泊馬度胺作為第三代免疫調(diào)節(jié)劑的代表藥物，憑借其直接的抗腫瘤效應(yīng)與獨(dú)特的免疫調(diào)節(jié)雙重作用機(jī)制，已在多種血液系統(tǒng)惡性腫瘤的治療中顯示出顯著療效。自2020年在我國(guó)獲批上市以來(lái)，國(guó)內(nèi)外圍繞泊馬度胺的臨床循證證據(jù)與實(shí)踐經(jīng)驗(yàn)日益豐富。

尤其值得關(guān)注的是，近年來(lái)，包含泊馬度胺的創(chuàng)新聯(lián)合方案在多個(gè)治療領(lǐng)域不斷取得突破，特別是在新診斷多發(fā)性骨髓瘤（MM）、伴有腎損傷或高危特征的MM，以及新診斷的原發(fā)性中樞神經(jīng)系統(tǒng)淋巴瘤（PCNSL）和彌漫大B細(xì)胞淋巴瘤（DLBCL）的治療中，均取得了令人矚目的成果。為將這些最新的研究進(jìn)展與臨床經(jīng)驗(yàn)轉(zhuǎn)化為規(guī)范化的實(shí)踐指導(dǎo)，更好地服務(wù)于我國(guó)臨床一線，2025年版《泊馬度胺臨床用藥中國(guó)專(zhuān)家共識(shí)》[1]應(yīng)運(yùn)而生，并于近期正式發(fā)布。【腫瘤資訊】特邀共識(shí)執(zhí)筆者哈爾濱血液病腫瘤研究所馬軍教授對(duì)相關(guān)內(nèi)容進(jìn)行解讀和點(diǎn)評(píng)，詳情如下。

共識(shí)更新情況

MM治療新進(jìn)展，全程管理添利器

1.新診斷MM（NDMM）

共識(shí)新增：基于POMACE研究及PRIME研究，對(duì)于NDMM患者，泊馬度胺聯(lián)合硼替佐米和地塞米松（PVd方案）可帶來(lái)高緩解率，且不影響干細(xì)胞動(dòng)員，是NDMM潛在的治療選擇。

2.伴腎損傷NDMM

共識(shí)新增：泊馬度胺僅2%的藥物以原型通過(guò)腎臟和糞便排泄，對(duì)有MM伴腎功能不全（RI）患者更具優(yōu)勢(shì)。一項(xiàng)Ⅱ期研究結(jié)果顯示，PVd方案可為NDMM伴RI患者帶來(lái)高腎臟及血液學(xué)緩解率。

3.高危細(xì)胞遺傳學(xué)異常的MM

共識(shí)新增：Pd方案聯(lián)合蛋白酶體抑制劑（PI；如卡非佐米[K]）可進(jìn)一步提升高危患者臨床獲益。II期研究結(jié)果證實(shí)，高危NDMM患者經(jīng)誘導(dǎo)治療后序貫KPd方案維持治療可達(dá)到較高的完全緩解（CR）率。另外，在Allianee A061202研究和IFM 2014-01研究中，Pd聯(lián)合PI方案同樣展現(xiàn)了其治療高危MM患者的有效性。

4.首次復(fù)發(fā)和多次復(fù)發(fā)的MM

對(duì)于復(fù)發(fā)/難治性MM（RRMM）患者，新版共識(shí)將患者細(xì)化為首次復(fù)發(fā)與多次復(fù)發(fā)，并補(bǔ)充了多項(xiàng)重磅研究。

●首次復(fù)發(fā)
共識(shí)新增：對(duì)于首次復(fù)發(fā)包括多重耐藥MM患者，新增SELECT研究及MM-014研究結(jié)果進(jìn)一步證實(shí)了含泊馬度胺方案（KPd方案；Dara-Pd方案）的療效。

●多次復(fù)發(fā)

