《 中國細胞治療 》

中國細胞生物學會細胞與基因治療分會 主編

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一書在手，細胞治療全知曉

細胞治療作為一種突破性的新型治療方式，不僅為多種難治性疾病的治療帶來了希望，有望顛覆醫療的發展模式，同時也已成為生物醫藥行業發展的新動力和新賽道。《中國細胞治療》一書，由眾多領域內專家聯合撰寫，全面而深入地介紹了細胞治療的理論基礎、研究現狀、臨床應用及未來發展方向，是中國細胞治療領域的一本權威著作。

01

什么是細胞治療？

Cell Therapy

概述

細胞治療是通過將功能正常或者強化的活細胞輸送到患者體內，替代病變、損傷和退化的細胞，或清除異常和疾病細胞，或對病理組織失衡狀態進行調節，從而實現再生修復或疾病治療的方法和策略。

放眼全球，細胞治療是當前全球的熱點和前沿，截至 2024 年，各國陸續批準了近 30 種干細胞及間充質細胞相關產品的臨床試驗，應用于神經、免疫、心血管、消化、骨骼等系統的多種疾病，同時批準了15款免疫細胞治療產品，用于血液瘤和實體瘤的治療。這些療法突破了傳統手術和藥物在重大慢性疾病治療中的局限，提供了全新的治療思路和途徑。

分類

細胞治療有多種分類體系。按照細胞供體來源，可以分為自體和異體細胞治療；根據細胞發育的不同階段，可以分為干細胞治療和終末分化細胞治療；根據細胞的不同組織分類、不同器官和系統來源，還可以進一步將細胞治療分為更多類型。

本書主要基于前沿性、關鍵性及發展前景等幾個角度，選取了七類細胞治療進行深入分析，具體包括免疫細胞、間充質細胞、胰島細胞、神經細胞、肝細胞、肌肉細胞和肺細胞治療。

02

發展細胞治療戰略意義

Strategic Significance

顛覆傳統醫療發展模式

細胞治療是疾病治療領域的里程碑，研究者對細胞來源、特征的認識持續深入，對調控機制和作用靶點的發現快速涌現，對細胞的工程化改造能力也不斷提升，推動了大量細胞治療產品進入臨床試驗，實現在疾病治療中的應用。

生物醫藥行業發展的新動力

細胞治療的發展也孕育了巨大的產業前景。2022 年全球細胞治療市場規模為 47.7 億美元，2023～2030 年復合年均增長率將達 16.5%。全球各國政府對細胞治療的支持力度也在持續增強，從經費、體制機制等多個角度為該領域發展提供保障，不斷加速推動細胞治療的研發和應用，為人類疾病提供新型治療手段，也為搶占全球細胞治療市場做好準備。

03

細胞治療趨勢

Supervision Trend

免疫細胞治療：

CAR-T、TCR-T、TIL和CAR-NK是免疫細胞治療中的熱門治療技術，癌癥和自身免疫性疾病是其主要適應證，除CAR-NK外，其他均已成功實現了產品的轉化。我國在CAR-T方面與國際基本同步，部分成果全球領先，而在利用TCR-T和TIL治療實體瘤方面與國際仍有一定差距。

間充質細胞治療：

間充質細胞是當前研究最廣泛也是批準療法最多的細胞治療技術，其功能機制、異質性及體外培養過程中涉及的功能衰退是當前研究的重點。我國是間充質細胞免疫調控理論的開創者，2025年我國批準首例間充質細胞產品上市進一步加速了產業化發展進程。

胰島細胞治療：

胰島細胞治療研究以體外制備足夠數量、功能成熟的胰島細胞，解決胰島移植中面臨的免疫排斥、細胞凍存問題，以及優化移植方案為主。目前來源于死者捐獻胰腺的異體胰島移植療法已有產品獲批上市，而利用干細胞體外定向分化獲得的胰腺前體細胞或再生胰島治療糖尿病尚處于臨床試驗階段。國內基礎研究與國際同步，并在基于多能干細胞的胰島移植治療糖尿病臨床研究中取得重大突破，全球領先。

神經細胞治療：

外源性神經前體細胞移植已經展現出治療腦卒中、脊髓損傷等神經系統疾病的前景，但目前尚未有產品上市。脊髓和眼部神經前體移植因難度較低而研發集中，而腦區移植由于其治療疾病的潛力（如帕金森病治療）最受關注。我國在中腦多巴胺能、前腦及中樞神經膠質前體細胞等領域成果國際領先。

肝細胞治療：

肝細胞治療研究包括肝細胞體內移植治療及體外生物型人工肝構建兩大方向，重點關注肝細胞制備、肝細胞移植方案優化，以及新型生物型人工肝開發，目前兩個應用方向都尚未有產品上市。國內基礎研究和臨床研究正在加速推進，已在包括去分化、轉分化等多條肝細胞體外制備路徑中取得重大突破。

肺細胞治療：

肺細胞治療研究的核心問題在于具有肺再生功能的肺干細胞發現以及相關細胞的制備，與此同時，體內微環境對肺干細胞的影響及相關機制研究也為肺細胞治療策略設計提供重要參考，獲得重點關注。在臨床轉化研究方面，目前主要集中在支氣管基底層細胞和AEC2這兩大類，都還未有產品上市。國內肺細胞治療研究起步早，尤其是在基于支氣管基底層細胞的肺部疾病治療領域處于領先地位。

肌肉細胞治療：

肌肉細胞治療包括骨骼肌細胞治療和心肌細胞治療兩大類，研究以高純度骨骼肌肌肉干細胞、心肌細胞制備，以及移植方案優化為主。臨床轉化持續推進，已開展了利用骨骼肌細胞治療尿/大便失禁、肌營養不良癥、心臟疾病，以及利用iPSC來源的心肌細胞治療心力衰竭、缺血性心肌病、擴張型心肌病等相關臨床試驗，不過尚未有產品上市。國內在骨骼肌肌肉干細胞制備及iPSC來源的心肌細胞治療臨床研究中取得重要突破，成果領先。

本文摘自《中國細胞治療）一書，有刪減，標題為作者所加。本書編輯李悅，如有問題請聯系：liyue@mail.sciencep.com，010-64000637。