聲明：因水平有限，錯誤不可避免，或有些信息非最及時，歡迎留言指出。本文僅作醫療健康相關藥物介紹，非治療方案推薦（若涉及）;本文不構成任何投資建議。

在生物醫藥研發的征途上，每一款新藥從實驗室走向臨床，都需歷經重重考驗，而三期臨床試驗作為通往市場的關鍵關卡，更是充滿了不確定性。2025 年多家國際和國內藥企在三期研發項目傳來失利消息。

1、阿斯利康：單抗Anselamimab

7月16日，阿斯利康公布其治療輕鏈型（AL）淀粉樣變性的新藥Anselamimab III期CARES研究結果。與安慰劑相比，Anselamimab在梅奧分期為IIIa和IIIb期的AL淀粉樣變性患者中，未達到主要終點的統計學顯著性。

Anselamimab是一款在研的、潛在的首創抗淀粉樣原纖維單克隆抗體，旨在通過減少或清除AL淀粉樣變性患者組織和器官中的淀粉樣蛋白沉積物來改善器官功能。

在一個預設的患者亞組中，與安慰劑相比，Anselamimab在全因死亡時間和心血管住院頻次方面顯示出高度臨床意義的改善。

2、諾華：IL-17A單抗 Cosentyx

7月初，諾華宣布其IL-17A單抗 Cosentyx（司庫奇尤單抗）用于巨細胞動脈炎（GCA）成人患者的 III 期研究失敗。

Cosentyx為全球首款IL-17A 抗體，直接抑制白細胞介素 - 17A（IL-17A），這一細胞因子在多種免疫介導的炎癥性疾病的炎癥過程中扮演關鍵角色。自 2015 年上市以來，已在全球 100 多個國家獲批，用于治療多種免疫介導的炎癥性疾病，例如中重度斑塊狀銀屑病 、強直性脊柱炎、銀屑病關節炎等。

三期臨床研究顯示：與安慰劑相比，Cosentyx 在第 52 周并未在持續緩解方面展現出統計學意義上的顯著改善。（相關閱讀：諾華：60億美元王牌藥，III期研究失敗）

3、強生：眼病基因療法bota-vec

5月初，強生公布其眼病基因療法botaretigene sparoparvovec(bota-vec)在3期臨床試驗未達主要終點。此次III期試驗共招募了 95 名患者，其中58 名患者接受了單次低劑量或高劑量的 bota-vec 治療，試驗未能達到改善視覺導航能力的主要終點，但在試驗的幾個次要終點上顯示出改善。

bota-vec是一種基因療法，利用一種腺相關病毒載體，將視網膜色素變性 GTP 酶調節因子 (RPGR) 基因的功能性拷貝輸送到視網膜。強生在2023年以6500萬美元的預付款，從MeiraGTx公司手中收購了bota-vec，并曾與該公司簽署協議獲取包括bota-vec在內的三種眼病基因療法的授權。

4、百濟神州：TIGIT 抗體 Ociperlimab

4月份，百濟神州的 TIGIT 抗體 Ociperlimab（歐司珀利單抗，BGB - A1217）在肺癌治療探索之路上也戛然而止。基于獨立數據監查委員會的無效性分析，正在進行的 3 期臨床試驗 AdvanTIG - 302 難以達到總生存期的主要終點，這一決定讓百濟神州約 21 億元的研發投入付諸東流。

歐司珀利單抗作為一款針對 TIGIT 靶點的人源化 IgG1 變體單克隆抗體，此前百濟神州對其與 PD - 1 抑制劑替雷利珠單抗聯合治療非小細胞肺癌（NSCLC）寄予厚望，然而現實卻殘酷地打破了幻想。

5、羅氏：奧瑞利珠單抗

4月份，羅氏宣布高劑量奧瑞利珠單抗治療復發性多發性硬化癥（RMS）的III期MUSETTE研究未達到主要終點。。III 期 MUSETTE 研究結果顯示，在延緩 RMS 患者的殘疾進展方面，1200mg 或 1800mg 的高劑量奧瑞利珠單抗效果不及已獲批的 600mg 劑量。盡管高劑量組安全性良好，未出現新的安全性信號，但在關鍵的療效指標上的失利，使得此次高劑量探索宣告失敗。

奧瑞利珠單抗是羅氏與渤健合作開發的一款靶向CD20陽性B細胞的人源化單克隆抗體。這類B細胞是一種特殊類型的免疫細胞，被認為是造成髓鞘和神經元軸突損傷的關鍵因素。2017年3月，奧瑞利珠單抗（商品名：Ocrevus）首次在美國獲批上市，用于治療復發性或原發性進行性多發性硬化癥（MS）患者。2025年3月，奧瑞利珠單抗（商品名：羅可適）在中國獲批上市。

結語

這些三期臨床失敗的案例，既是生物醫藥研發 “九死一生” 特性的真實寫照，也為行業積累了寶貴的經驗。它們提醒著藥企在靶點選擇、臨床試驗設計、劑量探索等環節需更加嚴謹與審慎。盡管失敗令人惋惜，但每一次探索都在加深人類對疾病機制的理解，推動著研發思路的優化與技術平臺的升級。

參考資料：公開資料

識別微信二維碼，可添加藥時空小編

請注明：姓名+研究方向！