中國逾200億元白癜風(fēng)市場，下半年有望大爆發(fā)。

2024年3月，康哲藥業(yè)取得Incyte選擇性口服JAK1抑制劑蘆可替尼（povorcitinib）在中國及東南亞11國的獨家許可權(quán)利。

作為FDA唯一獲批的外用JAK1/JAK2抑制劑，蘆可替尼乳膏（商品名 Opzelura）于2022年7月獲批白癜風(fēng)適應(yīng)癥，并可用于皮損復(fù)色。

白癜風(fēng)適應(yīng)癥獲批前一年，蘆可替尼軟膏全年銷量僅470萬美元。殺入白癜風(fēng)市場后迅速放量，2024年已達5.1億美元，暴漲109倍。

有海外市場亮眼表現(xiàn)在先，康哲藥業(yè)協(xié)同Incyte火速推進國內(nèi)藥物審批。

蘆可替尼乳膏白癜風(fēng)適應(yīng)癥的Ⅲ期全球多中心臨床試驗于2024年6月開展，最優(yōu)劑量組中，24周達到主要終點F-VASI75（面部白癜風(fēng)面積評分指數(shù)）較基線降低至少75%的患者占比達到了29.9%，與艾伯維烏帕替尼片（19.1%）、輝瑞利特昔替尼膠囊（12.1%）拉出顯著差距。

國內(nèi)真實世界研究也在同期展開。博鰲超級醫(yī)院皮膚醫(yī)學(xué)中心團隊共在此項研究中納入111名年齡大于12歲的非節(jié)段型白癜風(fēng)患者。對應(yīng)研究結(jié)果顯示，49.5%的患者用藥24周時面部白斑面積或色素恢復(fù)達到了75%的改善（F-VASI 75）；64.9%的患者達到50%的改善（FVASI 50）；17.1%的患者達到90%的改善（F-VASI 90）；13.6%的患者全身白斑面積或色素恢復(fù)達到了50%的改善（T-VASI 50）。

2024年9月，NMPA已受理康哲藥業(yè)遞交的NDA，預(yù)期2025年下半年上市，搶灘在即。

01

2300萬患者藍海市場，國內(nèi)無藥獲批

蘆可替尼乳膏的臨床進展之所以備受矚目，是因為國內(nèi)尚無獲批白癜風(fēng)適應(yīng)癥的化藥上市， 常規(guī)治療藥物也不能很好應(yīng)對病情。

作為一種色素脫失性皮膚病，白癜風(fēng)常見卻有著復(fù)雜的發(fā)病機制。現(xiàn)階段研究認(rèn)為：白癜風(fēng)由皮膚黑素細(xì)胞被破壞導(dǎo)致，整個過程涉及自身免疫紊亂（如抗黑素細(xì)胞抗體攻擊、T 細(xì)胞浸潤）、氧化應(yīng)激損傷、黑素細(xì)胞自毀、遺傳易感性等多重機制。

譬如在免疫通路中，JAK-STAT 通路被過度激活，會促使炎癥因子釋放，加劇對黑素細(xì)胞的攻擊；氧化應(yīng)激通路中，活性氧簇積累會損傷黑素細(xì)胞的結(jié)構(gòu)和功能；黑素細(xì)胞自身代謝通路異常，如酪氨酸酶活性降低，會影響黑色素合成；細(xì)胞凋亡通路失衡，則會導(dǎo)致黑素細(xì)胞過度凋亡。

正是因為“多因素疊加”與“多通路參與”，藥物研發(fā)者很難以找到普適性的核心靶點，同時作用于上述所有路徑。

國內(nèi)患者現(xiàn)階段通常選擇外用糖皮質(zhì)激素、鈣調(diào)磷酸酶抑制劑、維生素D衍生物、中藥制劑等用藥，可以一定程度控制皮損擴散、促進黑素細(xì)胞遷移和功能修復(fù)。

但這些化藥屬于off-label，均未獲批白癜風(fēng)適應(yīng)癥，且每一種藥物都在安全性和功能上存在局限性，若長期使用外用糖皮質(zhì)激素可能導(dǎo)致皮膚萎縮，鈣調(diào)磷酸酶抑制劑則易引起局部刺激，不能大面積使用。

此外，高復(fù)發(fā)與慢見效也是眾多白癜風(fēng)患者面臨的常態(tài)，致使很多患者在治療過程中選擇放棄。

白癜風(fēng)治療常用藥物及優(yōu)缺點（數(shù)據(jù)來源：華福證券、蛋殼研究院）

空白的市場中，中國亟需一批有效的、強針對性的藥物，應(yīng)對這里近2300萬白癜風(fēng)患者的潛在用藥需求。

這是康哲藥業(yè)成立以來面臨的最大機遇。

02

白癜風(fēng)的“魔力”