共識(shí)新增：隨著新藥研發(fā)的推進(jìn)，泊馬度胺與新型藥物組合在RRMM患者中療效優(yōu)異。共識(shí)新增DREAMM-8研究顯示，Pd方案聯(lián)合新型ADC藥物可提高患者緩解率，或能延長(zhǎng)患者生存。

泊馬度胺方案“多點(diǎn)開(kāi)花”

助力淋巴瘤患者實(shí)現(xiàn)快速深度緩解

1.PCNSL

共識(shí)新增：在PCNSL患者中，泊馬度胺顯示出高緩解率。對(duì)于新診斷PCNSL患者，II期研究結(jié)果顯示，泊馬度胺聯(lián)合奧布替尼和利妥昔單抗序貫HD?MTX方案可為其帶來(lái)較高的緩解率和良好的安全性。對(duì)于R/R PCNSL及原發(fā)性玻璃體視網(wǎng)膜淋巴瘤（PVRL），共識(shí)新增Ⅱ期研究顯示含泊馬度胺方案可為72.7%的患者帶來(lái)緩解。

2.DLBCL

共識(shí)新增：對(duì)于新診斷DLBCL患者，Ⅱ期研究證實(shí)泊馬度胺、利妥昔單抗、奧布替尼聯(lián)合miniCHOP治療≥3 個(gè)周期的總緩解率（ORR）達(dá)100%。對(duì)于首次復(fù)發(fā)或原發(fā)難治DLBCL，Ⅰ/Ⅱ期研究顯示，泊馬度胺聯(lián)合利妥昔單抗加異環(huán)磷酰胺?卡鉑?依托泊苷（PRICE方案）則可能是有效的挽救方案。

3.其他B細(xì)胞淋巴瘤

共識(shí)新增：Ⅰa/Ⅰb期研究顯示，泊馬度胺聯(lián)合新型BTK抑制劑和依維莫司治療R/R慢性淋巴細(xì)胞白血病和B細(xì)胞淋巴瘤，患者可耐受且具有臨床活性。另一項(xiàng)中國(guó)回顧性研究結(jié)果則顯示，泊馬度胺聯(lián)合奧妥珠單抗及共價(jià)BTK抑制劑治療可為初治及R/R套細(xì)胞淋巴瘤（MCL）帶來(lái)深度緩解。

多面出擊，為AL型淀粉樣變性、白血病及其他亞型患者帶來(lái)新希望

AL淀粉樣變性

共識(shí)新增1：II期ISAMYP研究證實(shí)，CD38單抗艾沙妥昔單抗聯(lián)合泊馬度胺和地塞米松（IsaPd方案）治療R/R AL型淀粉樣變性，患者血液學(xué)緩解迅速。
共識(shí)新增2：國(guó)內(nèi)外真實(shí)世界研究也進(jìn)一步驗(yàn)證了泊馬度胺的療效。多項(xiàng)研究證實(shí)，含泊馬度胺方案如Pd方案或PVd方案可快速為AL型淀粉樣變性患者帶來(lái)高緩解率及較長(zhǎng)的生存時(shí)間。

白血病及其他

共識(shí)新增1：泊馬度胺可有效預(yù)防B淋巴細(xì)胞白血病（B?ALL）移植后復(fù)發(fā)。一項(xiàng)研究對(duì)行自體造血干細(xì)胞移植（allo?HSCT）后60～100d的24例B?ALL患者給予泊馬度胺維持治療（1mg／d），直至移植后2年，其中多數(shù)患者可達(dá)深度緩解，且復(fù)發(fā)率較低。

共識(shí)新增2：對(duì)于RRMM或B細(xì)胞白血病/淋巴瘤伴髓外病變患者，回顧性分析證實(shí)泊馬度胺提高了CAR-T細(xì)胞治療在其中的療效。

