可以減少炎癥反應(yīng)，延緩疾病進(jìn)展。同時(shí)，相比傳統(tǒng)的糖皮質(zhì)激素類藥物，該藥物的副作用更小，包括對(duì)孩子生長(zhǎng)發(fā)育的影響會(huì)更小。

據(jù)悉，北京兒童醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科長(zhǎng)期深耕于兒童神經(jīng)肌肉疾病的臨床診療、科學(xué)研究與轉(zhuǎn)化，以及患者照護(hù)領(lǐng)域。熊暉教授團(tuán)隊(duì)在國(guó)內(nèi)率先建立并不斷完善杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥多學(xué)科綜合管理模式，整合神經(jīng)內(nèi)科、康復(fù)科、呼吸科、心內(nèi)科、骨科、營(yíng)養(yǎng)科、遺傳咨詢、心理支持等多方力量，為患兒提供覆蓋全生命周期的、個(gè)體化、一站式的優(yōu)質(zhì)醫(yī)療服務(wù)。

北京兒童醫(yī)院藥學(xué)部為伐莫洛龍的院內(nèi)快速落地開(kāi)辟了“綠色通道”，確保了這款新藥在獲批后能以最快速度惠及急需的患兒，為神經(jīng)內(nèi)科臨床團(tuán)隊(duì)提供了堅(jiān)實(shí)的藥學(xué)保障。

未來(lái)，北京兒童醫(yī)院也將繼續(xù)發(fā)揮自身優(yōu)勢(shì)，推動(dòng)包括伐莫洛龍?jiān)趦?nèi)的創(chuàng)新治療手段的可及性，優(yōu)化診療流程，加強(qiáng)患者管理與教育，并持續(xù)投入DMD等罕見(jiàn)病的研究，為提升中國(guó)兒童健康水平、建設(shè)健康中國(guó)貢獻(xiàn)力量。

文/北京青年報(bào)記者 蔣若靜

編輯/劉忠禹