雖有Incyte獨家許可在前，但置身200億創(chuàng)新藥藍海，康哲藥業(yè)也需面對一大批后來者的強力沖擊。

傳統(tǒng)胃藥和眼科老牌代理泰恩康當(dāng)下最具競爭力。一方面，泰恩康握有的CKBA軟膏由上海交大團隊王宏林團隊基于乳香天然產(chǎn)物結(jié)構(gòu)改造而來，創(chuàng)新性地選擇了NF-κB作為靶點，可抑制乙酰輔酶A羧化酶（ACC1/ACC2）的催化活性與脂肪酸代謝途徑，調(diào)控皮膚組織中記憶性CD8+ TRM細(xì)胞的殺傷功能，避免其產(chǎn)生的 IFN-y殺傷黑素細(xì)胞，進而改善白癜風(fēng)動物模型的白斑癥狀，最快本月內(nèi)公布完整Ⅱ期臨床試驗完整數(shù)據(jù)。

另一方面，2025年6月16日王宏林團隊又聯(lián)合杭州市第三人民醫(yī)院許愛娥團隊（曾負(fù)責(zé)CKBA軟膏Ⅱ期臨床試驗Leading PI）在Immunity (IF 25.5)在線發(fā)布論文“Nociceptor-derived CGRP enhances dermal type I conventional dendritic cell function to drive autoreactive CD8+ T cell responses in vitiligo”。

該研究首次揭示了白癜風(fēng)致病新機制：“感覺神經(jīng)元-CGRP-cDC1-CD8+ T細(xì)胞”神經(jīng)免疫軸，闡明了感覺神經(jīng)元及其通過CGRP-CALCRL軸向真皮cDC1細(xì)胞傳遞信號在白癜風(fēng)發(fā)病中的關(guān)鍵作用，又借助改造的0.1% 瑞美吉泮軟膏，阻斷該神經(jīng)免疫軸，在臨床試驗中展現(xiàn)出良好的治療效果。

泰恩康能否轉(zhuǎn)化新的科研研究尚無定論，CKBA軟膏的成功進展已為泰恩康謀得轉(zhuǎn)機。

白癜風(fēng)藥物的消費動力不亞于醫(yī)美。好比司美格魯肽，優(yōu)質(zhì)療效自會引來潑天流量，推動產(chǎn)品快速落地市場。

樂觀預(yù)期下，泰恩康在二級市場中扶搖直上。即便已是連續(xù)兩年業(yè)務(wù)不振，2024年營收萎縮5.23%，凈利暴跌超三成，股價也能在一年之內(nèi)連翻兩番，由10元左右暴漲至超40元。

這便是白癜風(fēng)適應(yīng)癥的潛力？

泰恩康外，國內(nèi)JAK靶點陣營恒瑞醫(yī)藥SHR0302 堿凝膠、石藥集團SYHX1901、明慧醫(yī)藥MH004乳膠膏，澤璟制藥鹽酸吉卡昔替尼、華東醫(yī)藥HDM3010等在研藥物同樣進展靠前，均選擇JAK靶點（SYHX1901為Syk、JAK雙靶點）。

中國白癜風(fēng)藥物研發(fā)格局（數(shù)據(jù)來源：醫(yī)藥魔方、華福證券）

石藥集團的SYHX1901在上述藥物之中擁有較為創(chuàng)新的機制。作為雙靶點抑制劑，它對JAK 激酶和 SyK 激酶各亞型均展現(xiàn)出較強的抑制活性。參考SYHX1901在銀屑病中的療效，若在白癜風(fēng)臨床試驗中能有效抑制炎癥反應(yīng)，減少免疫細(xì)胞對黑素細(xì)胞的攻擊，理論上可促進黑素細(xì)胞的恢復(fù)和功能重建，實現(xiàn)白斑復(fù)色 。

華東醫(yī)藥HDM3010是目前國內(nèi)白癜風(fēng)適應(yīng)癥中進展最快的藥品，從IND到開啟白癜風(fēng)適應(yīng)癥Ⅲ期臨床試驗用了不到一年時間。它的作用機制與蘆可替尼乳膏一致，即通過JAK 抑制劑中斷觸發(fā)攻擊正常黑色素細(xì)胞的免疫系統(tǒng)信號而發(fā)揮作用。

如果Ⅲ期臨床試驗進展順利且在今年年末前給出試驗結(jié)果。HDM3010有望在2026年上半年完成上市。落后康哲藥業(yè)約半年的身位，華東醫(yī)藥仍然保留著角逐百億白癜風(fēng)市場的空間。

總的來說，雖然國內(nèi)白癜風(fēng)賽道仍是一片藍海，但在主流JAK靶點上有康哲藥業(yè)/Incyte、艾伯維、輝瑞在前，進展靠后的藥企很難通過療效突破后來居上。

這是一個略顯尷尬的時點。是追求審批速度盡快入場，還是同泰恩康一樣尋求創(chuàng)新的機制，留給他們決斷的時間已經(jīng)不再充裕。

*封面圖片來源：123rf

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