共識(shí)新增3：PATH?HHT研究證實(shí)，泊馬度胺可顯著改善HHT患者的鼻出血嚴(yán)重程度，改善患者疾病特異性生命質(zhì)量。
共識(shí)新增4：一項(xiàng)回顧性研究結(jié)果顯示，泊馬度胺可改善POEMS綜合征患者的緩解情況。

馬軍 教授

主任醫(yī)師，教授，博士生導(dǎo)師
哈爾濱血液病腫瘤研究所所長(zhǎng)
中國(guó)臨床腫瘤學(xué)會(huì)（CSCO）監(jiān)事會(huì)監(jiān)事長(zhǎng)
亞洲臨床腫瘤學(xué)會(huì)副主席
中國(guó)臨床腫瘤學(xué)會(huì)白血病專(zhuān)家委員會(huì)常務(wù)委員
國(guó)家衛(wèi)生健康委能力建設(shè)與繼續(xù)教育中心腫瘤學(xué)科專(zhuān)家組組長(zhǎng)
白血病·淋巴瘤雜志 總編輯
原中國(guó)臨床腫瘤學(xué)會(huì)（CSCO）主任委員
原中華醫(yī)學(xué)會(huì)血液學(xué)分會(huì)副主任委員

專(zhuān)家點(diǎn)評(píng)

馬軍教授：本次泊馬度胺臨床用藥中國(guó)專(zhuān)家共識(shí)更新，內(nèi)容詳實(shí)且在結(jié)構(gòu)上進(jìn)行了更精細(xì)化的分層，為臨床實(shí)踐提供了更具操作性的指導(dǎo)。

首先，這些更新系統(tǒng)性地確立并深化了泊馬度胺在MM“全程管理”中的基石地位，其臨床價(jià)值已貫穿疾病始終。對(duì)于NDMM患者，新增POMACE及PRIME研究數(shù)據(jù)支持PVd方案成為潛力巨大的一線治療選擇，且不影響后續(xù)干細(xì)胞動(dòng)員；而在伴有腎損傷的特殊人群中，其獨(dú)特的代謝優(yōu)勢(shì)在一定程度上解決了治療瓶頸；針對(duì)預(yù)后不佳的高危患者，聯(lián)合PI則能帶來(lái)更深度的臨床獲益；在RRMM領(lǐng)域，共識(shí)不僅通過(guò)SELECT、MM-014等研究鞏固了泊馬度胺在首次復(fù)發(fā)患者中的重要地位，更通過(guò)DREAMM-8等研究揭示了其作為“黃金搭檔”與新型ADC藥物聯(lián)合在后線治療中的巨大潛力。

更令人矚目的是，泊馬度胺的臨床價(jià)值已遠(yuǎn)超MM領(lǐng)域，呈現(xiàn)出“多點(diǎn)開(kāi)花”的態(tài)勢(shì)。在各類(lèi)淋巴瘤（PCNSL、DLBCL等）中，其與多種新型靶向及免疫藥物聯(lián)合均展現(xiàn)出高緩解率；在AL型淀粉樣變性中能帶來(lái)快速的血液學(xué)緩解；甚至在預(yù)防B-ALL移植后復(fù)發(fā)、提高CAR-T細(xì)胞治療療效，以及改善HHT和POEMS綜合征等罕見(jiàn)病癥狀方面也開(kāi)拓了新的治療疆域。

綜上所述，本次共識(shí)的更新進(jìn)一步凸顯了泊馬度胺在血液腫瘤治療領(lǐng)域的重要價(jià)值。尤其在MM治療方面，泊馬度胺的基石地位不僅擁有大量堅(jiān)實(shí)的循證醫(yī)學(xué)證據(jù)支持，也與國(guó)內(nèi)外多項(xiàng)權(quán)威指南的推薦高度契合。此版共識(shí)還涵蓋泊馬度胺的作用機(jī)制和藥理機(jī)制、指南推薦情況、臨床管理等多方面內(nèi)容，為中國(guó)臨床醫(yī)生規(guī)范用藥提供參考。

文章來(lái)源：腫瘤資訊

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